Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

16-недельное исследование по оценке введения заменителя белка на основе GMP у участников с фенилкетонурией. (GMP In PKU)

15 февраля 2024 г. обновлено: Vitaflo International, Ltd

Многоцентровый исследовательский проект по оценке белковых добавок нового поколения с гликомакропептидом (GMP) у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ) в возрасте 10 лет и старше в течение 16-недельного периода.

Это исследование направлено на измерение изменений уровня фенилаланина (Phe) в крови участников с фенилкетонурией при переходе с обычного заменителя белка на основе аминокислот на заменитель белка на основе GMP (PKU Sphere) в течение 16-недельного периода.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это ступенчатое открытое исследование PKU Sphere для диетического контроля участников с фенилкетонурией. В нем примут участие 33 участника, которые будут рандомизированы в один из трех кластеров. Общая продолжительность исследования на одного пациента составляет 16 недель. Каждый кластер переходит от приема только своего стандартного аминокислотного продукта к включению PKU Sphere (не менее 50% потребности в белковых заменителях) в разные моменты времени: 5, 9 или 13 неделя.

Участники пройдут личный клинический обзор во время набора (неделя 0) и через 16 недель (завершение исследования). У них также будет дополнительная проверка по телефону при переходе на PKU Sphere.

Образцы крови будут браться на исходном уровне, а затем каждые две недели на протяжении всего исследования.

В дополнение к этим ознакомительным визитам и процедурам будет продолжена рутинная клиническая помощь в соответствии с местными рекомендациями.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Германия, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз ФКУ ставится в неонатальном периоде
  • Лечится диетой с низким содержанием фенилаланина и необходимостью приема хотя бы одного заменителя белка в день.
  • Возраст 10 лет и старше
  • Три измерения Phe в крови, проведенные в течение предшествующих шести месяцев.
  • Желание заменить существующий заменитель белка на основе аминокислот на PKU Sphere
  • Способность удовлетворять не менее 50 % потребности в белке в качестве Сферы ФКУ
  • Способность соблюдать протокол исследования, по мнению исследователя
  • Добровольное письменное информированное согласие пациента или родителей/опекунов
  • Добровольное письменное согласие (при необходимости)

Критерий исключения:

  • Женщины, которые беременны или планируют забеременеть в период исследования
  • Участники с атипичной ФКУ (например, дефицит BH4)
  • Прием сапроптерина дигидрохлорида (куван) за шесть недель до набора в исследование
  • Пациенты с аллергией на сою, молоко или рыбу
  • Любое другое тяжелое заболевание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 4 недели
Все пациенты, рандомизированные в эту группу, начнут принимать заменитель белка на основе аминокислот, и через 4 недели все они перейдут на включение ФКУ-сферы.
Диетическая добавка: ФКУ Сфера
ФКУ-сфера представляет собой порошкообразный заменитель белка с низким содержанием фенилаланина, содержащий сбалансированную смесь изолята гликомакропептида казеина (GMP), незаменимых и заменимых аминокислот, углеводов, витаминов, минералов и докозагексаеновой кислоты (ДГК). С сахаром и подсластителем.
Другие имена:
  • НПП
  • Гликомакропептид
Экспериментальный: 8 недель
Все пациенты, рандомизированные в эту группу, начнут принимать заменитель белка на основе аминокислот, и через 8 недель все они перейдут на включение ФКУ-сферы.
Диетическая добавка: ФКУ Сфера
ФКУ-сфера представляет собой порошкообразный заменитель белка с низким содержанием фенилаланина, содержащий сбалансированную смесь изолята гликомакропептида казеина (GMP), незаменимых и заменимых аминокислот, углеводов, витаминов, минералов и докозагексаеновой кислоты (ДГК). С сахаром и подсластителем.
Другие имена:
  • НПП
  • Гликомакропептид
Экспериментальный: 12 недель
Все пациенты, рандомизированные в эту группу, начнут принимать заменитель белка на основе аминокислот, и через 12 недель все они перейдут на введение Сферы ФКУ.
Диетическая добавка: ФКУ Сфера
ФКУ-сфера представляет собой порошкообразный заменитель белка с низким содержанием фенилаланина, содержащий сбалансированную смесь изолята гликомакропептида казеина (GMP), незаменимых и заменимых аминокислот, углеводов, витаминов, минералов и докозагексаеновой кислоты (ДГК). С сахаром и подсластителем.
Другие имена:
  • НПП
  • Гликомакропептид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение в крови Phe
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0) и недели 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 и 16.
Изменение концентрации Phe в крови при переходе с заменителя белка на основе аминокислот на заменитель белка на основе GMP (PKU Sphere). Для включения пациента в окончательный анализ потребуется как минимум пять (5) образцов крови (включая исходное измерение и по одному из каждой группы лечения).
Исходный уровень (неделя 0) и недели 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 и 16.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение тирозина в крови
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0) и недели 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 и 16.
Влияние заменителя белка на основе GMP на уровень тирозина в крови. Для включения пациента в окончательный анализ потребуется как минимум пять (5) образцов крови (включая исходное измерение и по одному из каждой группы лечения).
Исходный уровень (неделя 0) и недели 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 и 16.
Диетическое потребление
Временное ограничение: Недели 1 и 16.
Соблюдение низкобелковой диеты - 3-х дневный пищевой дневник.
Недели 1 и 16.
Прием заменителей белка
Временное ограничение: Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Соблюдение рекомендуемого объема заменителя белка - 3-дневный дневник заменителя белка.
Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Модели стула
Временное ограничение: Недели 1, 4, 8, 12 и 16
3-дневный дневник с указанием типа стула (Бристольская таблица стула).
Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Опросник сытости
Временное ограничение: Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Короткая анкета, в которой участникам предлагается рассмотреть уровень своего сытости за последние 7 дней, спрашивая их, увеличилось ли оно, осталось прежним или уменьшилось. Анкета утверждена как часть дипломной работы.
Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Анкета приема
Временное ограничение: Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Анкета для сбора информации о вкусе, запахе и применимости заменителей белка. На вопросы отвечают по шкале от 1 (плохо) до 5 или 6 (хорошо). Анкета утверждена как часть дипломной работы.
Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Опросник желудочно-кишечных симптомов
Временное ограничение: Недели 1, 4, 8, 12 и 16
Короткая анкета, в которой участников просили оценить общее состояние желудочно-кишечного тракта за последние 7 дней. Возникновение различных желудочно-кишечных симптомов оценивается как «никогда», «редко», «часто» или «всегда». Анкета утверждена как часть дипломной работы.
Недели 1, 4, 8, 12 и 16

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vitaflo International, Ltd

Соавторы

Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Следователи

  • Главный следователь: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 декабря 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Другой идентификатор: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться