比索洛尔治疗 DMD 早期心肌病
2022年9月27日 更新者：Xiaoxiao Guo、Peking Union Medical College Hospital
比索洛尔治疗杜氏肌营养不良症早期心肌病：一项随机对照试验
本研究旨在利用心脏磁共振成像（CMR）评估比索洛尔治疗射血分数正常男童杜氏肌营养不良症（DMD）的疗效和安全性。
除了血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEI) 之外，一半的参与者将联合使用比索洛尔，而另一半将不接受任何 β 受体阻滞剂。
研究概览
详细说明
到 20 岁时，几乎所有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 患者都经历过扩张型心肌病 (DCM)，这种情况会显着增加他们的发病率和死亡率。
研究表明，ACEI 对患有早期心肌病的 DMD 男孩是一种有效的治疗方法。
尽管比索洛尔已被证明是一种对成年 DCM 患者有效的神经体液药物，但关于其对 DMD 患者的安全性和有效性的数据很少。
研究人员假设，除了背景 ACEI 治疗外，在患有 DMD 且早期心肌损伤明显且晚期钆增强和保留射血分数的参与者中使用比索洛尔治疗 12 个月，将减缓左心室收缩性能的下降。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
42
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Guo, Doctor
- 电话号码：+86-010-69155068
- 邮箱：xiaoxiaoguopumch@163.com
学习地点
-
-
Beijing
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Beijing、Beijing、中国
- 招聘中
- Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Xiaoxiao Guo, Dr.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 大于（含）7岁
- DMD 的明确诊断，肌肉病理学证实抗肌萎缩蛋白的表达低于 5% 和/或使用完全定义突变的临床公认技术证实 DMD 基因中的突变。
- 使用 ACEI 或 ARB 超过 1 个月
- 45 天心脏 MR 证实左心室 1 个或多个节段心肌损伤，延迟增强显着，左心室收缩功能保留（>45%）
- 肾功能正常
- 动态心电图和血压显示没有使用比索洛尔的禁忌症
排除标准：
- 体内植入金属
- 有幽闭恐惧症
- 对钆过敏
- 合并其他心血管疾病
- 病史或动态心电图显示II/III度房室传导阻滞、病态窦房结综合征等缓慢性心律失常。
- 收缩压低于 90mmHg 或静息心率低于 75bpm
- 有慢性阻塞性肺病或哮喘病史
- 有其他并发症：肿瘤、内分泌疾病
- 接受β受体阻滞剂治疗
- 未来12个月的计划运营
- 对比索洛尔过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：富马酸比索洛尔
在这支队伍中，参与者将接受不同剂量的富马酸比索洛尔。
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比索洛尔以每 24 小时 1.25 mg 的剂量开始。
在随后每两周一次的就诊中，比索洛尔的剂量逐渐增加 1.25mg，直至每日剂量达到 0.2mg/kg 或最大耐受剂量（静息心率
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无干预：控制
在对照组（未服用β受体阻滞剂）中，未服用β受体阻滞剂的患者将每8周接受一次门诊或视频访问，并提供他们的心脏症状、心率、血压和心电图。
12个月后，患者除心率、血压、症状、心电图、BNP和超声心动图记录外，还将重复心脏MR。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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计算心脏 MR 中左心室全局纵向应变的变化
大体时间：基线和 12 个月
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计算每个患者从基线到 12 个月时左心室整体纵向应变在心脏 MR 中的变化
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基线和 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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计算心脏MR左心室射血分数的变化
大体时间：基线和 12 个月
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计算每个患者从基线到 12 个月时心脏 MR 中左心室射血分数的变化
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基线和 12 个月
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计算心室晚期钆增强区在贲门MR中的变化
大体时间：基线和 12 个月
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计算每例患者从基线到12个月时心室心脏MR晚期钆增强面积的变化
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基线和 12 个月
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计算高敏心肌肌钙蛋白 I 水平的变化
大体时间：基线和 6 个月、12 个月
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计算每个患者的高敏心肌肌钙蛋白 I 水平从基线到 6 个月和 12 个月的变化
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基线和 6 个月、12 个月
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计算NT-proBNP水平的变化
大体时间：基线和 6 个月、12 个月
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计算每位患者NT-proBNP水平从基线到6个月和12个月的变化
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基线和 6 个月、12 个月
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计算超声心动图评估的 E/A 比的变化
大体时间：基线和 12 个月
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计算每个患者从基线到 12 个月时通过超声心动图评估的舒张功能障碍（E/A 比率）的变化
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基线和 12 个月
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静息心率的变化
大体时间：基线和 6 个月、12 个月
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计算每个患者的静息心率从基线到 6 个月和 12 个月的变化
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基线和 6 个月、12 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全因死亡率、心源性死亡或因心脏病住院的参与者人数
大体时间：12个月
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在研究结束时全因死亡、心源性死亡或因心脏病住院的受试者人数
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12个月
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根据以下定义评估出现比索洛尔相关不良事件的参与者人数
大体时间：12个月
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比索洛尔治疗相关不良事件包括头晕、心动过缓（静息心率低于55bpm）、II度和III度房室传导阻滞、低血压
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月16日
初级完成 (预期的)
2023年7月1日
研究完成 (预期的)
2024年7月1日
研究注册日期
首次提交
2018年12月14日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月16日
首次发布 (实际的)
2018年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年9月27日
最后验证
2022年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PekingUMCH-DMD
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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