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Bisoprolol en DMD Cardiomiopatía temprana

27 de septiembre de 2022 actualizado por: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol para la miocardiopatía temprana en la distrofia muscular de Duchenne: un ensayo aleatorizado y controlado

Este estudio tuvo como objetivo utilizar imágenes de resonancia magnética cardíaca (RMC) para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia con bisoprolol para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y fracción de eyección preservada. Además del inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (IECA), la mitad de los participantes recibirá bisoprolol en combinación, mientras que la otra mitad no recibirá ningún betabloqueante.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

A la edad de 20 años, casi todos los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) han experimentado miocardiopatía dilatada (DCM), una condición que contribuye significativamente a su morbilidad y mortalidad. Los estudios han demostrado que los ACEI son una terapia efectiva para niños con DMD con miocardiopatía temprana. Aunque se ha demostrado que el bisoprolol es un fármaco neurohumoral eficaz para pacientes adultos con DCM, existen pocos datos sobre su seguridad y eficacia para los pacientes con DMD. Los investigadores plantean la hipótesis de que el tratamiento con bisoprolol además de la terapia de base con IECA durante 12 meses en participantes con DMD y daño miocárdico temprano evidente con realce tardío de gadolinio y fracción de eyección preservada, mitigaría la disminución en el rendimiento sistólico del ventrículo izquierdo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mayores de (incluidos) 7 años
  • Un diagnóstico definitivo de DMD con patología muscular que confirme la expresión de distrofina inferior al 5% y/o mutaciones confirmadas en el gen DMD usando una técnica clínicamente aceptada que defina completamente la mutación.
  • Usar ACEI o ARB por más de 1 mes
  • Daño miocárdico confirmado en uno o más segmentos del ventrículo izquierdo evidente por realce tardío de gadolinio y función sistólica del ventrículo izquierdo conservada (> 45 %) por cine RM cardíaca en 45 días
  • Función renal normal
  • Holter y presión arterial no muestra contraindicación para el uso de bisoprolol

Criterio de exclusión:

  • Tener metal implantado en el cuerpo.
  • Tener claustrofobia
  • Alérgico al gadolinio
  • Complicado con otras enfermedades cardiovasculares.
  • El historial médico o el Holter muestran bradiarritmia como bloqueo auriculoventricular de grado II/III, síndrome del seno enfermo, etc.
  • Presión arterial sistólica inferior a 90 mmHg o frecuencia cardíaca en reposo inferior a 75 lpm
  • Tener antecedentes de EPOC o asma
  • Tener otras complicaciones: tumor, enfermedades endocrinas
  • Tener terapia de bloqueadores beta
  • Operación planificada en el futuro 12 meses
  • Alérgico al bisoprolol

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: fumarato de bisoprolol
En este brazo, los participantes recibirán diferentes dosis de fumarato de bisoprolol.
Droga: Fumarato de bisoprolol
Se inició bisoprolol a dosis de 1,25 mg cada 24 h. En las siguientes visitas quincenales, se aumentó la dosis de bisoprolol 1,25 mg de forma progresiva hasta una dosis diaria de 0,2 mg/kg o la dosis máxima tolerada (La frecuencia cardíaca de reposo
Sin intervención: Control
En el grupo de control (sin bloqueador beta), los pacientes que no toman bloqueador beta recibirán una visita clínica ambulatoria o por video cada 8 semanas y proporcionarán sus síntomas cardíacos, frecuencia cardíaca, presión arterial y ECG. Después de 12 meses, los pacientes repetirán la RM cardíaca además de los registros de frecuencia cardíaca, presión arterial, síntomas, ECG, BNP y ecocardiografía.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calcule el cambio de la tensión longitudinal global del ventrículo izquierdo en la RM cardíaca
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses
Calcule el cambio de la tensión longitudinal global del ventrículo izquierdo en la RM cardíaca desde el inicio hasta los 12 meses para cada paciente
línea de base y 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calcule el cambio de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en cardia MR
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses
Calcule el cambio de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en cardia MR desde el inicio hasta los 12 meses para cada paciente
línea de base y 12 meses
Calcule el cambio del área de realce tardío de gadolinio del ventrículo en cardia MR
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses
Calcule el cambio del área de realce tardío de gadolinio del ventrículo en cardia MR desde el inicio hasta los 12 meses para cada paciente
línea de base y 12 meses
Calcule el cambio del nivel de troponina cardíaca I de alta sensibilidad
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses, 12 meses
Calcule el cambio del nivel de troponina I cardíaca de alta sensibilidad desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses para cada paciente
línea de base y 6 meses, 12 meses
Calcular el cambio del nivel de NT-proBNP
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses, 12 meses
Calcule el cambio del nivel de NT-proBNP desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses para cada paciente
línea de base y 6 meses, 12 meses
Calcular el cambio de la relación E/A evaluado por ecocardiografía
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses
Calcule el cambio de la disfunción diastólica (relación E/A) evaluada por ecocardiografía desde el inicio hasta los 12 meses para cada paciente
línea de base y 12 meses
Cambio de la frecuencia cardíaca en reposo
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses, 12 meses
Calcule el cambio de la frecuencia cardíaca en reposo desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses para cada paciente
línea de base y 6 meses, 12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con mortalidad por todas las causas, muerte cardíaca u hospitalizados debido a un problema cardíaco
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de sujetos con mortalidad por todas las causas, muerte cardíaca u hospitalizados debido a un problema cardíaco al final del estudio
12 meses
Número de participantes con eventos adversos relacionados con bisoprolol evaluados según la siguiente definición
Periodo de tiempo: 12 meses
Eventos adversos relacionados con el tratamiento con bisoprolol, incluidos mareos, bradiarritmia (frecuencia cardíaca en reposo inferior a 55 lpm), bloqueo auriculoventricular de grado II y III, hipotensión
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Colaboradores

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de enero de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

19 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PekingUMCH-DMD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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