Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy 16 hetes tanulmány a GMP-alapú fehérjehelyettesítő bevezetésének értékeléséről a PKU-ban szenvedő résztvevők körében (GMP In PKU)

2024. február 15. frissítette: Vitaflo International, Ltd

Többközpontú tanulmányi projekt a glikomakropeptidet (GMP) tartalmazó fehérje-kiegészítők új generációjának értékelésére fenilketonuriában (PKU) szenvedő betegeknél, 10 évesnél idősebbek és 16 hetes időszak felett.

Ennek a tanulmánynak a célja a résztvevők vér fenilalanin (Phe) szintjének változásának mérése a PKU-ban szenvedő résztvevőknél, amikor a hagyományos aminosav alapú fehérjepótlóról egy GMP alapú fehérjepótlóra (PKU Sphere) váltanak 16 hetes időszak alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a PKU Sphere lépcsőzetes, nyílt elrendezésű tanulmánya a fenilketonuriában szenvedő résztvevők étrendjének kezelésére. 33 résztvevővel hajtják végre, akiket véletlenszerűen besorolnak a három klaszter egyikébe. A vizsgálat teljes időtartama betegenként 16 hét. Minden klaszter áttér a standard aminosav termék önmagában történő bevételéről a PKU gömb beépítésére (a fehérjehelyettesítő szükséglet legalább 50%-a) különböző időpontokban: 5., 9. vagy 13. hét.

A résztvevők személyes klinikai felülvizsgálaton vesznek részt a toborzáskor (0. hét) és a 16. héten (a vizsgálat befejezése után). A PKU Sphere használatára való átálláskor további telefonos áttekintést is kapnak.

Vérmintákat vesznek az alapvonalon, majd kéthetente a vizsgálat időtartama alatt.

Ezeken a tanulmányi látogatásokon és eljárásokon kívül a rutin klinikai ellátás a helyi irányelveknek megfelelően folytatódik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Németország, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PKU diagnózisa újszülöttkori időszakban
  • Kezelése alacsony fenilalanin diétával és napi legalább egy fehérjepótló bevitelének szükségessége
  • 10 éves és idősebb
  • Három vér Phe-mérés az elmúlt hat hónapban
  • Hajlandó a jelenlegi aminosav alapú fehérje helyettesítő PKU Sphere helyettesítésére
  • Képes a fehérjeszükséglet legalább 50%-át PKU-gömbként felvenni
  • A vizsgálati protokollnak való megfelelés képessége a vizsgáló véleménye szerint
  • A páciens vagy szülő/gondviselő szándékos, írásos, tájékozott beleegyezése
  • Önként adott, írásbeli hozzájárulás (ha szükséges)

Kizárási kritériumok:

  • Nők, akik terhesek vagy terhességet terveznek a vizsgálati időszak alatt
  • Az atipikus PKU-val rendelkező résztvevők (pl. BH4 hiányos)
  • Szapropterin-dihidroklorid (Kuvan) bevitele a vizsgálatba való felvételt megelőző hat hétben
  • Szója-, tej- vagy halallergiában szenvedő betegek
  • Bármilyen más súlyos betegség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 4 hét
Az ebbe a karba randomizált összes beteg aminosav alapú fehérjepótló kezelést fog kezdeni, és 4 hét elteltével valamennyien áttérnek a PKU Sphere beépítésére.
Étrend-kiegészítő: PKU gömb
A PKU gömb porított, alacsony fenilalanintartalmú fehérjepótló, amely kazein glikomakropeptid (GMP) izolátum, esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrát, vitaminok, ásványi anyagok és dokozahexaénsav (DHA) kiegyensúlyozott keverékét tartalmazza. Cukorral és édesítőszerrel.
Más nevek:
  • GMP
  • Glikomakropeptid
Kísérleti: 8 hét
Az ebbe a karba randomizált összes beteg aminosav alapú fehérjepótló kezelést kezd, és 8 hét elteltével valamennyien áttérnek a PKU Sphere beépítésére.
Étrend-kiegészítő: PKU gömb
A PKU gömb porított, alacsony fenilalanintartalmú fehérjepótló, amely kazein glikomakropeptid (GMP) izolátum, esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrát, vitaminok, ásványi anyagok és dokozahexaénsav (DHA) kiegyensúlyozott keverékét tartalmazza. Cukorral és édesítőszerrel.
Más nevek:
  • GMP
  • Glikomakropeptid
Kísérleti: 12 hét
Az ebbe a karba randomizált összes beteg aminosav alapú fehérjepótló kezelést kezd, és 12 hét elteltével valamennyien áttérnek a PKU Sphere beépítésére.
Étrend-kiegészítő: PKU gömb
A PKU gömb porított, alacsony fenilalanintartalmú fehérjepótló, amely kazein glikomakropeptid (GMP) izolátum, esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrát, vitaminok, ásványi anyagok és dokozahexaénsav (DHA) kiegyensúlyozott keverékét tartalmazza. Cukorral és édesítőszerrel.
Más nevek:
  • GMP
  • Glikomakropeptid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vérben Phe
Időkeret: Az alaphelyzet (0. hét) és a 2., 4., 6., 8., 10., 12., 14. és 16. hét.
A vér Phe-koncentrációjának változása aminosav alapú fehérjepótlóról GMP alapúra (PKU Sphere) való átálláskor. Legalább öt (5) vérminta (beleértve a kiindulási mérést és egy-egy minden kezelési karból) szükséges ahhoz, hogy a páciens bekerüljön a végső elemzésbe.
Az alaphelyzet (0. hét) és a 2., 4., 6., 8., 10., 12., 14. és 16. hét.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vér tirozinszintjének változása
Időkeret: Az alaphelyzet (0. hét) és a 2., 4., 6., 8., 10., 12., 14. és 16. hét.
A GMP alapú fehérjehelyettesítő hatása a vér tirozinszintjére. Legalább öt (5) vérminta (beleértve a kiindulási mérést és egy-egy minden kezelési karból) szükséges ahhoz, hogy a páciens bekerüljön a végső elemzésbe.
Az alaphelyzet (0. hét) és a 2., 4., 6., 8., 10., 12., 14. és 16. hét.
Étrendi bevitel
Időkeret: 1. és 16. hét.
Az alacsony fehérjetartalmú étrend betartása - 3 napos étkezési napló.
1. és 16. hét.
Fehérjehelyettesítő bevitel
Időkeret: 1., 4., 8., 12. és 16. hét
A fehérjepótló ajánlott mennyiségének betartása - 3 napos fehérjepótló napló.
1., 4., 8., 12. és 16. hét
Széklet minták
Időkeret: 1., 4., 8., 12. és 16. hét
3 napos napló a széklet típusának feljegyzésével (Bristol széklettáblázat).
1., 4., 8., 12. és 16. hét
Jóllakottság kérdőív
Időkeret: 1., 4., 8., 12. és 16. hét
Rövid kérdőív, amely arra kérte a résztvevőket, hogy mérlegeljék telítettségi szintjüket az elmúlt 7 napban, megkérdezve őket, hogy az emelkedett, változatlan maradt-e vagy csökkent. A kérdőív egy diplomamunka részeként érvényesített.
1., 4., 8., 12. és 16. hét
Elfogadási kérdőív
Időkeret: 1., 4., 8., 12. és 16. hét
Kérdőív a fehérjehelyettesítők ízéről, szagáról és használhatóságáról szóló információk gyűjtésére. A kérdésekre 1-től (rossz) 5-ig vagy 6-ig (jó) terjedő skálán kell válaszolni. A kérdőív egy diplomamunka részeként érvényesített.
1., 4., 8., 12. és 16. hét
Emésztőrendszeri tünetek kérdőív
Időkeret: 1., 4., 8., 12. és 16. hét
Rövid kérdőív, amely arra kéri a résztvevőket, hogy vegyék figyelembe általános gasztrointesztinális állapotukat az elmúlt 7 napban. A különböző GI-tünetek előfordulását úgy adják meg, mint soha, ritka, gyakran vagy mindig. A kérdőív egy diplomamunka részeként érvényesített.
1., 4., 8., 12. és 16. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vitaflo International, Ltd

Együttműködők

Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. október 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 10.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Egyéb azonosító: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PKU gömb

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel