16-tygodniowe badanie oceniające wprowadzenie substytutu białka opartego na GMP u uczestników z PKU (GMP In PKU)
15 lutego 2024 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd
Wieloośrodkowy projekt badawczy mający na celu ocenę nowej generacji suplementów białkowych z glikomakropeptydem (GMP) u pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w wieku 10 lat i starszych w okresie 16 tygodni.
Badanie to ma na celu pomiar zmian poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi uczestników z PKU po przejściu z konwencjonalnego substytutu białka opartego na aminokwasach na substytut białka oparty na GMP (PKU Sphere) w okresie 16 tygodni.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to stopniowane, otwarte badanie PKU Sphere dotyczące postępowania dietetycznego u uczestników z fenyloketonurią. Zostanie on przeprowadzony z udziałem 33 uczestników, którzy zostaną losowo przydzieleni do jednego z trzech klastrów. Całkowita długość badania na pacjenta wynosi 16 tygodni. Każdy klaster przechodzi od przyjmowania samego standardowego produktu aminokwasowego do włączenia PKU Sphere (co najmniej 50% zapotrzebowania na substytut białka) w różnych punktach czasowych: w 5, 9 lub 13 tygodniu.
Uczestnicy zostaną poddani bezpośredniej ocenie klinicznej w czasie rekrutacji (tydzień 0) i po 16 tygodniach (zakończenie badania). Będą mieli również dodatkową weryfikację telefoniczną, gdy przejdą na PKU Sphere.
Próbki krwi będą pobierane na początku badania, a następnie co dwa tygodnie przez cały czas trwania badania.
Oprócz tych wizyt studyjnych i procedur rutynowa opieka kliniczna będzie kontynuowana zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen, Baden-Württemberg, Niemcy, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie PKU w okresie noworodkowym
- Leczony dietą niskofenyloalaninową i koniecznością spożywania co najmniej jednego substytutu białka dziennie
- Wiek 10 lat i więcej
- Trzy pomiary Phe krwi wykonane w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
- Chęć zastąpienia obecnego substytutu białka opartego na aminokwasach na PKU Sphere
- Zdolność do zaspokojenia co najmniej 50% zapotrzebowania na białko w postaci PKU Sphere
- Zdolność do przestrzegania protokołu badania, w opinii badacza
- Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda pacjenta lub rodzica/opiekuna
- Dobrowolna, pisemna zgoda (jeśli dotyczy)
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę w okresie badania
- Uczestnicy z atypową PKU (np. niedobór BH4)
- Spożycie dichlorowodorku sapropteryny (Kuvan) w ciągu sześciu tygodni poprzedzających rekrutację do badania
- Pacjenci z alergią na soję, mleko lub ryby
- Każda inna ciężka choroba
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 4 tygodnie
Wszyscy pacjenci przydzieleni losowo do tej grupy rozpoczną od substytutu białka na bazie aminokwasów i wszyscy przestawią się na włączenie PKU Sphere po 4 tygodniach.
|
Kula PKU to sproszkowany substytut białka o niskiej zawartości fenyloalaniny, zawierający zrównoważoną mieszankę izolatu glikomakropeptydu kazeiny (GMP), niezbędnych i nie niezbędnych aminokwasów, węglowodanów, witamin, minerałów i kwasu dokozaheksaenowego (DHA).
Z cukrem i słodzikiem.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 8 tygodni
Wszyscy pacjenci przydzieleni losowo do tej grupy rozpoczną od substytutu białka na bazie aminokwasów i wszyscy przestawią się na PKU Sphere po 8 tygodniach.
|
Kula PKU to sproszkowany substytut białka o niskiej zawartości fenyloalaniny, zawierający zrównoważoną mieszankę izolatu glikomakropeptydu kazeiny (GMP), niezbędnych i nie niezbędnych aminokwasów, węglowodanów, witamin, minerałów i kwasu dokozaheksaenowego (DHA).
Z cukrem i słodzikiem.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 12 tygodni
Wszyscy pacjenci przydzieleni losowo do tej grupy rozpoczną od substytutu białka na bazie aminokwasów i wszyscy przestawią się na PKU Sphere po 12 tygodniach.
|
Kula PKU to sproszkowany substytut białka o niskiej zawartości fenyloalaniny, zawierający zrównoważoną mieszankę izolatu glikomakropeptydu kazeiny (GMP), niezbędnych i nie niezbędnych aminokwasów, węglowodanów, witamin, minerałów i kwasu dokozaheksaenowego (DHA).
Z cukrem i słodzikiem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana we krwi Phe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 i 16.
|
Zmiana stężenia Phe we krwi po przejściu z substytutu białka opartego na aminokwasach na substytut oparty na GMP (PKU Sphere).
Aby pacjent mógł zostać włączony do analizy końcowej, wymagane będzie pobranie co najmniej pięciu (5) próbek krwi (w tym pomiar wyjściowy i po jednej z każdej grupy leczenia).
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 i 16.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia tyrozyny we krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 i 16.
|
Wpływ substytutu białka opartego na GMP na poziom tyrozyny we krwi.
Aby pacjent mógł zostać włączony do analizy końcowej, wymagane będzie pobranie co najmniej pięciu (5) próbek krwi (w tym pomiar wyjściowy i po jednej z każdej grupy leczenia).
|
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 i 16.
|
|
Spożycie dietetyczne
Ramy czasowe: Tydzień 1 i 16.
|
Przestrzeganie diety niskobiałkowej – 3-dniowy dzienniczek żywieniowy.
|
Tydzień 1 i 16.
|
|
Spożycie substytutu białka
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
Przestrzeganie zalecanej objętości odżywki białkowej - 3-dniowy dzienniczek odżywki białkowej.
|
Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
|
Wzory stolca
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
3-dniowy dziennik odnotowujący rodzaj stolca (wykres stolca Bristol).
|
Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
|
Kwestionariusz sytości
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
Krótki kwestionariusz, w którym prosi się uczestników o rozważenie poziomu sytości w ciągu ostatnich 7 dni, pytając ich, czy wzrósł, pozostał na tym samym poziomie lub spadł.
Ankieta zwalidowana w ramach pracy licencjackiej.
|
Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
|
Kwestionariusz akceptacji
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
Kwestionariusz do zbierania informacji o smaku, zapachu i praktyczności zamienników białka.
Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (źle) do 5 lub 6 (dobrze).
Ankieta zwalidowana w ramach pracy licencjackiej.
|
Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
|
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
Krótki kwestionariusz, w którym prosi się uczestników o rozważenie ogólnego stanu przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 7 dni.
Występowanie różnych objawów ze strony przewodu pokarmowego określa się jako nigdy, rzadko, często lub zawsze.
Ankieta zwalidowana w ramach pracy licencjackiej.
|
Tygodnie 1, 4, 8, 12 i 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 grudnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 października 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Inny identyfikator: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .