Spironolactone versus prednisolone dans la DMD

Jusqu'à récemment, le seul traitement qui améliorait la force et préservait la marche chez les patients atteints de DMD était l'utilisation de glucocorticoïdes, qui s'accompagnaient d'effets secondaires importants, notamment l'obésité, les caractéristiques cushingoïdes, l'ostéoporose et les troubles du comportement. La spironolactone est un antagoniste de l'aldostérone principalement utilisé comme diurétique d'épargne potassique largement utilisé dans la population pédiatrique, avec des effets secondaires limités, notamment la gynécomastie et l'hyperkaliémie. Des études récentes du Dr Rafael-Fortney ont évalué l'effet du traitement à la spironolactone dans plusieurs modèles murins différents de DMD. Ses résultats montrent que le traitement de ces souris démontre une stabilisation accrue de la membrane musculaire tout en réduisant les effets secondaires négatifs généralement associés aux glucocorticoïdes standard. Cette étude pilote est conçue pour déterminer si ce médicament couramment utilisé, la spironolactone, peut avoir des effets bénéfiques similaires avec un profil d'effets secondaires inférieur et s'appliquer à une population plus large de patients atteints de DMD.

L'hypothèse de cet essai pilote contrôlé est que la spironolactone et la prednisolone sont d'une efficacité égale pour améliorer la fonction musculaire squelettique sur une période de 6 mois, et que la spironolactone sera bien tolérée dans cette population de patients.

L'un des résultats est que les deux médicaments démontrent une efficacité égale dans la fonction motrice. Cela servirait alors de données pilotes pour une étude à plus long terme.