Spironolakton versus prednisolon i DMD

Inntil nylig var den eneste behandlingen vist for å forbedre styrke og bevare ambulasjon hos DMD-pasienter bruken av glukokortikoider, som er ledsaget av betydelige bivirkninger inkludert fedme, cushingoid-funksjoner, osteoporose og atferdsforstyrrelser. Spironolakton er en aldosteronantagonist som hovedsakelig brukes som et kaliumsparende vanndrivende middel som er mye brukt i den pediatriske befolkningen, med begrensede bivirkninger inkludert gynekomasti og hyperkalemi. Nyere studier av Dr. Rafael-Fortney har evaluert effekten av spironolaktonbehandling i flere forskjellige musemodeller av DMD. Resultatene hennes viser at behandling av disse musene demonstrerer økt muskelmembranstabilisering samtidig som de reduserer de negative bivirkningene som typisk er forbundet med standardbehandling av glukokortikoider. Denne pilotstudien er utformet for å avgjøre om denne ofte brukte medisinen, spironolakton, kan ha lignende gunstige effekter med en lavere bivirkningsprofil og være anvendelig for en bredere populasjon av DMD-pasienter.

Hypotesen for denne kontrollerte pilotstudien er at spironolakton og prednisolon er like effektive for å forbedre skjelettmuskelfunksjonen over en 6-måneders periode, og at spironolakton vil bli godt tolerert i denne pasientpopulasjonen.

Et resultat er at begge legemidlene viser lik effekt i motorisk funksjon. Dette vil da tjene som pilotdata for en langsiktig studie.