Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bisoprolol i DMD tidlig kardiomyopati

27. september 2022 oppdatert av: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol for tidlig kardiomyopati i Duchenne muskeldystrofi: en randomisert, kontrollert prøvelse

Denne studien hadde som mål å bruke hjertemagnetisk resonansavbildning (CMR) for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til bisoprololbehandling for gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og bevart ejeksjonsfraksjon. I tillegg til angiotensin-konverterende enzymhemmer (ACEI) vil halvparten av deltakerne få bisoprolol i kombinasjon, mens den andre halvparten ikke får noen betablokker.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ved fylte 20 år har nesten alle pasientene med Duchenne muskeldystrofi (DMD) opplevd utvidet kardiomyopati (DCM), en tilstand som i betydelig grad bidrar til deres sykelighet og dødelighet. Studier har vist at ACEI er en effektiv terapi for DMD-gutter med tidlig kardiomyopati. Selv om bisoprolol har blitt demonstrert som et effektivt nevrohumoralt legemiddel for voksne pasienter med DCM, finnes det få data om dets sikkerhet og effekt for pasienter med DMD. Etterforskerne antar at behandling med bisoprolol i tillegg til bakgrunnsbehandling med ACEI i 12 måneder hos deltakere med DMD og tidlig myokardskade som er tydelig med sen gadoliniumforsterkning og bevart ejeksjonsfraksjon, ville stump nedgang i venstre ventrikkels systoliske ytelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Eldre enn (inkludert) 7 år gammel
  • En sikker diagnose av DMD med muskelpatologi som bekrefter uttrykket av dystrofin lavere enn 5 % og/eller bekreftede mutasjoner i DMD-genet ved bruk av en klinisk akseptert teknikk som fullstendig definerer mutasjonen.
  • Bruker ACEI eller ARB i mer enn 1 måned
  • Bekreftet myokardskade i ett eller flere venstre ventrikkelsegmenter tydelig ved sen gadoliniumforsterkning og bevart venstre ventrikkels systoliske funksjon (>45 %) ved cine cardiac MR i 45 dager
  • Normal nyrefunksjon
  • Holter og blodtrykk viser ingen kontraindikasjoner for bruk av bisoprolol

Ekskluderingskriterier:

  • Har metall implantert i kroppen
  • Har klaustrofobi
  • Allergisk mot gadolinium
  • Komplisert med andre hjerte- og karsykdommer
  • Medisinsk historie eller Holter viser bradyarytmi som II/III grads atrioventrikulær blokkering, sick sinus syndrome etc.
  • Systolisk blodtrykk lavere enn 90 mmHg eller hvilepuls lavere enn 75 bpm
  • Å ha KOLS eller astmahistorie
  • Å ha andre komplikasjoner: svulst, endokrine sykdommer
  • Å ha betablokkerbehandling
  • Planlagt drift i fremtiden 12 måneder
  • Allergisk mot bisoprolol

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: bisoprololfumarat
I denne armen vil deltakerne få forskjellig dose bisoprololfumarat.
Legemiddel: Bisoprololfumarat
Bisoprolol ble initiert med en dose på 1,25 mg hver 24. time. Ved påfølgende besøk annenhver uke ble bisoprololdosen økt med 1,25 mg progressivt til en daglig dose på 0,2 mg/kg eller maksimal tolerert dose (restens hjertefrekvens
Ingen inngripen: Kontroll
I kontrollgruppen (ingen betablokker) vil pasienter som ikke tar betablokker få poliklinikk eller videobesøk hver 8. uke og oppgi sine hjertesymptomer, hjertefrekvens, blodtrykk og EKG. Etter 12 måneder vil pasientene gjenta hjerte-MR i tillegg til hjertefrekvens, blodtrykk, symptomer, EKG, BNP og ekkokardiografi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beregn endringen av venstre ventrikkels globale longitudinelle belastning i hjerte-MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn endringen av venstre ventrikkels globale longitudinelle belastning i hjerte-MR fra baseline til 12 måneder for hver pasient
baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beregn endringen av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon i cardia MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn endringen av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon i cardia MR fra baseline til 12 måneder for hver pasient
baseline og 12 måneder
Beregn endringen av ventrikkelsen av gadoliniumforsterkningsområde i cardia MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn endringen av ventrikkel sen gadoliniumforsterkningsområde i cardia MR fra baseline til 12 måneder for hver pasient
baseline og 12 måneder
Beregn endringen i nivået av høysensitiv hjertetroponin I
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn endringen av nivået av høysensitiv hjertetroponin I fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver pasient
baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn endringen av nivået av NT-proBNP
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn endringen av nivået av NT-proBNP fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver pasient
baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn endringen av E/A-forholdet vurdert ved ekkokardiografi
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn endringen av diastolisk dysfunksjon (E/A-forhold) vurdert ved ekkokardiografi fra baseline til 12 måneder for hver pasient
baseline og 12 måneder
Endring av hvilepulsen
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn endringen av hvilepulsen fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver pasient
baseline og 6 måneder, 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med Alle forårsaker dødelighet, hjertedød eller innlagt på sykehus på grunn av hjerteproblem
Tidsramme: 12 måneder
Antall forsøkspersoner med alle forårsaker dødelighet, hjertedød eller innlagt på sykehus på grunn av hjerteproblem ved slutten av studien
12 måneder
Antall deltakere med bisoprolol-relaterte bivirkninger vurdert av følgende definisjon
Tidsramme: 12 måneder
Bisoprolol-behandlingsrelaterte bivirkninger inkludert svimmelhet, bradyarytmi (hvilepuls lavere enn 55 bpm), II- og III-grads atrioventrikulær blokkering, hypotensjon
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Samarbeidspartnere

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PekingUMCH-DMD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere