Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

16týdenní studie hodnotící zavedení proteinové náhražky založené na GMP u účastníků s PKU (GMP In PKU)

15. února 2024 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Multicentrický studijní projekt k vyhodnocení nové generace proteinových doplňků s glykomakropeptidem (GMP) u pacientů s fenylketonurií (PKU) ve věku 10 let a starších v období 16 týdnů.

Tato studie si klade za cíl měřit změny v hladinách fenylalaninu (Phe) v krvi účastníků u účastníků s PKU při přechodu z konvenční proteinové náhražky založené na aminokyselinách na proteinovou náhražku založenou na GMP (PKU Sphere) po dobu 16 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o stupňovitou, otevřenou studii PKU Sphere pro dietní management účastníků s fenylketonurií. Bude probíhat s 33 účastníky, kteří budou náhodně rozděleni do jednoho ze tří shluků. Celková délka studie na jednoho pacienta je 16 týdnů. Každý klastr přechází od užívání svého standardního aminokyselinového produktu samotného k začlenění PKU Sphere (alespoň 50 % jejich požadavku na náhradu proteinu) v různých časových bodech: 5., 9. nebo 13. týden.

Účastníci budou mít osobní klinický přehled v době náboru (týden 0) a v 16 týdnech (dokončení studie). Při přechodu na PKU Sphere budou mít také další telefonickou kontrolu.

Vzorky krve budou odebírány na začátku studie a poté každé dva týdny po dobu trvání studie.

Kromě těchto studijních návštěv a postupů bude rutinní klinická péče pokračovat v souladu s místními pokyny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Německo, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PKU v novorozeneckém období
  • Léčeno dietou s nízkým obsahem fenylalaninu a nutností příjmu alespoň jedné proteinové náhrady denně
  • Ve věku 10 let a více
  • Tři měření Phe v krvi provedená během předchozích šesti měsíců
  • Ochota nahradit současnou proteinovou náhražku na bázi aminokyselin za PKU Sphere
  • Schopnost přijmout alespoň 50 % proteinových požadavků jako PKU Sphere
  • Schopnost dodržovat protokol studie podle názoru zkoušejícího
  • Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas od pacienta nebo rodiče/opatrovníka
  • Ochotně poskytnutý písemný souhlas (pokud je to vhodné)

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo plánují otěhotnět během období studie
  • Účastníci s atypickým PKU (např. nedostatek BH4)
  • Příjem sapropterin dihydrochloridu (Kuvan) během šesti týdnů před náborem do studie
  • Pacienti s alergií na sóju, mléko nebo ryby
  • Jakékoli jiné závažné onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 4 týdny
Všichni pacienti randomizovaní do tohoto ramene začnou užívat proteinovou náhražku na bázi aminokyselin a po 4 týdnech přejdou na začlenění PKU Sphere.
Doplněk stravy: PKU koule
PKU sphere je prášková proteinová náhražka s nízkým obsahem fenylalaninu obsahující vyváženou směs izolátu kaseinového glykomakropeptidu (GMP), esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, vitamínů, minerálů a kyseliny dokosahexaenové (DHA). S cukrem a sladidlem.
Ostatní jména:
  • GMP
  • Glykomakropeptid
Experimentální: 8 týdnů
Všichni pacienti randomizovaní do tohoto ramene začnou užívat proteinovou náhražku na bázi aminokyselin a po 8 týdnech přejdou na začlenění PKU Sphere.
Doplněk stravy: PKU koule
PKU sphere je prášková proteinová náhražka s nízkým obsahem fenylalaninu obsahující vyváženou směs izolátu kaseinového glykomakropeptidu (GMP), esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, vitamínů, minerálů a kyseliny dokosahexaenové (DHA). S cukrem a sladidlem.
Ostatní jména:
  • GMP
  • Glykomakropeptid
Experimentální: 12 týdnů
Všichni pacienti randomizovaní do tohoto ramene začnou užívat proteinovou náhražku na bázi aminokyselin a po 12 týdnech všichni přejdou na začlenění PKU Sphere.
Doplněk stravy: PKU koule
PKU sphere je prášková proteinová náhražka s nízkým obsahem fenylalaninu obsahující vyváženou směs izolátu kaseinového glykomakropeptidu (GMP), esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, vitamínů, minerálů a kyseliny dokosahexaenové (DHA). S cukrem a sladidlem.
Ostatní jména:
  • GMP
  • Glykomakropeptid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v krvi Phe
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) a týdny 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 a 16.
Změna koncentrací Phe v krvi při přechodu z proteinové náhražky na bázi aminokyselin na náhradu založenou na GMP (PKU Sphere). Aby byl pacient zahrnut do konečné analýzy, bude potřeba minimálně pět (5) vzorků krve (včetně základního měření a jednoho z každého léčebného ramene).
Výchozí stav (týden 0) a týdny 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 a 16.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny tyrosinu v krvi
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) a týdny 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 a 16.
Vliv proteinové náhražky založené na GMP na hladiny tyrosinu v krvi. Aby byl pacient zahrnut do konečné analýzy, bude potřeba minimálně pět (5) vzorků krve (včetně základního měření a jednoho z každého léčebného ramene).
Výchozí stav (týden 0) a týdny 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 a 16.
Dietní příjem
Časové okno: 1. a 16. týden.
Dodržování nízkoproteinové diety – 3denní jídelníček.
1. a 16. týden.
Příjem náhrady bílkovin
Časové okno: Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Dodržování doporučeného objemu proteinové náhražky - 3denní proteinový substituční deník.
Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Vzory stolice
Časové okno: Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
3denní deník zaznamenávající typ stolice (tabulka stolice Bristol).
Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Dotazník sytosti
Časové okno: Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Krátký dotazník žádající účastníky, aby zvážili svou úroveň sytosti za posledních 7 dní a zeptal se jich, zda se zvýšila, zůstala stejná nebo se snížila. Dotazník validovaný jako součást bakalářské práce.
Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Přijímací dotazník
Časové okno: Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Dotazník pro sběr informací o chuti, vůni a použitelnosti proteinových náhražek. Otázky jsou zodpovězeny na stupnici od 1 (špatné) do 5 nebo 6 (dobře). Dotazník validovaný jako součást bakalářské práce.
Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Gastrointestinální symptomy dotazník
Časové okno: Týdny 1, 4, 8, 12 a 16
Krátký dotazník žádající účastníky, aby zvážili své celkové gastrointestinální zdraví za předchozích 7 dní. Výskyt různých GI symptomů je uváděn jako nikdy, vzácně, často nebo vždy. Dotazník validovaný jako součást bakalářské práce.
Týdny 1, 4, 8, 12 a 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Spolupracovníci

Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

11. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Jiný identifikátor: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PKU koule

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit