En 16 ukers studie som evaluerer introduksjonen av en GMP-basert proteinerstatning hos deltakere med PKU (GMP In PKU)
15. februar 2024 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd
Multisenter studieprosjekt for å evaluere den nye generasjonen av proteintilskudd med glykomakropeptid (GMP) hos pasienter med fenylketonuri (PKU) i alderen 10 år og eldre over en 16 ukers periode.
Denne studien tar sikte på å måle endringer i deltakernes fenylalaninnivå (Phe) i blodet hos deltakere med PKU ved bytte fra en konvensjonell aminosyrebasert proteinerstatning til en GMP-basert proteinerstatning (PKU Sphere) over en 16 ukers periode.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en trappet kile, åpen studie av PKU Sphere for kostholdsbehandling av deltakere med fenylketonuri. Det skal gjennomføres med 33 deltakere som vil bli randomisert i en av tre klynger. Total studielengde per pasient er 16 uker. Hver klynge går over fra å ta sitt standard aminosyreprodukt alene til å inkorporere PKU Sphere (minst 50 % av behovet for proteinerstatning) på forskjellige tidspunkter: uke 5, 9 eller 13.
Deltakerne vil ha en klinisk gjennomgang ansikt til ansikt ved rekrutteringstidspunktet (uke 0) og ved 16 uker (gjennomføring av studien). De vil også ha en ekstra telefongjennomgang når de bytter til PKU Sphere.
Blodprøver vil bli tatt ved baseline, og deretter annenhver uke under hele studien.
I tillegg til disse studiebesøkene og prosedyrene vil rutinemessig klinisk behandling fortsette i tråd med lokale retningslinjer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen, Baden-Württemberg, Tyskland, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av PKU i neonatal periode
- Behandlet med en diett med lavt fenylalanin og nødvendighet av inntak av minst én proteinerstatning per dag
- Fra 10 år og oppover
- Tre blod Phe-målinger tatt i løpet av de foregående seks månedene
- Villig til å erstatte dagens aminosyrebaserte proteinerstatning med PKU Sphere
- Evne til å ta minst 50 % av proteinbehovet som PKU-sfære
- Evne til å overholde studieprotokollen, etter etterforskerens mening
- Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra pasient eller foresatte
- Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis aktuelt)
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner som er gravide eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden
- Deltakere med atypisk PKU (f.eks. BH4 mangelfull)
- Inntak av sapropterindihydroklorid (Kuvan) i de seks ukene før rekruttering i studien
- Pasienter med soya-, melke- eller fiskeallergi
- Enhver annen alvorlig sykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 4 uker
Alle pasienter som er randomisert til denne armen vil begynne på en aminosyrebasert proteinerstatning, og de vil alle gå over til å inkludere PKU Sphere etter 4 uker.
|
PKU-sfæren er en pulverisert proteinerstatning med lavt fenylalanin-innhold som inneholder en balansert blanding av kaseinglykomakropeptid (GMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, vitaminer, mineraler og dokosaheksaensyre (DHA).
Med sukker og søtningsmiddel.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 8 uker
Alle pasienter som er randomisert til denne armen vil begynne på en aminosyrebasert proteinerstatning, og de vil alle gå over til å inkludere PKU Sphere etter 8 uker.
|
PKU-sfæren er en pulverisert proteinerstatning med lavt fenylalanin-innhold som inneholder en balansert blanding av kaseinglykomakropeptid (GMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, vitaminer, mineraler og dokosaheksaensyre (DHA).
Med sukker og søtningsmiddel.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 12 uker
Alle pasienter som er randomisert til denne armen vil begynne på en aminosyrebasert proteinerstatning, og de vil alle gå over til å inkludere PKU Sphere etter 12 uker.
|
PKU-sfæren er en pulverisert proteinerstatning med lavt fenylalanin-innhold som inneholder en balansert blanding av kaseinglykomakropeptid (GMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, vitaminer, mineraler og dokosaheksaensyre (DHA).
Med sukker og søtningsmiddel.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i blod Phe
Tidsramme: Baseline (uke 0) og uke 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
Endring i Phe-konsentrasjoner i blodet ved bytte fra en aminosyrebasert proteinerstatning til en GMP-basert (PKU Sphere).
Minst fem (5) blodprøver (inkludert en baseline-måling og én fra hver behandlingsarm) vil være nødvendig for at en pasient skal inkluderes i den endelige analysen.
|
Baseline (uke 0) og uke 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i blodtyrosin
Tidsramme: Baseline (uke 0) og uke 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
Effekten av en GMP-basert proteinerstatning på tyrosinnivået i blodet.
Minst fem (5) blodprøver (inkludert en baseline-måling og én fra hver behandlingsarm) vil være nødvendig for at en pasient skal inkluderes i den endelige analysen.
|
Baseline (uke 0) og uke 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
|
Diettinntak
Tidsramme: Uke 1 og 16.
|
Overholdelse av en lavproteindiett - 3-dagers matdagbok.
|
Uke 1 og 16.
|
|
Inntak av proteinerstatning
Tidsramme: Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
Overholdelse av anbefalt volum av proteinerstatning - 3-dagers proteinerstatningsdagbok.
|
Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Krakk mønstre
Tidsramme: Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
3-dagers dagboknotering av avføringstype (Bristol avføringsdiagram).
|
Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Metthetsspørreskjema
Tidsramme: Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
Kort spørreskjema der deltakerne blir bedt om å vurdere metthetsnivået de siste 7 dagene, og spørre om det har økt, holdt seg det samme eller redusert.
Spørreskjema validert som del av en bacheloroppgave.
|
Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Aksept spørreskjema
Tidsramme: Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
Spørreskjema for å samle informasjon om smak, lukt og gjennomførbarhet av proteinerstatningene.
Spørsmålene besvares på en skala fra 1 (dårlig) til 5 eller 6 (bra).
Spørreskjema validert som del av en bacheloroppgave.
|
Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Spørreskjema for gastrointestinale symptomer
Tidsramme: Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
Kort spørreskjema som ber deltakerne vurdere sin generelle mage-tarmhelse de siste 7 dagene.
Forekomsten av ulike GI-symptomer angis som aldri, sjelden, ofte eller alltid.
Spørreskjema validert som del av en bacheloroppgave.
|
Uke 1, 4, 8, 12 og 16
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. desember 2018
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2020
Studiet fullført (Faktiske)
31. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. desember 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2018
Først lagt ut (Faktiske)
11. desember 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Annen identifikator: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .