16 viikon tutkimus, jossa arvioidaan GMP-pohjaisen proteiinikorvikkeen käyttöönottoa PKU-potilailla (GMP In PKU)
torstai 15. helmikuuta 2024 päivittänyt: Vitaflo International, Ltd
Monikeskustutkimusprojekti uuden sukupolven proteiinilisäravinteiden arvioimiseksi glykomakropeptidillä (GMP) potilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU) yli 10-vuotiailla ja sitä vanhemmilla yli 16 viikon ajan.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mitata muutoksia osallistujien veren fenyylialaniinin (Phe) tasoissa potilailla, joilla on PKU, kun vaihdetaan perinteisestä aminohappopohjaisesta proteiininkorvikkeesta GMP-pohjaiseen proteiinikorvikkeeseen (PKU Sphere) 16 viikon aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on porrastettu, avoin PKU Sphere -tutkimus fenyyliketonuriasta kärsivien osallistujien ruokavalion hoitoon. Se toteutetaan 33 osallistujan kanssa, jotka satunnaistetaan yhteen kolmesta klusterista. Tutkimuksen kokonaiskesto potilasta kohti on 16 viikkoa. Jokainen klusteri siirtyy tavallisesta aminohappotuotteestaan yksinään PKU-pallon sisällyttämiseen (vähintään 50 % proteiinin korvaustarpeesta) eri ajankohtina: viikolla 5, 9 tai 13.
Osallistujat käyvät kasvokkain kliinisen katsauksen rekrytointihetkellä (viikko 0) ja 16 viikon kuluttua (tutkimuksen valmistuminen). Heillä on myös ylimääräinen puhelintarkistus, kun he siirtyvät PKU Sphereen.
Verinäytteet otetaan lähtötilanteessa ja sen jälkeen kahden viikon välein tutkimuksen ajan.
Näiden opintokäyntien ja toimenpiteiden lisäksi rutiinihoitoa jatketaan paikallisten ohjeiden mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen, Baden-Württemberg, Saksa, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PKU-diagnoosi tehty vastasyntyneen aikana
- Hoidetaan vähäfenyylialaniinilla ruokavaliolla ja vähintään yhden proteiinin korvikkeen saannin välttämättömyys päivässä
- 10-vuotiaat ja sitä vanhemmat
- Kolme veren Phe-mittausta edellisen kuuden kuukauden aikana
- Haluan korvata nykyisen aminohappopohjaisen proteiinin korvikkeen PKU Spherellä
- Kyky ottaa vähintään 50 % proteiinitarpeesta PKU-pallona
- Kyky noudattaa tutkimusprotokollaa tutkijan mielestä
- Potilaan tai vanhemman/huoltajan vapaaehtoisesti annettu, kirjallinen, tietoon perustuva suostumus
- Vapaaehtoisesti annettu kirjallinen suostumus (tarvittaessa)
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta tutkimusjakson aikana
- Osallistujat, joilla on epätyypillinen PKU (esim. BH4 puutteellinen)
- Sapropteriinidihydrokloridin (Kuvan) saanti kuuden viikon aikana ennen rekrytointia tutkimukseen
- Potilaat, joilla on soija-, maito- tai kala-allergioita
- Mikä tahansa muu vakava sairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 4 viikkoa
Kaikki tähän haaraan satunnaistetut potilaat aloittavat aminohappopohjaisen proteiinin korvikkeen ja kaikki siirtyvät käyttämään PKU Sphereä 4 viikon kuluttua.
|
PKU sphere on jauhemainen, vähän fenyylialaniinia sisältävä proteiinikorvike, joka sisältää tasapainoisen sekoituksen kaseiiniglykomakropeptidi (GMP) -isolaattia, välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja, vitamiineja, kivennäisaineita ja dokosaheksaeenihappoa (DHA).
Sokerilla ja makeutusaineella.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 8 viikkoa
Kaikki tähän haaraan satunnaistetut potilaat aloittavat aminohappopohjaisen proteiinin korvikkeen, ja he kaikki siirtyvät käyttämään PKU Sphereä 8 viikon kuluttua.
|
PKU sphere on jauhemainen, vähän fenyylialaniinia sisältävä proteiinikorvike, joka sisältää tasapainoisen sekoituksen kaseiiniglykomakropeptidi (GMP) -isolaattia, välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja, vitamiineja, kivennäisaineita ja dokosaheksaeenihappoa (DHA).
Sokerilla ja makeutusaineella.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 12 viikkoa
Kaikki tähän haaraan satunnaistetut potilaat aloittavat aminohappopohjaisen proteiinin korvikkeen ja kaikki siirtyvät käyttämään PKU Sphereä 12 viikon kuluttua.
|
PKU sphere on jauhemainen, vähän fenyylialaniinia sisältävä proteiinikorvike, joka sisältää tasapainoisen sekoituksen kaseiiniglykomakropeptidi (GMP) -isolaattia, välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja, vitamiineja, kivennäisaineita ja dokosaheksaeenihappoa (DHA).
Sokerilla ja makeutusaineella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos veressä Phe
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikot 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 ja 16.
|
Muutos veren Phe-pitoisuuksissa, kun vaihdetaan aminohappopohjaisesta proteiininkorvikkeesta GMP-pohjaiseen (PKU Sphere).
Vähintään viisi (5) verinäytettä (mukaan lukien lähtötilanteen mittaus ja yksi kustakin hoitohaarasta) tarvitaan, jotta potilas voidaan sisällyttää lopulliseen analyysiin.
|
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikot 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 ja 16.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos veren tyrosiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikot 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 ja 16.
|
GMP-pohjaisen proteiinikorvikkeen vaikutus veren tyrosiinitasoihin.
Vähintään viisi (5) verinäytettä (mukaan lukien lähtötilanteen mittaus ja yksi kustakin hoitohaarasta) tarvitaan, jotta potilas voidaan sisällyttää lopulliseen analyysiin.
|
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikot 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 ja 16.
|
|
Ruokavalion saanti
Aikaikkuna: Viikot 1 ja 16.
|
Vähäproteiinisen ruokavalion noudattaminen - 3 päivän ruokapäiväkirja.
|
Viikot 1 ja 16.
|
|
Proteiinin korvikkeen saanti
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
Proteiinikorvikkeen suositellun määrän noudattaminen - 3 päivän proteiinikorvikepäiväkirja.
|
Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
|
Jakkarakuviot
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
3 päivän päiväkirja, jossa huomioidaan ulosteen tyyppi (Bristolin jakkarataulukko).
|
Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
|
Kylläisyyden kyselylomake
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
Lyhyt kyselylomake, jossa osallistujia pyydettiin harkitsemaan kylläisyyden tasoaan viimeisen 7 päivän aikana ja kysyttiin, onko se noussut, pysynyt samana vai laskenut.
Kyselylomake validoitu osana kandidaatintyötä.
|
Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
|
Hyväksymislomake
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
Kyselylomake, jolla kerätään tietoa proteiinin korvikkeiden mausta, hajusta ja käyttökelpoisuudesta.
Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (huono) - 5 tai 6 (hyvä).
Kyselylomake validoitu osana kandidaatintyötä.
|
Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
|
Ruoansulatuskanavan oireiden kyselylomake
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
Lyhyt kyselylomake, jossa osallistujia pyydetään pohtimaan yleistä ruoansulatuskanavan terveyttä viimeisten 7 päivän aikana.
Erilaisten GI-oireiden esiintyminen annetaan ei koskaan, harvinainen, usein tai aina.
Kyselylomake validoitu osana kandidaatintyötä.
|
Viikot 1, 4, 8, 12 ja 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Muu tunniste: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .