DMDにおけるスピロノラクトンとプレドニゾロンの比較

最近まで、DMD患者の筋力を改善し、歩行を維持することが示されている唯一の治療法は、糖質コルチコイドの使用であり、肥満、クッシング様の特徴、骨粗鬆症、行動障害などの重大な副作用を伴います. スピロノラクトンはアルドステロン拮抗薬であり、主に小児集団で広く使用されているカリウム保持性利尿薬として使用され、女性化乳房や高カリウム血症などの副作用が限られています。 Rafael-Fortney 博士による最近の研究では、DMD のいくつかの異なるマウス モデルにおけるスピロノラクトン治療の効果が評価されています。 彼女の結果は、これらのマウスの治療により、標準治療のグルココルチコイドに通常関連する負の副作用が減少する一方で、筋膜の安定化が増加することを示しています。 このパイロット研究は、この一般的に使用されている薬剤であるスピロノラクトンが、より低い副作用プロファイルで同様の有益な効果を持ち、DMD患者のより広い集団に適用できるかどうかを判断するために設計されています.

この対照パイロット試験の仮説は、スピロノラクトンとプレドニゾロンが 6 か月間にわたって骨格筋機能を改善する効果が同等であり、この患者集団においてスピロノラクトンが十分に許容されるというものです。

1 つの結果は、両方の薬剤が運動機能において同等の有効性を示すことです。 これは、長期研究のパイロット データとして機能します。