Spironolakton versus prednisolon u DMD

Až donedávna bylo jedinou léčbou, která prokázala zlepšení síly a zachování chůze u pacientů s DMD, použití glukokortikoidů, které jsou doprovázeny významnými vedlejšími účinky včetně obezity, cushingoidních rysů, osteoporózy a poruch chování. Spironolakton je antagonista aldosteronu primárně používaný jako draslík šetřící diuretikum, které je široce používáno v pediatrické populaci s omezenými vedlejšími účinky včetně gynekomastie a hyperkalemie. Nedávné studie Dr. Rafaela-Fortneyho vyhodnotily účinek léčby spironolaktonem u několika různých myších modelů DMD. Její výsledky ukazují, že léčba těchto myší prokazuje zvýšenou stabilizaci svalové membrány při současném snížení negativních vedlejších účinků typicky spojených se standardní léčbou glukokortikoidy. Tato pilotní studie je navržena tak, aby určila, zda tato běžně používaná medikace, spironolakton, může mít podobné příznivé účinky s nižším profilem vedlejších účinků a zda je použitelná u širší populace pacientů s DMD.

Hypotézou této kontrolované pilotní studie je, že spironolakton a prednisolon jsou stejně účinné při zlepšování funkce kosterního svalstva po dobu 6 měsíců a že spironolakton bude u této populace pacientů dobře tolerován.

Jedním z výsledků je, že oba léky vykazují stejnou účinnost v motorické funkci. To by pak sloužilo jako pilotní data pro dlouhodobější studii.