Een 16 weken durende studie ter evaluatie van de introductie van een GMP-gebaseerde eiwitvervanger bij deelnemers met PKU (GMP In PKU)
15 februari 2024 bijgewerkt door: Vitaflo International, Ltd
Multicentrisch onderzoeksproject ter evaluatie van de nieuwe generatie eiwitsupplementen met glycomacropeptide (GMP) bij patiënten met fenylketonurie (PKU) van 10 jaar en ouder gedurende een periode van 16 weken.
Deze studie is gericht op het meten van veranderingen in de bloedspiegels van fenylalanine (Phe) van deelnemers bij deelnemers met PKU bij het overschakelen van een conventionele eiwitvervanger op basis van aminozuren naar een op GMP gebaseerde eiwitvervanger (PKU Sphere) gedurende een periode van 16 weken.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een getrapte wig, open-label studie van PKU Sphere voor de dieetbehandeling van deelnemers met fenylketonurie. Het zal worden uitgevoerd met 33 deelnemers die willekeurig worden verdeeld in een van de drie clusters. De totale duur van het onderzoek per patiënt is 16 weken. Elk cluster gaat over van het nemen van alleen hun standaard aminozuurproduct naar het opnemen van PKU Sphere (ten minste 50% van hun eiwitvervangende behoefte) op verschillende tijdstippen: week 5, 9 of 13.
Deelnemers krijgen een face-to-face klinische beoordeling op het moment van werving (week 0) en na 16 weken (voltooiing van het onderzoek). Ze krijgen ook een extra telefonische beoordeling als ze overstappen op PKU Sphere.
Er zullen bloedmonsters worden genomen bij aanvang en vervolgens elke twee weken gedurende de duur van het onderzoek.
Naast deze studiebezoeken en -procedures zal de routinematige klinische zorg worden voortgezet in overeenstemming met de lokale richtlijnen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen, Baden-Württemberg, Duitsland, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van PKU tijdens de neonatale periode
- Behandeld door een fenylalaninearm dieet en de noodzaak van inname van ten minste één eiwitvervanger per dag
- Van 10 jaar en ouder
- Drie Phe-bloedmetingen in de afgelopen zes maanden
- Bereid om de huidige eiwitvervanger op basis van aminozuren te vervangen door PKU Sphere
- Mogelijkheid om ten minste 50% van de eiwitbehoefte in te nemen als PKU Sphere
- Vaardigheid om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, naar de mening van de onderzoeker
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van patiënt of ouder/voogd
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke toestemming (indien van toepassing)
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden tijdens de studieperiode
- Deelnemers met atypische PKU (bijv. BH4 deficiënt)
- Inname van sapropterinedihydrochloride (Kuvan) in de zes weken voorafgaand aan rekrutering in het onderzoek
- Patiënten met soja-, melk- of visallergieën
- Elke andere ernstige ziekte
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 4 weken
Alle patiënten die naar deze arm zijn gerandomiseerd, beginnen met een eiwitvervanger op basis van aminozuren en ze zullen allemaal na 4 weken overschakelen op het gebruik van PKU Sphere.
|
PKU sphere is een eiwitvervanger met een laag fenylalaninegehalte in poedervorm die een uitgebalanceerde mix van caseïne glycomacropeptide (GMP) isolaat, essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vitaminen, mineralen en docosahexaeenzuur (DHA) bevat.
Met suiker en zoetstof.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 8 weken
Alle patiënten die naar deze arm zijn gerandomiseerd, beginnen met een eiwitvervanger op basis van aminozuren en schakelen na 8 weken allemaal over op het gebruik van PKU Sphere.
|
PKU sphere is een eiwitvervanger met een laag fenylalaninegehalte in poedervorm die een uitgebalanceerde mix van caseïne glycomacropeptide (GMP) isolaat, essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vitaminen, mineralen en docosahexaeenzuur (DHA) bevat.
Met suiker en zoetstof.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 12 weken
Alle patiënten die naar deze arm zijn gerandomiseerd, beginnen met een eiwitvervanger op basis van aminozuren en schakelen na 12 weken allemaal over op het gebruik van PKU Sphere.
|
PKU sphere is een eiwitvervanger met een laag fenylalaninegehalte in poedervorm die een uitgebalanceerde mix van caseïne glycomacropeptide (GMP) isolaat, essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vitaminen, mineralen en docosahexaeenzuur (DHA) bevat.
Met suiker en zoetstof.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in bloed Phe
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en weken 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 en 16.
|
Verandering in Phe-concentraties in het bloed bij het overschakelen van een eiwitvervanger op basis van aminozuren naar een op GMP gebaseerde eiwitvervanger (PKU Sphere).
Er zijn minimaal vijf (5) bloedmonsters nodig (inclusief een nulmeting en één van elke behandelingsarm) voordat een patiënt wordt opgenomen in de uiteindelijke analyse.
|
Basislijn (week 0) en weken 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 en 16.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in bloedtyrosine
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en weken 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 en 16.
|
Impact van een op GMP gebaseerde eiwitvervanger op de tyrosinespiegels in het bloed.
Er zijn minimaal vijf (5) bloedmonsters nodig (inclusief een nulmeting en één van elke behandelingsarm) voordat een patiënt wordt opgenomen in de uiteindelijke analyse.
|
Basislijn (week 0) en weken 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 en 16.
|
|
Inname via de voeding
Tijdsspanne: Week 1 en 16.
|
Naleving van een eiwitarm dieet - 3-daags voedingsdagboek.
|
Week 1 en 16.
|
|
Inname van eiwitvervangers
Tijdsspanne: Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
Naleving van de aanbevolen hoeveelheid eiwitvervanger - Dagboek voor eiwitvervangers van 3 dagen.
|
Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
|
Kruk patronen
Tijdsspanne: Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
3-daags dagboek waarin het type ontlasting wordt genoteerd (Bristol-ontlastingstabel).
|
Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
|
Verzadiging vragenlijst
Tijdsspanne: Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
Korte vragenlijst waarin de deelnemers wordt gevraagd hun verzadigingsniveau van de afgelopen 7 dagen te overwegen en hen te vragen of dit is toegenomen, gelijk is gebleven of is afgenomen.
Vragenlijst gevalideerd als onderdeel van een bachelorscriptie.
|
Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
|
Acceptatie vragenlijst
Tijdsspanne: Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
Vragenlijst om informatie te verzamelen over smaak, geur en bruikbaarheid van de eiwitvervangers.
De vragen worden beantwoord op een schaal van 1 (slecht) tot 5 of 6 (goed).
Vragenlijst gevalideerd als onderdeel van een bachelorscriptie.
|
Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
|
Vragenlijst gastro-intestinale symptomen
Tijdsspanne: Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
Korte vragenlijst waarin de deelnemers worden gevraagd na te denken over hun algemene gastro-intestinale gezondheid gedurende de afgelopen 7 dagen.
Het optreden van verschillende gastro-intestinale symptomen wordt gegeven als nooit, zelden, vaak of altijd.
Vragenlijst gevalideerd als onderdeel van een bachelorscriptie.
|
Week 1, 4, 8, 12 en 16
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 december 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 oktober 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 december 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 december 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 december 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Andere identificatie: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .