一项为期 16 周的研究，评估在 PKU 参与者中引入基于 GMP 的蛋白质替代品 (GMP In PKU)
2024年2月15日 更新者：Vitaflo International, Ltd
在 16 周内评估 10 岁及以上苯丙酮尿症 (PKU) 患者服用新一代糖巨肽 (GMP) 蛋白质补充剂的多中心研究项目。
本研究旨在测量在 16 周内从传统的基于氨基酸的蛋白质替代品转换为基于 GMP 的蛋白质替代品 (PKU Sphere) 时，PKU 参与者血液苯丙氨酸 (Phe) 水平的变化。
研究概览
详细说明
这是 PKU Sphere 的阶梯式、开放标签研究，用于苯丙酮尿症参与者的饮食管理。 它将由 33 名参与者进行，他们将被随机分配到三个集群之一。 每位患者的总研究时间为 16 周。 在不同的时间点：第 5、9 或 13 周，每个集群从单独使用其标准氨基酸产品过渡到加入 PKU Sphere（至少 50% 的蛋白质替代要求）。
参与者将在招募时（第 0 周）和第 16 周（研究完成）时进行面对面的临床审查。 当他们切换到 PKU Sphere 时，他们还将进行额外的电话审查。
血液样本将在基线时采集，然后在研究期间每两周采集一次。
除了这些研究访问和程序外，常规临床护理将继续按照当地指南进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen、Baden-Württemberg、德国、D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 新生儿期PKU诊断
- 通过低苯丙氨酸饮食和每天至少摄入一种蛋白质替代品的必要性进行治疗
- 10岁及以上
- 在过去六个月内进行的三次血 Phe 测量
- 愿意用 PKU Sphere 替代目前基于氨基酸的蛋白质替代品
- 能够将至少 50% 的蛋白质需求量作为 PKU Sphere
- 研究者认为遵守研究方案的能力
- 患者或父母/监护人自愿给予书面知情同意
- 自愿给予书面同意（如果适用）
排除标准：
- 研究期间怀孕或计划怀孕的女性
- 患有非典型 PKU 的参与者（例如 BH4 缺陷）
- 在研究招募前六周摄入沙丙蝶呤二盐酸盐 (Kuvan)
- 对大豆、牛奶或鱼类过敏的患者
- 任何其他严重疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：4周
随机分配到该组的所有患者将开始使用基于氨基酸的蛋白质替代品，并且他们将在 4 周后全部切换到掺入 PKU Sphere。
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PKU sphere 是一种粉状、低苯丙氨酸的蛋白质替代品，含有酪蛋白糖巨肽 (GMP) 分离物、必需和非必需氨基酸、碳水化合物、维生素、矿物质和二十二碳六烯酸 (DHA) 的平衡混合物。
用糖和甜味剂。
其他名称：
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实验性的：8周
随机分配到该组的所有患者都将开始使用基于氨基酸的蛋白质替代品，并且他们将在 8 周后全部切换到掺入 PKU Sphere。
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PKU sphere 是一种粉状、低苯丙氨酸的蛋白质替代品，含有酪蛋白糖巨肽 (GMP) 分离物、必需和非必需氨基酸、碳水化合物、维生素、矿物质和二十二碳六烯酸 (DHA) 的平衡混合物。
用糖和甜味剂。
其他名称：
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实验性的：12周
随机分配到该组的所有患者将开始使用基于氨基酸的蛋白质替代品，并且他们将在 12 周后全部切换到掺入 PKU Sphere。
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PKU sphere 是一种粉状、低苯丙氨酸的蛋白质替代品，含有酪蛋白糖巨肽 (GMP) 分离物、必需和非必需氨基酸、碳水化合物、维生素、矿物质和二十二碳六烯酸 (DHA) 的平衡混合物。
用糖和甜味剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血苯丙氨酸的变化
大体时间：基线（第 0 周）和第 2、4、6、8、10、12、14 和 16 周。
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从基于氨基酸的蛋白质替代品转换为基于 GMP 的替代品 (PKU Sphere) 时血液 Phe 浓度的变化。
一名患者至少需要五 (5) 份血样（包括基线测量值和每个治疗组各一份）才能纳入最终分析。
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基线（第 0 周）和第 2、4、6、8、10、12、14 和 16 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血酪氨酸的变化
大体时间：基线（第 0 周）和第 2、4、6、8、10、12、14 和 16 周。
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基于 GMP 的蛋白质替代品对血液酪氨酸水平的影响。
一名患者至少需要五 (5) 份血样（包括基线测量值和每个治疗组各一份）才能纳入最终分析。
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基线（第 0 周）和第 2、4、6、8、10、12、14 和 16 周。
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膳食摄入量
大体时间：第 1 周和第 16 周。
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遵守低蛋白饮食 - 3 天饮食日记。
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第 1 周和第 16 周。
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蛋白质替代品摄入量
大体时间：第 1、4、8、12 和 16 周
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遵守推荐的蛋白质替代品量 - 3 天蛋白质替代品日记。
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第 1、4、8、12 和 16 周
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大便图案
大体时间：第 1、4、8、12 和 16 周
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记录大便类型的 3 天日记（布里斯托尔大便图表）。
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第 1、4、8、12 和 16 周
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饱腹感问卷
大体时间：第 1、4、8、12 和 16 周
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简短问卷要求参与者考虑他们过去 7 天的饱腹感水平，询问他们是否增加、保持不变或减少。
问卷作为学士论文的一部分进行验证。
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第 1、4、8、12 和 16 周
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验收问卷
大体时间：第 1、4、8、12 和 16 周
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问卷收集有关蛋白质替代品的味道、气味和实用性的信息。
问题按 1（差）到 5 或 6（好）的等级回答。
问卷作为学士论文的一部分进行验证。
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第 1、4、8、12 和 16 周
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胃肠道症状问卷
大体时间：第 1、4、8、12 和 16 周
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简短问卷要求参与者考虑过去 7 天的一般胃肠道健康状况。
各种胃肠道症状的发生分为从不、罕见、经常或总是。
问卷作为学士论文的一部分进行验证。
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第 1、4、8、12 和 16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Peter Freisinger、Kreiskliniken Reutlingen GmbH
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年12月6日
初级完成 (实际的)
2020年10月30日
研究完成 (实际的)
2023年7月31日
研究注册日期
首次提交
2018年12月7日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月10日
首次发布 (实际的)
2018年12月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月15日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (其他标识符：Landesärztekammer Baden-Württemberg)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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