Spironolaktoni vs. prednisoloni DMD:ssä

Viime aikoihin asti ainoa hoito, jonka on osoitettu parantavan voimaa ja säilyttävän liikkumista DMD-potilailla, oli glukokortikoidien käyttö, joihin liittyy merkittäviä sivuvaikutuksia, mukaan lukien liikalihavuus, cushingoidin piirteet, osteoporoosi ja käyttäytymishäiriöt. Spironolaktoni on aldosteroniantagonisti, jota käytetään ensisijaisesti kaliumia säästävänä diureettina ja jota käytetään laajalti lapsiväestössä ja jolla on rajoitettuja sivuvaikutuksia, kuten gynekomastia ja hyperkalemia. Tohtori Rafael-Fortneyn viimeaikaiset tutkimukset ovat arvioineet spironolaktonihoidon vaikutusta useissa eri DMD-hiirimalleissa. Hänen tulokset osoittavat, että näiden hiirten hoito osoittaa lisääntynyttä lihaskalvon stabiloitumista samalla, kun se vähentää negatiivisia sivuvaikutuksia, jotka tyypillisesti liittyvät tavanomaisiin hoitoglukokortikoideihin. Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on määrittää, voiko tällä yleisesti käytetyllä lääkkeellä, spironolaktonilla, olla samanlaisia ​​hyödyllisiä vaikutuksia pienemmällä sivuvaikutusprofiililla ja voidaanko sitä soveltaa laajempaan DMD-potilaiden joukkoon.

Tämän kontrolloidun pilottitutkimuksen hypoteesi on, että spironolaktoni ja prednisoloni ovat yhtä tehokkaita luurankolihasten toiminnan parantamisessa kuuden kuukauden ajan ja että spironolaktoni on hyvin siedetty tässä potilaspopulaatiossa.

Yksi tulos on, että molemmat lääkkeet osoittavat yhtä tehokasta motorista toimintaa. Tämä toimisi sitten pilottitietona pidemmän aikavälin tutkimukselle.