PKU 참여자에서 GMP 기반 단백질 대체물의 도입을 평가하는 16주 연구 (GMP In PKU)
2024년 2월 15일 업데이트: Vitaflo International, Ltd
10세 이상의 페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 대상으로 16주 동안 글리코마크로펩티드(GMP)를 함유한 차세대 단백질 보충제를 평가하기 위한 다기관 연구 프로젝트.
이 연구는 16주 동안 기존 아미노산 기반 단백질 대체물에서 GMP 기반 단백질 대체물(PKU Sphere)로 전환할 때 PKU 참가자의 혈중 페닐알라닌(Phe) 수치 변화를 측정하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 페닐케톤뇨증 참가자의 식이 관리를 위한 PKU Sphere의 계단식 쐐기형 공개 라벨 연구입니다. 3개의 클러스터 중 하나로 무작위 배정될 33명의 참가자와 함께 수행됩니다. 환자당 총 연구 기간은 16주입니다. 각 클러스터는 5주차, 9주차 또는 13주차의 서로 다른 시점에서 표준 아미노산 제품을 단독으로 복용하는 것에서 PKU Sphere(단백질 대체 요구 사항의 최소 50%)를 통합하는 것으로 전환됩니다.
참가자는 모집 시점(0주) 및 16주(연구 완료)에 대면 임상 검토를 받게 됩니다. 또한 PKU Sphere로 전환할 때 추가 전화 검토를 받게 됩니다.
혈액 샘플은 기준선에서 채취한 다음 연구 기간 동안 2주마다 채취합니다.
이러한 연구 방문 및 절차 외에도 일상적인 임상 치료는 현지 지침에 따라 계속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Baden-Württemberg
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Reutlingen, Baden-Württemberg, 독일, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 신생아기 PKU 진단
- 낮은 페닐알라닌 식이 요법으로 치료하고 하루에 적어도 하나의 단백질 대체물을 섭취해야 합니다.
- 10세 이상
- 지난 6개월 이내에 3회 혈액 Phe 측정
- 현재 아미노산 기반 단백질 대체물을 PKU Sphere로 대체할 의향 있음
- PKU Sphere로 단백질 요구량의 최소 50%를 차지하는 능력
- 연구자의 의견에 따라 연구 프로토콜을 준수할 수 있는 능력
- 환자 또는 부모/보호자의 자발적인 서면 동의서
- 기꺼이 제공, 서면 동의서(적절한 경우)
제외 기준:
- 연구 기간 동안 임신 중이거나 임신을 계획 중인 여성
- 비정형 PKU(예: BH4 결핍)
- 연구 참여 전 6주 동안 사프로프테린 디히드로클로라이드(쿠반) 섭취
- 콩, 우유 또는 생선 알레르기가 있는 환자
- 기타 심각한 질병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4 주
이 부문에 무작위 배정된 모든 환자는 아미노산 기반 단백질 대체물로 시작하고 4주 후에 모두 PKU Sphere 통합으로 전환합니다.
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PKU 스피어는 카제인 글리코마크로펩티드(GMP) 분리물, 필수 및 비필수 아미노산, 탄수화물, 비타민, 미네랄 및 도코사헥사엔산(DHA)의 균형 잡힌 혼합물을 포함하는 분말형 저페닐알라닌 단백질 대체물입니다.
설탕과 감미료 포함.
다른 이름들:
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실험적: 8주
이 부문에 무작위 배정된 모든 환자는 아미노산 기반 단백질 대체물로 시작하고 8주 후에 모두 PKU Sphere 통합으로 전환합니다.
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PKU 스피어는 카제인 글리코마크로펩티드(GMP) 분리물, 필수 및 비필수 아미노산, 탄수화물, 비타민, 미네랄 및 도코사헥사엔산(DHA)의 균형 잡힌 혼합물을 포함하는 분말형 저페닐알라닌 단백질 대체물입니다.
설탕과 감미료 포함.
다른 이름들:
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실험적: 12주
이 부문에 무작위로 배정된 모든 환자는 아미노산 기반 단백질 대체물로 시작하고 12주 후에 모두 PKU Sphere 통합으로 전환합니다.
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PKU 스피어는 카제인 글리코마크로펩티드(GMP) 분리물, 필수 및 비필수 아미노산, 탄수화물, 비타민, 미네랄 및 도코사헥사엔산(DHA)의 균형 잡힌 혼합물을 포함하는 분말형 저페닐알라닌 단백질 대체물입니다.
설탕과 감미료 포함.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 Phe의 변화
기간: 기준선(0주) 및 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 14주 및 16주.
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아미노산 기반 단백질 대체물에서 GMP 기반 단백질(PKU Sphere)로 전환할 때 혈액 Phe 농도의 변화.
환자가 최종 분석에 포함되려면 최소 5개의 혈액 샘플(기준 측정 및 각 치료 부문의 1개 포함)이 필요합니다.
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기준선(0주) 및 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 14주 및 16주.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 티로신의 변화
기간: 기준선(0주) 및 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 14주 및 16주.
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혈중 티로신 수치에 대한 GMP 기반 단백질 대체물의 영향.
환자가 최종 분석에 포함되려면 최소 5개의 혈액 샘플(기준 측정 및 각 치료 부문의 1개 포함)이 필요합니다.
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기준선(0주) 및 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주, 14주 및 16주.
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식이 섭취
기간: 1주차와 16주차.
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저단백 식단 준수 - 3일 식단 일기.
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1주차와 16주차.
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단백질 대체 섭취
기간: 1, 4, 8, 12, 16주차
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단백질 대체 권장량 준수 - 3일 단백질 대체 일기.
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1, 4, 8, 12, 16주차
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대변 패턴
기간: 1, 4, 8, 12, 16주차
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대변 유형을 기록하는 3일 일기(브리스톨 대변 차트).
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1, 4, 8, 12, 16주차
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포만감 설문지
기간: 1, 4, 8, 12, 16주차
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참가자들에게 지난 7일 동안의 포만감 수준을 고려하도록 요청하는 짧은 설문지에서 포만감이 증가했는지, 동일하게 유지되었는지 또는 감소했는지 묻습니다.
학사 논문의 일부로 검증된 설문지.
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1, 4, 8, 12, 16주차
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수락 설문
기간: 1, 4, 8, 12, 16주차
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단백질 대체물의 맛, 냄새 및 실용성에 대한 정보를 수집하기 위한 설문지.
질문은 1(나쁨)에서 5 또는 6(좋음)의 척도로 답변됩니다.
학사 논문의 일부로 검증된 설문지.
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1, 4, 8, 12, 16주차
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위장관 증상 설문지
기간: 1, 4, 8, 12, 16주차
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참가자들에게 지난 7일 동안의 일반적인 위장 건강을 고려하도록 요청하는 짧은 설문지.
다양한 GI 증상의 발생은 전혀 없음, 드물게, 자주 또는 항상으로 표시됩니다.
학사 논문의 일부로 검증된 설문지.
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1, 4, 8, 12, 16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 6일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 10일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (기타 식별자: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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