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Bisoprolol na DMD Cardiomiopatia Precoce

27 de setembro de 2022 atualizado por: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol para Cardiomiopatia Precoce na Distrofia Muscular de Duchenne: um Estudo Randomizado e Controlado

Este estudo teve como objetivo usar ressonância magnética cardíaca (RMC) para avaliar a eficácia e segurança da terapia com bisoprolol para meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e fração de ejeção preservada. Além do inibidor da enzima conversora de angiotensina (IECA), metade dos participantes receberá bisoprolol em combinação, enquanto a outra metade não receberá nenhum betabloqueador.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Até a idade de 20 anos, quase todos os pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) apresentaram cardiomiopatia dilatada (DCM), uma condição que contribui significativamente para sua morbidade e mortalidade. Estudos demonstraram que o IECA é uma terapia eficaz para meninos DMD com cardiomiopatia precoce. Embora o bisoprolol tenha se mostrado uma droga neuro-humoral eficaz para pacientes adultos com CMD, existem poucos dados sobre sua segurança e eficácia para os pacientes com DMD. Os investigadores levantam a hipótese de que o tratamento com bisoprolol, além da terapia de base com IECA por 12 meses em participantes com DMD e dano miocárdico precoce evidente com aumento tardio do gadolínio e fração de ejeção preservada, atenuaria o declínio no desempenho sistólico do ventrículo esquerdo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

42

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contato:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mais de (incluindo) 7 anos de idade
  • Um diagnóstico definitivo de DMD com patologia muscular confirmando a expressão de distrofina inferior a 5% e/ou mutações confirmadas no gene DMD usando uma técnica clinicamente aceita que define completamente a mutação.
  • Usando IECA ou BRA por mais de 1 mês
  • Dano miocárdico confirmado em um ou mais segmentos do ventrículo esquerdo evidenciado pelo realce tardio do gadolínio e função sistólica do ventrículo esquerdo preservada (>45%) pela cine-RM cardíaca em 45 dias
  • Função renal normal
  • Holter e pressão arterial não contraindicam o uso do bisoprolol

Critério de exclusão:

  • Ter metal implantado no corpo
  • Ter claustrofobia
  • Alérgico a gadolínio
  • Complicado com outras doenças cardiovasculares
  • A história médica ou Holter mostram bradiarritmia como bloqueio atrioventricular de grau II/III, síndrome do nódulo sinusal, etc.
  • Pressão arterial sistólica inferior a 90 mmHg ou frequência cardíaca em repouso inferior a 75 bpm
  • Ter histórico de DPOC ou asma
  • Tendo outras complicações: tumor, doenças endócrinas
  • Fazendo terapia com betabloqueadores
  • Operação planejada no futuro 12 meses
  • Alérgico ao bisoprolol

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: bisoprolol fumarato
Neste braço, os participantes receberão diferentes doses de fumarato de bisoprolol.
Medicamento: Fumarato de bisoprolol
Bisoprolol foi iniciado na dose de 1,25 mg a cada 24 horas. Nas visitas quinzenais subsequentes, a dose de bisoprolol foi aumentada 1,25 mg progressivamente até uma dose diária de 0,2 mg/kg ou a dose máxima tolerada (Frequência cardíaca de repouso
Sem intervenção: Ao controle
No grupo controle (sem betabloqueador), os pacientes que não usam betabloqueador receberão consulta ambulatorial ou por vídeo a cada 8 semanas e fornecerão seus sintomas cardíacos, frequência cardíaca, pressão arterial e ECG. Após 12 meses, os pacientes repetirão a RM cardíaca além dos registros de frequência cardíaca, pressão arterial, sintomas, ECG, BNP e ecocardiografia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Calcule a variação da deformação longitudinal global do ventrículo esquerdo na RM cardíaca
Prazo: linha de base e 12 meses
Calcule a alteração da tensão longitudinal global do ventrículo esquerdo na RM cardíaca desde o início até 12 meses para cada paciente
linha de base e 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Calcule a variação da fração de ejeção do ventrículo esquerdo na RM da cárdia
Prazo: linha de base e 12 meses
Calcule a alteração da fração de ejeção do ventrículo esquerdo na RM da cárdia desde o início até 12 meses para cada paciente
linha de base e 12 meses
Calcule a variação da área de realce tardio do gadolínio do ventrículo na RM da cárdia
Prazo: linha de base e 12 meses
Calcule a alteração da área de realce de gadolínio tardio do ventrículo na cárdia RM desde o início até 12 meses para cada paciente
linha de base e 12 meses
Calcule a alteração do nível de troponina I cardíaca de alta sensibilidade
Prazo: linha de base e 6 meses, 12 meses
Calcular a alteração do nível de troponina I cardíaca de alta sensibilidade desde o início até 6 meses e 12 meses para cada paciente
linha de base e 6 meses, 12 meses
Calcule a mudança do nível de NT-proBNP
Prazo: linha de base e 6 meses, 12 meses
Calcule a alteração do nível de NT-proBNP desde o início até 6 meses e 12 meses para cada paciente
linha de base e 6 meses, 12 meses
Calcular a alteração da relação E/A avaliada por ecocardiografia
Prazo: linha de base e 12 meses
Calcular a alteração da disfunção diastólica (relação E/A) avaliada por ecocardiografia desde o início até 12 meses para cada paciente
linha de base e 12 meses
Alteração da frequência cardíaca em repouso
Prazo: linha de base e 6 meses, 12 meses
Calcule a alteração da frequência cardíaca em repouso desde a linha de base até 6 meses e 12 meses para cada paciente
linha de base e 6 meses, 12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com mortalidade por todas as causas, morte cardíaca ou hospitalizados devido a problemas cardíacos
Prazo: 12 meses
Número de indivíduos com mortalidade por todas as causas, morte cardíaca ou hospitalizados devido a problemas cardíacos no final do estudo
12 meses
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao bisoprolol, conforme avaliado pela seguinte definição
Prazo: 12 meses
Eventos adversos relacionados ao tratamento com bisoprolol, incluindo tontura, bradiarritmia (frequência cardíaca em repouso inferior a 55 bpm), bloqueio atrioventricular de grau II e III, hipotensão
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Colaboradores

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PekingUMCH-DMD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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