DMD早期心筋症におけるビソプロロール
2022年9月27日 更新者：Xiaoxiao Guo、Peking Union Medical College Hospital
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの早期心筋症に対するビソプロロール：無作為対照試験
この研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)および駆出率が保持されている男児に対するビソプロロール療法の有効性と安全性を評価するために、心臓磁気共鳴画像法(CMR)を使用することを目的としていました。
アンギオテンシン変換酵素阻害剤 (ACEI) に加えて、参加者の半分はビソプロロールを組み合わせて受け取り、残りの半分はベータ遮断薬を受け取りません。
調査の概要
詳細な説明
20 歳までに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) のほぼすべての患者が拡張型心筋症 (DCM) を経験しており、これは罹患率と死亡率に大きく寄与する状態です。
研究によると、ACEI は早期心筋症の DMD の少年にとって効果的な治療法であることが示されています。
ビソプロロールは、DCM の成人患者に有効な神経液性薬物として実証されていますが、DMD 患者に対するその安全性と有効性に関するデータはほとんどありません。
研究者らは、DMD および後期ガドリニウム増強と保存された駆出率で明らかな早期心筋損傷を有する参加者の 12 か月間のバックグラウンド ACEI 療法に加えてビソプロロールによる治療が、左心室収縮能の低下を鈍化させるという仮説を立てています。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
42
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Guo, Doctor
- 電話番号：+86-010-69155068
- メール：xiaoxiaoguopumch@163.com
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Xiaoxiao Guo, Dr.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 7歳以上（含む）
- 5％未満のジストロフィンの発現を確認する筋肉病理学を伴うDMDの確定診断、および/または突然変異を完全に定義する臨床的に認められた技術を使用してDMD遺伝子の突然変異を確認する。
- ACEIまたはARBを1か月以上使用している
- 45日間のシネ心臓MRによる後期ガドリニウム増強および保存された左心室収縮機能(>45%)によって明らかな、1つ以上の左心室セグメントにおける心筋損傷の確認
- 正常な腎機能
- ホルターと血圧はビソプロロール使用の禁忌を示さない
除外基準:
- 体内に金属が埋め込まれている
- 閉所恐怖症がある
- ガドリニウムアレルギー
- 他の心血管疾患を合併している
- 病歴またはホルターは、II/III 度の房室ブロック、洞不全症候群などのような徐脈性不整脈を示します。
- -収縮期血圧が90mmHg未満または安静時心拍数が75bpm未満
- COPDまたは喘息の病歴がある
- その他の合併症: 腫瘍、内分泌疾患
- ベータ遮断薬療法を受けている
- 今後12ヶ月の運用予定
- ビソプロロールアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビソプロロール フマル酸塩
このアームでは、参加者は異なる用量のフマル酸ビソプロロールを受け取ります。
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ビソプロロールは、24 時間ごとに 1.25 mg の用量で開始されました。
その後の隔週の通院で、ビソプロロールの用量を 1.25mg ずつ徐々に増やして、1 日用量 0.2mg/kg または最大耐量 (安静時心拍数
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介入なし：コントロール
コントロール（ベータブロッカーなし）グループでは、ベータブロッカーを服用していない患者は、8週間ごとに外来診療所またはビデオ訪問を受け、心臓の症状、心拍数、血圧、およびECGを提供します。
12 か月後、患者は心拍数、血圧、症状、ECG、BNP、および心エコー検査の記録に加えて、心臓 MR を繰り返します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓 MR における左心室全体縦方向ひずみの変化を計算する
時間枠：ベースラインと 12 か月
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各患者のベースラインから 12 か月までの心臓 MR の左心室全体縦方向ひずみの変化を計算する
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ベースラインと 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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噴門 MR における左心室駆出率の変化を計算する
時間枠：ベースラインと 12 か月
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各患者のベースラインから 12 か月までの噴門 MR の左室駆出率の変化を計算します
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ベースラインと 12 か月
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噴門MRにおける心室後期ガドリニウム増強領域の変化を計算する
時間枠：ベースラインと 12 か月
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各患者のベースラインから 12 か月までの噴門 MR の心室後期ガドリニウム増強領域の変化を計算します。
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ベースラインと 12 か月
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高感度心筋トロポニン I のレベルの変化を計算します
時間枠：ベースラインと6か月、12か月
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各患者の高感度心筋トロポニン I レベルのベースラインから 6 か月および 12 か月までの変化を計算します
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ベースラインと6か月、12か月
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NT-proBNP のレベルの変化を計算する
時間枠：ベースラインと6か月、12か月
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各患者のベースラインから 6 か月および 12 か月までの NT-proBNP レベルの変化を計算します。
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ベースラインと6か月、12か月
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心エコー検査によって評価された E/A 比の変化を計算します
時間枠：ベースラインと 12 か月
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各患者のベースラインから 12 か月までの心エコー検査によって評価された拡張機能障害 (E/A 比) の変化を計算します。
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ベースラインと 12 か月
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安静時心拍数の変化
時間枠：ベースラインと6か月、12か月
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各患者のベースラインから 6 か月および 12 か月までの安静時心拍数の変化を計算します。
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ベースラインと6か月、12か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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総死亡率、心臓死、または心臓の問題による入院の参加者数
時間枠：12ヶ月
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研究終了時に全死因死亡、心臓死、または心臓の問題による入院を伴う被験者の数
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12ヶ月
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以下の定義によって評価される、ビソプロロール関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：12ヶ月
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めまい、徐脈性不整脈（55bpm未満の安静時心拍数）、IIおよびIII度房室ブロック、低血圧を含むビソプロロール治療関連の有害事象
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月16日
一次修了 (予想される)
2023年7月1日
研究の完了 (予想される)
2024年7月1日
試験登録日
最初に提出
2018年12月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月16日
最初の投稿 (実際)
2018年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月27日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PekingUMCH-DMD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。