Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bisoprolol bij DMD vroege cardiomyopathie

27 september 2022 bijgewerkt door: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol voor vroege cardiomyopathie bij spierdystrofie van Duchenne: een gerandomiseerde, gecontroleerde studie

Deze studie had tot doel cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (CMR) te gebruiken om de werkzaamheid en veiligheid van bisoprololtherapie te evalueren voor jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD) en behouden ejectiefractie. Naast angiotensine-converterende enzymremmer (ACEI) krijgt de helft van de deelnemers bisoprolol in combinatie, terwijl de andere helft geen bètablokker krijgt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tegen de leeftijd van 20 jaar hebben bijna alle patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) gedilateerde cardiomyopathie (DCM) ervaren, een aandoening die aanzienlijk bijdraagt ​​aan hun morbiditeit en mortaliteit. Studies hebben aangetoond dat ACEI een effectieve therapie is voor DMD-jongens met beginnende cardiomyopathie. Hoewel is aangetoond dat bisoprolol een effectief neurohumoraal geneesmiddel is voor volwassen patiënten met DCM, zijn er weinig gegevens over de veiligheid en werkzaamheid ervan voor patiënten met DMD. De onderzoekers veronderstellen dat de behandeling met bisoprolol naast achtergrond-ACEI-therapie gedurende 12 maanden bij deelnemers met DMD en vroege myocardiale schade die zichtbaar is met late gadolinium-aankleuring en behouden ejectiefractie, een stompe achteruitgang van de systolische linkerventrikel zou veroorzaken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ouder dan (inclusief) 7 jaar oud
  • Een definitieve diagnose van DMD met spierpathologie die de expressie van dystrofine lager dan 5% bevestigt en/of bevestigde mutaties in het DMD-gen met behulp van een klinisch aanvaarde techniek die de mutatie volledig definieert.
  • ACEI of ARB langer dan 1 maand gebruiken
  • Bevestigde myocardbeschadiging in een of meer linkerventrikelsegmenten zichtbaar door late gadoliniumversterking en behouden systolische linkerventrikelfunctie (>45%) door cine cardiale MR in 45 dagen
  • Normale nierfunctie
  • Holter en bloeddruk geven geen contra-indicatie voor het gebruik van bisoprolol

Uitsluitingscriteria:

  • Met metaal geïmplanteerd in het lichaam
  • Claustrofobie hebben
  • Allergisch voor gadolinium
  • Ingewikkeld met andere hart- en vaatziekten
  • Medische geschiedenis of Holter tonen bradyaritmie zoals II / III graad atrioventriculair blok, zieke sinussyndroom enz.
  • Systolische bloeddruk lager dan 90 mmHg of hartslag in rust lager dan 75 slagen per minuut
  • Een voorgeschiedenis van COPD of astma hebben
  • Andere complicaties hebben: tumor, endocriene ziekten
  • Behandeling met bètablokkers
  • Geplande operatie in de toekomst 12 maanden
  • Allergisch voor bisoprolol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: bisoprololfumaraat
In deze arm krijgen de deelnemers verschillende doses bisoprololfumaraat.
Geneesmiddel: Bisoprolol-fumaraat
Bisoprolol werd gestart met een dosis van 1,25 mg per 24 uur. Bij daaropvolgende tweewekelijkse bezoeken werd de dosis bisoprolol progressief verhoogd met 1,25 mg tot een dagelijkse dosis van 0,2 mg/kg of de maximaal getolereerde dosis (de hartslag in rust).
Geen tussenkomst: Controle
In de controlegroep (geen bètablokker) zullen de patiënten die geen bètablokker gebruiken elke 8 weken een polikliniek of videobezoek krijgen en hun cardiale symptomen, hartslag, bloeddruk en ECG doorgeven. Na 12 maanden zullen de patiënten cardiale MR herhalen naast hartslag, bloeddruk, symptomen, ECG, BNP en echocardiografie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bereken de verandering van de globale longitudinale belasting van het linkerventrikel bij cardiale MR
Tijdsspanne: basislijn en 12 maanden
Bereken de verandering van de globale longitudinale belasting van het linkerventrikel in MR van het hart vanaf baseline tot 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bereken de verandering van de linkerventrikelejectiefractie in cardia MR
Tijdsspanne: basislijn en 12 maanden
Bereken de verandering van de linkerventrikelejectiefractie in cardia MR vanaf baseline tot 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 12 maanden
Bereken de verandering van ventrikel laat gadolinium versterkingsgebied in cardia MR
Tijdsspanne: basislijn en 12 maanden
Bereken de verandering van ventrikel late gadolinium versterkingsgebied in cardia MR vanaf baseline tot 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 12 maanden
Bereken de verandering van het niveau van hooggevoelig cardiaal troponine I
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden, 12 maanden
Bereken de verandering van het niveau van hooggevoelig cardiaal troponine I vanaf baseline tot 6 maanden en 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 6 maanden, 12 maanden
Bereken de verandering van het niveau van NT-proBNP
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden, 12 maanden
Bereken de verandering van het niveau van NT-proBNP vanaf baseline tot 6 maanden en 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 6 maanden, 12 maanden
Bereken de verandering van de E/A-ratio beoordeeld door echocardiografie
Tijdsspanne: basislijn en 12 maanden
Bereken de verandering van diastolische disfunctie (E/A-ratio) beoordeeld door echocardiografie vanaf baseline tot 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 12 maanden
Verandering van de hartslag in rust
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden, 12 maanden
Bereken de verandering van de hartslag in rust vanaf de basislijn tot 6 maanden en 12 maanden voor elke patiënt
basislijn en 6 maanden, 12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met sterfte door alle oorzaken, hartdood of ziekenhuisopname vanwege hartproblemen
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal proefpersonen met sterfte door alle oorzaken, hartdood of ziekenhuisopname vanwege hartproblemen aan het einde van het onderzoek
12 maanden
Aantal deelnemers met aan bisoprolol gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld aan de hand van de volgende definitie
Tijdsspanne: 12 maanden
Bisoprolol-behandelingsgerelateerde bijwerkingen, waaronder duizeligheid, bradyaritmie (rusthartslag lager dan 55 spm), II en III graad atrioventriculair blok, hypotensie
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Medewerkers

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 januari 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PekingUMCH-DMD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren