DMD 초기 심근병증에서의 비소프롤롤
2022년 9월 27일 업데이트: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital
Duchenne 근이영양증 환자의 초기 심근병증에 대한 Bisoprolol: 무작위 대조 시험
이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD)과 보존된 박출률을 가진 남아에 대한 bisoprolol 요법의 효능과 안전성을 평가하기 위해 심장 자기공명영상(CMR)을 사용하는 것을 목적으로 합니다.
안지오텐신 전환 효소 억제제(ACEI) 외에도 참가자의 절반은 비소프롤롤을 병용 투여하고 나머지 절반은 베타 차단제를 투여하지 않습니다.
연구 개요
상세 설명
20세까지 거의 모든 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자는 이환율과 사망률에 크게 기여하는 상태인 확장성 심근병증(DCM)을 경험했습니다.
연구에 따르면 ACEI는 초기 심근병증이 있는 DMD 남아에게 효과적인 치료법인 것으로 나타났습니다.
비소프롤롤이 성인 DCM 환자에게 효과적인 신경유액 약물로 입증되었지만 DMD 환자에 대한 안전성 및 효능에 관한 데이터는 거의 없습니다.
조사관은 DMD 및 늦은 가돌리늄 증강 및 보존된 박출률로 명백한 초기 심근 손상이 있는 참가자에서 12개월 동안 배경 ACEI 요법에 추가하여 비소프롤롤로 치료하면 좌심실 수축기 성능이 둔화될 것이라고 가정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
42
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Guo, Doctor
- 전화번호: +86-010-69155068
- 이메일: xiaoxiaoguopumch@163.com
연구 장소
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, 중국
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Xiaoxiao Guo, Dr.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 7세 이상(포함)
- 5% 미만의 디스트로핀 발현 및/또는 돌연변이를 완전히 정의하는 임상적으로 허용되는 기술을 사용하여 DMD 유전자의 확인된 돌연변이를 확인하는 근육 병리학을 통한 DMD의 명확한 진단.
- ACEI 또는 ARB를 1개월 이상 사용
- 후기 가돌리늄 조영증강으로 확인된 하나 이상의 좌심실 분절에서 심근 손상이 확인되고 45일 후 cine 심장 MR에서 좌심실 수축기 기능(>45%)이 보존됨
- 정상적인 신장 기능
- 홀터 및 혈압은 bisoprolol 사용에 대한 금기 사항이 없음을 보여줍니다.
제외 기준:
- 체내에 금속을 이식한 경우
- 밀실공포증
- 가돌리늄 알레르기
- 다른 심혈관 질환과 합병증
- 병력이나 Holter는 II/III 정도의 방실 차단, 부비동 증후군 등과 같은 서맥성 부정맥을 보입니다.
- 수축기 혈압이 90mmHg 미만이거나 안정시 심박수가 75bpm 미만
- COPD 또는 천식 병력이 있는 경우
- 다른 합병증이 있는 경우: 종양, 내분비 질환
- 베타 차단제 치료
- 향후 12개월간 운영 예정
- 비소프롤롤에 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 비소프롤롤푸마르산염
이 팔에서 참가자는 다른 용량의 bisoprolol fumarate를 받게 됩니다.
|
Bisoprolol은 24시간마다 1.25mg의 용량으로 시작되었습니다.
이후 격주 방문 시 비소프롤롤 용량을 1일 용량 0.2mg/kg 또는 최대 내약 용량(안정시 심박수
|
|
간섭 없음: 제어
대조군(베타차단제 없음)군에서는 베타차단제를 복용하지 않는 환자는 8주마다 외래 진료 또는 영상진료를 받고 심장 증상, 심박수, 혈압, 심전도를 제공한다.
12개월 후, 환자는 심박수, 혈압, 증상, ECG, BNP 및 심초음파 기록 외에 심장 MR을 반복합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
심장 MR에서 좌심실 전체 세로 변형의 변화를 계산합니다.
기간: 기준선 및 12개월
|
각 환자에 대해 기준선에서 12개월까지 심장 MR의 좌심실 전체 세로 변형의 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
심장 MR의 좌심실 박출률 변화 계산
기간: 기준선 및 12개월
|
각 환자에 대해 기준선에서 12개월까지 심장 MR의 좌심실 박출률 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 12개월
|
|
심장 MR에서 심실 후기 가돌리늄 증강 영역의 변화를 계산합니다.
기간: 기준선 및 12개월
|
각 환자에 대해 기준선에서 12개월까지 심장 MR에서 심실 후기 가돌리늄 증강 영역의 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 12개월
|
|
고감도 심장 트로포닌 I 수치의 변화 계산
기간: 기준선 및 6개월, 12개월
|
각 환자에 대해 베이스라인에서 6개월 및 12개월까지의 고감도 심장 트로포닌 I 수준의 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 6개월, 12개월
|
|
NT-proBNP 레벨 변화 계산
기간: 기준선 및 6개월, 12개월
|
각 환자에 대해 기준선에서 6개월 및 12개월까지 NT-proBNP 수준의 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 6개월, 12개월
|
|
심초음파로 평가한 E/A 비율의 변화를 계산합니다.
기간: 기준선 및 12개월
|
각 환자에 대해 기준선에서 12개월까지 심초음파로 평가한 이완기 기능 장애(E/A 비율)의 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 12개월
|
|
안정시 심박수의 변화
기간: 기준선 및 6개월, 12개월
|
각 환자에 대해 기준선에서 6개월 및 12개월까지의 안정시 심박수 변화를 계산합니다.
|
기준선 및 6개월, 12개월
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 원인 사망, 심장사 또는 심장 문제로 인한 입원이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
|
모든 원인이 사망, 심장사 또는 연구 종료 시 심장 문제로 인해 입원한 피험자 수
|
12 개월
|
|
다음 정의에 의해 평가된 비소프롤롤 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
|
현기증, 서맥성 부정맥(안정시 심박수가 55bpm 미만), II 및 III도 방실 차단, 저혈압을 포함한 비소프롤롤 치료 관련 부작용
|
12 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 16일
기본 완료 (예상)
2023년 7월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 16일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PekingUMCH-DMD
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .