Une étude de 16 semaines évaluant l'introduction d'un substitut protéique basé sur les BPF chez les participants atteints de PCU (GMP In PKU)
15 février 2024 mis à jour par: Vitaflo International, Ltd
Projet d'étude multicentrique pour évaluer la nouvelle génération de suppléments protéiques contenant du glycomacropeptide (GMP) chez des patients atteints de phénylcétonurie (PCU) âgés de 10 ans et plus sur une période de 16 semaines.
Cette étude vise à mesurer les changements dans les taux sanguins de phénylalanine (Phe) des participants chez les participants atteints de PCU lors du passage d'un substitut protéique conventionnel à base d'acides aminés à un substitut protéique à base de GMP (PKU Sphere) sur une période de 16 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte en plusieurs étapes sur PCU Sphere pour la gestion diététique des participants atteints de phénylcétonurie. Il sera réalisé avec 33 participants qui seront randomisés dans l'un des trois groupes. La durée totale de l'étude par patient est de 16 semaines. Chaque cluster passe de la prise de son produit d'acides aminés standard seul à l'incorporation de PKU Sphere (au moins 50 % de ses besoins en substituts de protéines) à différents moments : 5, 9 ou 13 semaines.
Les participants auront un examen clinique en face à face au moment du recrutement (semaine 0) et à 16 semaines (fin de l'étude). Ils auront également un examen téléphonique supplémentaire lorsqu'ils passeront à PKU Sphere.
Des échantillons de sang seront prélevés au départ, puis toutes les deux semaines pendant toute la durée de l'étude.
En plus de ces visites et procédures d'étude, les soins cliniques de routine se poursuivront conformément aux directives locales.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Baden-Württemberg
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Reutlingen, Baden-Württemberg, Allemagne, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de PCU posé en période néonatale
- Traité par un régime pauvre en phénylalanine et nécessité de l'apport d'au moins un substitut protéique par jour
- A partir de 10 ans
- Trois mesures sanguines de la Phe effectuées au cours des six mois précédents
- Désireux de remplacer le substitut protéique actuel à base d'acides aminés par PKU Sphere
- Capacité à prendre au moins 50% des besoins en protéines en tant que PCU Sphere
- Capacité à se conformer au protocole de l'étude, de l'avis de l'investigateur
- Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause du patient ou du parent/tuteur
- Consentement écrit volontaire (le cas échéant)
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes ou prévoyant de devenir enceintes pendant la période d'étude
- Les participants atteints de PCU atypique (par ex. BH4 déficient)
- Prise de dichlorhydrate de saproptérine (Kuvan) dans les six semaines précédant le recrutement dans l'étude
- Patients allergiques au soja, au lait ou au poisson
- Toute autre maladie grave
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 4 semaines
Tous les patients randomisés dans ce bras commenceront par un substitut protéique à base d'acides aminés et ils passeront tous à l'incorporation de PKU Sphere après 4 semaines.
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PKU sphere est un substitut de protéine en poudre à faible teneur en phénylalanine contenant un mélange équilibré d'isolat de glycomacropeptide de caséine (GMP), d'acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de vitamines, de minéraux et d'acide docosahexaénoïque (DHA).
Avec sucre et édulcorant.
Autres noms:
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Expérimental: 8 semaines
Tous les patients randomisés dans ce bras commenceront par un substitut protéique à base d'acides aminés et ils passeront tous à l'incorporation de PKU Sphere après 8 semaines.
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PKU sphere est un substitut de protéine en poudre à faible teneur en phénylalanine contenant un mélange équilibré d'isolat de glycomacropeptide de caséine (GMP), d'acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de vitamines, de minéraux et d'acide docosahexaénoïque (DHA).
Avec sucre et édulcorant.
Autres noms:
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Expérimental: 12 semaines
Tous les patients randomisés dans ce bras commenceront par un substitut protéique à base d'acides aminés et ils passeront tous à l'incorporation de PKU Sphere après 12 semaines.
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PKU sphere est un substitut de protéine en poudre à faible teneur en phénylalanine contenant un mélange équilibré d'isolat de glycomacropeptide de caséine (GMP), d'acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de vitamines, de minéraux et d'acide docosahexaénoïque (DHA).
Avec sucre et édulcorant.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la Phe sanguine
Délai: Au départ (semaine 0) et semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 et 16.
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Modification des concentrations sanguines de Phe lors du passage d'un substitut protéique à base d'acides aminés à un substitut à base de GMP (PKU Sphere).
Un minimum de cinq (5) échantillons de sang (y compris une mesure de base et un de chaque bras de traitement) sera nécessaire pour qu'un patient soit inclus dans l'analyse finale.
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Au départ (semaine 0) et semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 et 16.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la tyrosine sanguine
Délai: Au départ (semaine 0) et semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 et 16.
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Impact d'un substitut protéique à base de GMP sur les niveaux de tyrosine dans le sang.
Un minimum de cinq (5) échantillons de sang (y compris une mesure de base et un de chaque bras de traitement) sera nécessaire pour qu'un patient soit inclus dans l'analyse finale.
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Au départ (semaine 0) et semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 et 16.
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L'apport alimentaire
Délai: Semaines 1 et 16.
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Respect d'un régime hypoprotéiné - Journal alimentaire sur 3 jours.
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Semaines 1 et 16.
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Apport de substitut protéique
Délai: Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Respect du volume recommandé de substitut protéique - Journal des substituts protéiques sur 3 jours.
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Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Modèles de tabourets
Délai: Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Journal de 3 jours notant le type de selles (tableau de selles Bristol).
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Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Questionnaire de satiété
Délai: Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Court questionnaire demandant aux participants de considérer leur niveau de satiété au cours des 7 derniers jours, leur demandant s'il a augmenté, est resté le même ou a diminué.
Questionnaire validé dans le cadre d'un mémoire de licence.
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Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Questionnaire d'acceptation
Délai: Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Questionnaire pour recueillir des informations sur le goût, l'odeur et la praticabilité des substituts protéiques.
Les questions sont répondues sur une échelle de 1 (mauvais) à 5 ou 6 (bon).
Questionnaire validé dans le cadre d'un mémoire de licence.
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Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Questionnaire sur les symptômes gastro-intestinaux
Délai: Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Court questionnaire demandant aux participants de considérer leur santé gastro-intestinale générale au cours des 7 derniers jours.
La survenue de divers symptômes gastro-intestinaux est donnée comme jamais, rare, souvent ou toujours.
Questionnaire validé dans le cadre d'un mémoire de licence.
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Semaines 1, 4, 8, 12 et 16
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 décembre 2018
Achèvement primaire (Réel)
30 octobre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
31 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 décembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2018
Première publication (Réel)
11 décembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Autre identifiant: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .