Spironolacton versus prednisolon bij DMD

Tot voor kort was het gebruik van glucocorticoïden de enige behandeling waarvan is aangetoond dat het de kracht verbetert en de ambulantie behoudt bij DMD-patiënten, die gepaard gaan met significante bijwerkingen, waaronder obesitas, cushingoïde kenmerken, osteoporose en gedragsstoornissen. Spironolacton is een aldosteronantagonist die voornamelijk wordt gebruikt als een kaliumsparend diureticum dat veel wordt gebruikt bij pediatrische patiënten, met beperkte bijwerkingen, waaronder gynaecomastie en hyperkaliëmie. Recente studies door Dr. Rafael-Fortney hebben het effect van behandeling met spironolacton geëvalueerd in verschillende muismodellen van DMD. Haar resultaten tonen aan dat de behandeling van deze muizen een verhoogde stabilisatie van het spiermembraan laat zien, terwijl de negatieve bijwerkingen die typisch zijn voor standaardzorg glucocorticoïden worden verminderd. Deze pilotstudie is bedoeld om te bepalen of dit veelgebruikte medicijn, spironolacton, vergelijkbare gunstige effecten kan hebben met een lager bijwerkingenprofiel en toepasbaar is op een bredere populatie van DMD-patiënten.

De hypothese voor deze gecontroleerde proefstudie is dat spironolacton en prednisolon even effectief zijn bij het verbeteren van de skeletspierfunctie over een periode van 6 maanden, en dat spironolacton goed verdragen zal worden door deze patiëntenpopulatie.

Een uitkomst is dat beide geneesmiddelen even werkzaam zijn in de motorische functie. Dit zou dan dienen als proefgegevens voor een onderzoek op langere termijn.