Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bisoprolol vid DMD tidig kardiomyopati

27 september 2022 uppdaterad av: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol för tidig kardiomyopati vid Duchennes muskeldystrofi: en randomiserad, kontrollerad studie

Denna studie syftade till att använda hjärtmagnetisk resonanstomografi (CMR) för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av bisoprololbehandling för pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD) och konserverad ejektionsfraktion. Utöver angiotensin-konverterande enzymhämmare (ACEI) kommer hälften av deltagarna att få bisoprolol i kombination, medan den andra hälften inte kommer att få någon betablockerare.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vid 20 års ålder har nästan alla patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD) upplevt dilaterad kardiomyopati (DCM), ett tillstånd som väsentligt bidrar till deras sjuklighet och dödlighet. Studier har visat att ACEI är en effektiv terapi för DMD-pojkar med tidig kardiomyopati. Även om bisoprolol har visats som ett effektivt neurohumoralt läkemedel för vuxna patienter med DCM, finns det få data om dess säkerhet och effekt för patienter med DMD. Utredarna antar att behandlingen med bisoprolol utöver bakgrundsbehandling med ACEI under 12 månader hos deltagare med DMD och tidig myokardskada uppenbar med sen gadoliniumförstärkning och bevarad ejektionsfraktion, skulle trubba nedgången i vänsterkammars systoliska prestanda.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

42

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Äldre än (inklusive) 7 år gammal
  • En säker diagnos av DMD med muskelpatologi som bekräftar uttrycket av dystrofin lägre än 5 % och/eller bekräftade mutationer i DMD-genen med hjälp av en kliniskt accepterad teknik som fullständigt definierar mutationen.
  • Använder ACEI eller ARB i mer än 1 månad
  • Bekräftad myokardskada i ett eller flera vänsterkammarsegment uppenbar genom sen gadoliniumförstärkning och bevarad vänsterkammarsystolisk funktion (>45 %) av cine hjärt-MR på 45 dagar
  • Normal njurfunktion
  • Holter och blodtryck visar inga kontraindikationer för att använda bisoprolol

Exklusions kriterier:

  • Att ha metall implanterat i kroppen
  • Har klaustrofobi
  • Allergisk mot gadolinium
  • Komplicerat med andra hjärt-kärlsjukdomar
  • Medicinsk historia eller Holter visar bradyarytmi som II/III grad atrioventrikulär blockering, sick sinus syndrome etc.
  • Systoliskt blodtryck lägre än 90 mmHg eller vilopuls lägre än 75 slag per minut
  • Har KOL eller astmahistoria
  • Har andra komplikationer: tumör, endokrina sjukdomar
  • Har betablockerare terapi
  • Planerad drift i framtiden 12 månader
  • Allergisk mot bisoprolol

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: bisoprololfumarat
I denna arm kommer deltagarna att få olika doser av bisoprololfumarat.
Läkemedel: Bisoprololfumarat
Bisoprolol initierades med en dos på 1,25 mg var 24:e timme. Vid efterföljande besök varannan vecka ökades bisoprololdosen med 1,25 mg progressivt tills en daglig dos på 0,2 mg/kg eller maximal tolererad dos (vilopuls
Inget ingripande: Kontrollera
I kontrollgruppen (ingen betablockerare) kommer patienter som inte tar betablockerare att få poliklinik eller videobesök var 8:e vecka och ge sina hjärtsymtom, hjärtfrekvens, blodtryck och EKG. Efter 12 månader kommer patienterna att upprepa hjärt-MR förutom hjärtfrekvens, blodtryck, symtom, EKG, BNP och ekokardiografi.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beräkna förändringen av den globala longitudinella töjningen i vänster kammare i hjärt-MR
Tidsram: baslinje och 12 månader
Beräkna förändringen av den globala longitudinella töjningen i vänster kammare i hjärt-MR från baslinjen till 12 månader för varje patient
baslinje och 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beräkna förändringen av vänster ventrikulär ejektionsfraktion i cardia MR
Tidsram: baslinje och 12 månader
Beräkna förändringen av vänster ventrikulär ejektionsfraktion i cardia MR från baslinje till 12 månader för varje patient
baslinje och 12 månader
Beräkna förändringen av ventrikelns sena gadoliniumförstärkningsområde i cardia MR
Tidsram: baslinje och 12 månader
Beräkna förändringen av ventrikelns sena gadoliniumförstärkningsområde i cardia MR från baslinje till 12 månader för varje patient
baslinje och 12 månader
Beräkna förändringen av nivån av högkänsligt hjärttroponin I
Tidsram: baslinje och 6 månader, 12 månader
Beräkna förändringen av nivån av högkänsligt hjärttroponin I från baslinjen till 6 månader och 12 månader för varje patient
baslinje och 6 månader, 12 månader
Beräkna förändringen av nivån av NT-proBNP
Tidsram: baslinje och 6 månader, 12 månader
Beräkna förändringen av nivån av NT-proBNP från baslinjen till 6 månader och 12 månader för varje patient
baslinje och 6 månader, 12 månader
Beräkna förändringen av E/A-kvoten bedömd med ekokardiografi
Tidsram: baslinje och 12 månader
Beräkna förändringen av diastolisk dysfunktion (E/A-förhållande) bedömd med ekokardiografi från baslinjen till 12 månader för varje patient
baslinje och 12 månader
Förändring av vilopulsen
Tidsram: baslinje och 6 månader, 12 månader
Beräkna förändringen av vilopulsen från baslinjen till 6 månader och 12 månader för varje patient
baslinje och 6 månader, 12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med Alla orsakar dödlighet, hjärtdöd eller sjukhusvård på grund av hjärtproblem
Tidsram: 12 månader
Antal försökspersoner med alla orsakar dödlighet, hjärtdöd eller sjukhusvård på grund av hjärtproblem i slutet av studien
12 månader
Antal deltagare med bisoprololrelaterade biverkningar enligt följande definition
Tidsram: 12 månader
Bisoprololbehandlingsrelaterade biverkningar inklusive yrsel, bradyarytmi (vilopuls lägre än 55 slag/min), II och III grad atrioventrikulärt block, hypotension
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Samarbetspartners

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 januari 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2018

Första postat (Faktisk)

19 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PekingUMCH-DMD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Bisoprololfumarat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera