Un estudio de 16 semanas que evalúa la introducción de un sustituto proteico basado en GMP en participantes con PKU (GMP In PKU)
15 de febrero de 2024 actualizado por: Vitaflo International, Ltd
Proyecto de estudio multicéntrico para evaluar la nueva generación de suplementos proteicos con glucomacropéptido (GMP) en pacientes con fenilcetonuria (PKU) de 10 años o más durante un período de 16 semanas.
Este estudio tiene como objetivo medir los cambios en los niveles de fenilalanina (Phe) en la sangre de los participantes con PKU cuando se cambia de un sustituto de proteína convencional basado en aminoácidos a un sustituto de proteína basado en GMP (PKU Sphere) durante un período de 16 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto y escalonado de PKU Sphere para el manejo dietético de participantes con fenilcetonuria. Se llevará a cabo con 33 participantes que se asignarán aleatoriamente a uno de tres grupos. La duración total del estudio por paciente es de 16 semanas. Cada grupo pasa de tomar su producto de aminoácidos estándar solo a incorporar PKU Sphere (al menos el 50 % de su requerimiento de sustituto proteico) en diferentes momentos: semana 5, 9 o 13.
Los participantes tendrán una revisión clínica presencial en el momento del reclutamiento (semana 0) ya las 16 semanas (finalización del estudio). También tendrán una revisión telefónica adicional cuando cambien a PKU Sphere.
Se tomarán muestras de sangre al inicio y luego cada dos semanas durante la duración del estudio.
Además de estas visitas y procedimientos del estudio, la atención clínica de rutina continuará de acuerdo con las pautas locales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Baden-Württemberg
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Reutlingen, Baden-Württemberg, Alemania, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PKU realizado en periodo neonatal
- Tratado con una dieta baja en fenilalanina y necesidad de ingesta de al menos un sustituto proteico por día
- A partir de 10 años
- Tres mediciones de Phe en sangre tomadas en los seis meses anteriores
- Dispuesto a reemplazar el sustituto de proteína basado en aminoácidos actual con PKU Sphere
- Capacidad para tomar al menos el 50 % de los requerimientos de proteína como PKU Sphere
- Capacidad para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador
- Consentimiento informado, escrito y otorgado voluntariamente por el paciente o el padre/tutor
- Consentimiento por escrito otorgado voluntariamente (si corresponde)
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o que planean quedar embarazadas durante el período de estudio
- Participantes con PKU atípica (p. BH4 deficiente)
- Ingesta de dihidrocloruro de sapropterina (Kuvan) en las seis semanas previas al reclutamiento en el estudio
- Pacientes con alergias a la soja, la leche o el pescado
- Cualquier otra enfermedad grave
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 4 semanas
Todos los pacientes asignados al azar a este brazo comenzarán con un sustituto de proteína basado en aminoácidos y todos cambiarán para incorporar PKU Sphere después de 4 semanas.
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La esfera de PKU es un sustituto de proteína en polvo con bajo contenido de fenilalanina que contiene una mezcla equilibrada de aislado de glicomacropéptido de caseína (GMP), aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, vitaminas, minerales y ácido docosahexaenoico (DHA).
Con azúcar y edulcorante.
Otros nombres:
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Experimental: 8 semanas
Todos los pacientes asignados al azar a este brazo comenzarán con un sustituto de proteína basado en aminoácidos y todos cambiarán para incorporar PKU Sphere después de 8 semanas.
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La esfera de PKU es un sustituto de proteína en polvo con bajo contenido de fenilalanina que contiene una mezcla equilibrada de aislado de glicomacropéptido de caseína (GMP), aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, vitaminas, minerales y ácido docosahexaenoico (DHA).
Con azúcar y edulcorante.
Otros nombres:
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Experimental: 12 semanas
Todos los pacientes asignados al azar a este brazo comenzarán con un sustituto de proteína basado en aminoácidos y todos cambiarán para incorporar PKU Sphere después de 12 semanas.
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La esfera de PKU es un sustituto de proteína en polvo con bajo contenido de fenilalanina que contiene una mezcla equilibrada de aislado de glicomacropéptido de caseína (GMP), aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, vitaminas, minerales y ácido docosahexaenoico (DHA).
Con azúcar y edulcorante.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en sangre Phe
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 y 16.
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Cambio en las concentraciones de Phe en sangre al cambiar de un sustituto proteico basado en aminoácidos a uno basado en GMP (PKU Sphere).
Se requerirá un mínimo de cinco (5) muestras de sangre (incluida una medición de referencia y una de cada brazo de tratamiento) para incluir a un paciente en el análisis final.
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Línea de base (semana 0) y semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 y 16.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la tirosina en sangre
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) y semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 y 16.
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Impacto de un sustituto proteico basado en GMP sobre los niveles de tirosina en sangre.
Se requerirá un mínimo de cinco (5) muestras de sangre (incluida una medición de referencia y una de cada brazo de tratamiento) para incluir a un paciente en el análisis final.
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Línea de base (semana 0) y semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 y 16.
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La ingesta dietética
Periodo de tiempo: Semanas 1 y 16.
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Cumplimiento de una dieta baja en proteínas: diario de alimentos de 3 días.
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Semanas 1 y 16.
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Ingesta de sustitutos proteicos
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cumplimiento del volumen recomendado de sustituto proteico: diario de sustituto proteico de 3 días.
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Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Patrones de heces
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Diario de 3 días anotando el tipo de heces (tabla de heces de Bristol).
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Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cuestionario de saciedad
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cuestionario breve que pide a los participantes que consideren sus niveles de saciedad durante los últimos 7 días, preguntándoles si ha aumentado, se ha mantenido igual o ha disminuido.
Cuestionario validado como parte de una tesis de licenciatura.
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Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cuestionario de aceptación
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cuestionario para recoger información sobre sabor, olor y practicabilidad de los sustitutos proteicos.
Las preguntas se contestan en una escala de 1 (malo) a 5 o 6 (bien).
Cuestionario validado como parte de una tesis de licenciatura.
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Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cuestionario de síntomas gastrointestinales
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Cuestionario breve que pide a los participantes que consideren su salud gastrointestinal general durante los 7 días anteriores.
La aparición de varios síntomas gastrointestinales se da como nunca, rara vez, a menudo o siempre.
Cuestionario validado como parte de una tesis de licenciatura.
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Semanas 1, 4, 8, 12 y 16
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de diciembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
30 de octubre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
11 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Otro identificador: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .