Um estudo de 16 semanas avaliando a introdução de um substituto de proteína baseado em GMP em participantes com PKU (GMP In PKU)
15 de fevereiro de 2024 atualizado por: Vitaflo International, Ltd
Projeto de estudo multicêntrico para avaliar a nova geração de suplementos de proteína com glicomacropeptídeo (GMP) em pacientes com fenilcetonúria (PKU) com 10 anos ou mais durante um período de 16 semanas.
Este estudo tem como objetivo medir as mudanças nos níveis de fenilalanina (Phe) no sangue dos participantes em participantes com PKU ao mudar de um substituto de proteína baseado em aminoácidos convencional para um substituto de proteína baseado em GMP (PKU Sphere) durante um período de 16 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto escalonado de PKU Sphere para o manejo dietético de participantes com fenilcetonúria. Será realizado com 33 participantes que serão randomizados em um dos três grupos. A duração total do estudo por paciente é de 16 semanas. Cada cluster faz a transição de tomar seu produto de aminoácido padrão sozinho para incorporar PKU Sphere (pelo menos 50% de sua necessidade de substituição de proteína) em diferentes pontos de tempo: semana 5, 9 ou 13.
Os participantes terão uma revisão clínica presencial no momento do recrutamento (semana 0) e às 16 semanas (conclusão do estudo). Eles também terão uma revisão adicional por telefone quando mudarem para o PKU Sphere.
Amostras de sangue serão coletadas no início do estudo e, em seguida, a cada duas semanas durante o estudo.
Além dessas consultas e procedimentos do estudo, os cuidados clínicos de rotina continuarão de acordo com as diretrizes locais.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen, Baden-Württemberg, Alemanha, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PKU feito no período neonatal
- Tratado por uma dieta pobre em fenilalanina e necessidade de ingestão de pelo menos um substituto protéico por dia
- Com idade igual ou superior a 10 anos
- Três medições de Phe no sangue feitas nos últimos seis meses
- Disposto a substituir o atual substituto de proteína baseado em aminoácidos por PKU Sphere
- Capacidade de consumir pelo menos 50% dos requisitos de proteína como PKU Sphere
- Capacidade de cumprir o protocolo do estudo, na opinião do investigador
- Consentimento informado, por escrito e dado voluntariamente pelo paciente ou pai/responsável
- Consentimento por escrito dado voluntariamente (se apropriado)
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou planejando engravidar durante o período do estudo
- Participantes com PKU atípica (por ex. Deficiente em BH4)
- Ingestão de dicloridrato de sapropterina (Kuvan) nas seis semanas anteriores ao recrutamento no estudo
- Pacientes com alergia a soja, leite ou peixe
- Qualquer outra doença grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 4 semanas
Todos os pacientes randomizados para este braço iniciarão um substituto de proteína à base de aminoácidos e todos passarão para a incorporação do PKU Sphere após 4 semanas.
|
A esfera de PKU é um substituto de proteína em pó com baixo teor de fenilalanina contendo uma mistura balanceada de isolado de glicomacropeptídeo de caseína (GMP), aminoácidos essenciais e não essenciais, carboidratos, vitaminas, minerais e ácido docosahexaenóico (DHA).
Com açúcar e adoçante.
Outros nomes:
|
|
Experimental: 8 semanas
Todos os pacientes randomizados para este braço iniciarão um substituto de proteína à base de aminoácidos e todos mudarão para a incorporação do PKU Sphere após 8 semanas.
|
A esfera de PKU é um substituto de proteína em pó com baixo teor de fenilalanina contendo uma mistura balanceada de isolado de glicomacropeptídeo de caseína (GMP), aminoácidos essenciais e não essenciais, carboidratos, vitaminas, minerais e ácido docosahexaenóico (DHA).
Com açúcar e adoçante.
Outros nomes:
|
|
Experimental: 12 semanas
Todos os pacientes randomizados para este braço iniciarão um substituto de proteína à base de aminoácidos e todos passarão a incorporar o PKU Sphere após 12 semanas.
|
A esfera de PKU é um substituto de proteína em pó com baixo teor de fenilalanina contendo uma mistura balanceada de isolado de glicomacropeptídeo de caseína (GMP), aminoácidos essenciais e não essenciais, carboidratos, vitaminas, minerais e ácido docosahexaenóico (DHA).
Com açúcar e adoçante.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração no sangue Phe
Prazo: Linha de base (semana 0) e semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
|
Mudança nas concentrações de Phe no sangue ao mudar de um substituto de proteína baseado em aminoácidos para um baseado em GMP (PKU Sphere).
Um mínimo de cinco (5) amostras de sangue (incluindo uma medição de linha de base e uma de cada braço de tratamento) serão necessárias para que um paciente seja incluído na análise final.
|
Linha de base (semana 0) e semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na tirosina sanguínea
Prazo: Linha de base (semana 0) e semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
|
Impacto de um substituto de proteína à base de GMP nos níveis de tirosina no sangue.
Um mínimo de cinco (5) amostras de sangue (incluindo uma medição de linha de base e uma de cada braço de tratamento) serão necessárias para que um paciente seja incluído na análise final.
|
Linha de base (semana 0) e semanas 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
|
|
Ingestão dietética
Prazo: Semanas 1 e 16.
|
Cumprimento de uma dieta pobre em proteínas - diário alimentar de 3 dias.
|
Semanas 1 e 16.
|
|
Ingestão de substituto de proteína
Prazo: Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
Conformidade com o volume recomendado de substituto de proteína - diário de substituto de proteína de 3 dias.
|
Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
|
Padrões de fezes
Prazo: Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
Diário de 3 dias anotando o tipo de fezes (tabela de fezes de Bristol).
|
Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
|
Questionário de saciedade
Prazo: Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
Questionário curto pedindo aos participantes que considerem seus níveis de saciedade nos últimos 7 dias, perguntando se aumentou, permaneceu o mesmo ou diminuiu.
Questionário validado no âmbito de uma dissertação de licenciatura.
|
Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
|
Questionário de aceitação
Prazo: Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
Questionário para coletar informações sobre sabor, odor e praticidade dos substitutos protéicos.
As perguntas são respondidas em uma escala de 1 (ruim) a 5 ou 6 (bom).
Questionário validado no âmbito de uma dissertação de licenciatura.
|
Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
|
Questionário de sintomas gastrointestinais
Prazo: Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
Questionário curto pedindo aos participantes que considerem sua saúde gastrointestinal geral nos últimos 7 dias.
A ocorrência de vários sintomas gastrointestinais é dada como nunca, raro, frequentemente ou sempre.
Questionário validado no âmbito de uma dissertação de licenciatura.
|
Semanas 1, 4, 8, 12 e 16
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de dezembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
31 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
11 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Outro identificador: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .