Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine 16-wöchige Studie zur Bewertung der Einführung eines GMP-basierten Protein-Ersatzes bei Teilnehmern mit PKU (GMP In PKU)

15. Februar 2024 aktualisiert von: Vitaflo International, Ltd

Multizentrisches Studienprojekt zur Bewertung der neuen Generation von Proteinergänzungen mit Glykomakropeptid (GMP) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) im Alter von 10 Jahren und älter über einen Zeitraum von 16 Wochen.

Diese Studie zielt darauf ab, die Veränderungen der Phenylalanin (Phe)-Blutspiegel der Teilnehmer bei Teilnehmern mit PKU zu messen, wenn sie über einen Zeitraum von 16 Wochen von einem herkömmlichen Proteinersatz auf Aminosäurebasis zu einem GMP-basierten Proteinersatz (PKU Sphere) wechseln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie mit abgestuftem Keil zu PKU Sphere für das Ernährungsmanagement von Teilnehmern mit Phenylketonurie. Es wird mit 33 Teilnehmern durchgeführt, die randomisiert einem von drei Clustern zugeteilt werden. Die Gesamtstudiendauer pro Patient beträgt 16 Wochen. Jedes Cluster geht zu unterschiedlichen Zeitpunkten von der Einnahme seines Standard-Aminosäureprodukts allein zur Aufnahme von PKU Sphere (mindestens 50 % seines Proteinersatzbedarfs) über: Woche 5, 9 oder 13.

Die Teilnehmer werden zum Zeitpunkt der Rekrutierung (Woche 0) und nach 16 Wochen (Abschluss der Studie) einer persönlichen klinischen Überprüfung unterzogen. Sie erhalten außerdem eine zusätzliche telefonische Überprüfung, wenn sie zu PKU Sphere wechseln.

Blutproben werden zu Studienbeginn und dann alle zwei Wochen für die Dauer der Studie entnommen.

Zusätzlich zu diesen Studienbesuchen und Verfahren wird die routinemäßige klinische Versorgung gemäß den lokalen Richtlinien fortgesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Deutschland, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PKU in der Neugeborenenperiode
  • Behandelt durch eine phenylalaninarme Diät und die Notwendigkeit der Einnahme von mindestens einem Proteinersatz pro Tag
  • Ab 10 Jahren
  • Drei Phe-Blutmessungen innerhalb der vorangegangenen sechs Monate
  • Bereit, den aktuellen Proteinersatz auf Aminosäurebasis durch PKU Sphere zu ersetzen
  • Fähigkeit, mindestens 50 % des Proteinbedarfs als PKU Sphere aufzunehmen
  • Fähigkeit zur Einhaltung des Studienprotokolls nach Meinung des Prüfarztes
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche und informierte Zustimmung des Patienten oder Elternteils/Erziehungsberechtigten
  • Freiwillig erteilte, schriftliche Zustimmung (falls zutreffend)

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die während des Studienzeitraums schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen
  • Teilnehmer mit atypischer PKU (z. BH4 mangelhaft)
  • Einnahme von Sapropterindihydrochlorid (Kuvan) in den sechs Wochen vor der Aufnahme in die Studie
  • Patienten mit Soja-, Milch- oder Fischallergien
  • Jede andere schwere Krankheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 4 Wochen
Alle Patienten, die in diesen Arm randomisiert wurden, beginnen mit einem Proteinersatz auf Aminosäurebasis und wechseln alle nach 4 Wochen zur Aufnahme von PKU Sphere.
Nahrungsergänzungsmittel: PKU-Sphäre
PKU Sphere ist ein pulverisierter Proteinersatz mit niedrigem Phenylalaningehalt, der eine ausgewogene Mischung aus Casein-Glykomakropeptid (GMP)-Isolat, essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Vitaminen, Mineralstoffen und Docosahexaensäure (DHA) enthält. Mit Zucker und Süßstoff.
Andere Namen:
  • GMP
  • Glykomakropeptid
Experimental: 8 Wochen
Alle Patienten, die in diesen Arm randomisiert wurden, beginnen mit einem Proteinersatz auf Aminosäurebasis und wechseln nach 8 Wochen zur Aufnahme von PKU Sphere.
Nahrungsergänzungsmittel: PKU-Sphäre
PKU Sphere ist ein pulverisierter Proteinersatz mit niedrigem Phenylalaningehalt, der eine ausgewogene Mischung aus Casein-Glykomakropeptid (GMP)-Isolat, essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Vitaminen, Mineralstoffen und Docosahexaensäure (DHA) enthält. Mit Zucker und Süßstoff.
Andere Namen:
  • GMP
  • Glykomakropeptid
Experimental: 12 Wochen
Alle Patienten, die in diesen Arm randomisiert wurden, beginnen mit einem Proteinersatz auf Aminosäurebasis und werden alle nach 12 Wochen auf die Aufnahme von PKU Sphere umstellen.
Nahrungsergänzungsmittel: PKU-Sphäre
PKU Sphere ist ein pulverisierter Proteinersatz mit niedrigem Phenylalaningehalt, der eine ausgewogene Mischung aus Casein-Glykomakropeptid (GMP)-Isolat, essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Vitaminen, Mineralstoffen und Docosahexaensäure (DHA) enthält. Mit Zucker und Süßstoff.
Andere Namen:
  • GMP
  • Glykomakropeptid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung im Blut Phe
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Wochen 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 und 16.
Änderung der Phe-Konzentration im Blut beim Wechsel von einem Aminosäure-basierten Proteinersatz zu einem GMP-basierten (PKU Sphere). Mindestens fünf (5) Blutproben (einschließlich einer Baseline-Messung und einer aus jedem Behandlungsarm) sind erforderlich, damit ein Patient in die endgültige Analyse aufgenommen werden kann.
Baseline (Woche 0) und Wochen 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 und 16.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Tyrosinspiegels im Blut
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Wochen 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 und 16.
Einfluss eines GMP-basierten Proteinersatzstoffes auf den Tyrosinspiegel im Blut. Mindestens fünf (5) Blutproben (einschließlich einer Baseline-Messung und einer aus jedem Behandlungsarm) sind erforderlich, damit ein Patient in die endgültige Analyse aufgenommen werden kann.
Baseline (Woche 0) und Wochen 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 und 16.
Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: Woche 1 und 16.
Einhaltung einer eiweißarmen Diät - 3-tägiges Ernährungstagebuch.
Woche 1 und 16.
Proteinersatz Einnahme
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Einhaltung der empfohlenen Eiweißersatzmenge - 3-Tage-Eiweißersatztagebuch.
Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Stuhlmuster
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
3-Tage-Tagebuch mit Angabe des Stuhltyps (Bristol-Stuhldiagramm).
Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Fragebogen zur Sättigung
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Kurzer Fragebogen, in dem die Teilnehmer gebeten werden, ihr Sättigungsniveau in den letzten 7 Tagen zu berücksichtigen und sie zu fragen, ob es zugenommen, gleich geblieben oder abgenommen hat. Fragebogen validiert im Rahmen einer Bachelorarbeit.
Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Fragebogen zur Aufnahme
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Fragebogen zur Erhebung von Informationen zu Geschmack, Geruch und Praktikabilität der Proteinersatzstoffe. Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (schlecht) bis 5 oder 6 (gut) beantwortet. Fragebogen validiert im Rahmen einer Bachelorarbeit.
Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Fragebogen zu Magen-Darm-Beschwerden
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 8, 12 und 16
Kurzer Fragebogen, in dem die Teilnehmer gebeten wurden, ihre allgemeine Magen-Darm-Gesundheit in den letzten 7 Tagen zu berücksichtigen. Das Auftreten verschiedener GI-Symptome wird mit nie, selten, oft oder immer angegeben. Fragebogen validiert im Rahmen einer Bachelorarbeit.
Wochen 1, 4, 8, 12 und 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Mitarbeiter

Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Ermittler

  • Hauptermittler: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Andere Kennung: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur PKU-Sphäre

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Portugal

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren