Spironolacton Versus Prednisolon i DMD

Indtil for nylig var den eneste behandling, der har vist sig at forbedre styrke og bevare ambulation hos DMD-patienter, brugen af ​​glukokortikoider, som er ledsaget af betydelige bivirkninger, herunder fedme, cushingoid-træk, osteoporose og adfærdsforstyrrelser. Spironolacton er en aldosteronantagonist, der primært anvendes som et kaliumbesparende diuretikum, der er meget udbredt i den pædiatriske befolkning, med begrænsede bivirkninger, herunder gynækomasti og hyperkaliæmi. Nylige undersøgelser af Dr. Rafael-Fortney har evalueret effekten af ​​spironolactonbehandling i flere forskellige musemodeller af DMD. Hendes resultater viser, at behandling af disse mus viser øget muskelmembranstabilisering, samtidig med at den reducerer de negative bivirkninger, der typisk er forbundet med standardpleje glukokortikoider. Denne pilotundersøgelse er designet til at afgøre, om denne almindeligt anvendte medicin, spironolacton, kan have lignende gavnlige virkninger med en lavere bivirkningsprofil og være anvendelig til en bredere population af DMD-patienter.

Hypotesen for dette kontrollerede pilotforsøg er, at spironolacton og prednisolon er lige effektive til at forbedre skeletmuskelfunktionen over en 6-måneders periode, og at spironolacton vil blive godt tolereret i denne patientpopulation.

Et resultat er, at begge lægemidler udviser samme effekt i motorisk funktion. Dette vil så tjene som pilotdata for en længerevarende undersøgelse.