Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bisoprololi DMD:n varhaisessa kardiomyopatiassa

tiistai 27. syyskuuta 2022 päivittänyt: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprololi varhaiseen kardiomyopatiaan Duchennen lihasdystrofiassa: satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli käyttää sydämen magneettikuvausta (CMR) arvioimaan bisoprololihoidon tehoa ja turvallisuutta pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja säilynyt ejektiofraktio. Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjän (ACEI) lisäksi puolet osallistujista saa bisoprololia yhdistelmänä, kun taas toinen puoli ei saa beetasalpaajaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

20 vuoden ikään mennessä lähes kaikki Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavat potilaat ovat kokeneet laajentuneen kardiomyopatian (DCM), tila, joka lisää merkittävästi heidän sairastuvuuttaan ja kuolleisuuttaan. Tutkimukset ovat osoittaneet, että ACEI on tehokas hoito DMD-pojille, joilla on varhainen kardiomyopatia. Vaikka bisoprololin on osoitettu olevan tehokas neurohumoraalinen lääke aikuispotilailla, joilla on DCM, sen turvallisuudesta ja tehosta DMD-potilailla on vain vähän tietoa. Tutkijat olettavat, että bisoprololihoito tausta-ACEI-hoidon lisäksi 12 kuukauden ajan osallistujilla, joilla on DMD ja varhainen sydänlihasvaurio, joka ilmenee myöhään gadoliinin lisääntymisen ja säilyneen ejektiofraktion vuoksi, heikentäisi vasemman kammion systolista suorituskykyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

42

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vanhempi kuin (mukaan lukien) 7 vuotta vanha
  • Varma DMD-diagnoosi lihaspatologialla, joka vahvistaa alle 5 %:n dystrofiinin ilmentymisen ja/tai vahvistetut mutaatiot DMD-geenissä käyttäen kliinisesti hyväksyttyä tekniikkaa, joka määrittelee mutaation täysin.
  • ACEI:n tai ARB:n käyttö yli 1 kuukauden ajan
  • Vahvistettu sydänlihasvaurio yhdessä tai useammassa vasemman kammion segmentissä, joka ilmeni myöhäisen gadoliinin lisääntymisen seurauksena ja säilynyt vasemman kammion systolinen toiminta (> 45 %) elokuvan sydämen MR:llä 45 päivässä
  • Normaali munuaisten toiminta
  • Holter ja verenpaine eivät osoita vasta-aiheita bisoprololin käytölle

Poissulkemiskriteerit:

  • Vartaloon istutettu metalli
  • Sairastaa klaustrofobiaa
  • Allerginen gadoliniumille
  • Komplisoituu muiden sydän- ja verisuonitautien kanssa
  • Lääketieteellinen historia tai Holter osoittavat bradyarytmiaa, kuten II/III asteen eteiskatkos, sairas poskiontelooireyhtymä jne.
  • Systolinen verenpaine alle 90 mmHg tai leposyke alle 75 bpm
  • Sinulla on keuhkoahtaumatauti tai astmahistoria
  • Muita komplikaatioita: kasvain, endokriiniset sairaudet
  • Beetasalpaajahoito
  • Suunniteltu toiminta tulevaisuudessa 12 kuukautta
  • Allerginen bisoprololille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: bisoprololifumaraatti
Tässä käsivarressa osallistujat saavat eri annoksen bisoprololifumaraattia.
Lääke: Bisoprololifumaraatti
Bisoprololi aloitettiin annoksella 1,25 mg 24 tunnin välein. Myöhemmillä kahden viikon välein tehdyillä käynneillä bisoprololin annosta nostettiin asteittain 1,25 mg:lla, kunnes saavutettiin päiväannos 0,2 mg/kg tai suurin siedetty annos (leposyke
Ei väliintuloa: Ohjaus
Kontrolliryhmässä (ei beetasalpaajaa) potilaat, jotka eivät käytä beetasalpaajaa, käyvät poliklinikalla tai videolla 8 viikon välein ja kertovat sydämen oireistaan, sykkeensä, verenpaineensa ja EKG:n. 12 kuukauden kuluttua potilaat toistavat sydämen MR-tutkimuksen sykkeen, verenpaineen, oireiden, EKG:n, BNP:n ja kaikukardiografian lisäksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laske vasemman kammion globaalin pituussuuntaisen jännityksen muutos sydämen MR:ssä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta
Laske vasemman kammion globaalin pitkittäisen jännityksen muutos sydämen MR:ssä lähtötasosta 12 kuukauteen kullekin potilaalle
lähtötilanne ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laske vasemman kammion ejektiofraktion muutos cardia MR:ssä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta
Laske jokaisen potilaan vasemman kammion ejektiofraktion muutos sydämen MR:ssä lähtötasosta 12 kuukauteen
lähtötilanne ja 12 kuukautta
Laske kammion myöhäisen gadoliinin vahvistumisalueen muutos cardia MR:ssä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta
Laske kammion myöhäisen gadoliniumin vahvistumisalueen muutos sydämen MR:ssä lähtötasosta 12 kuukauteen kullekin potilaalle
lähtötilanne ja 12 kuukautta
Laske korkean herkkyyden sydämen troponiini I:n tason muutos
Aikaikkuna: lähtötaso ja 6 kuukautta, 12 kuukautta
Laske korkean herkkyyden sydämen troponiini I:n tason muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen kullekin potilaalle
lähtötaso ja 6 kuukautta, 12 kuukautta
Laske NT-proBNP:n tason muutos
Aikaikkuna: lähtötaso ja 6 kuukautta, 12 kuukautta
Laske NT-proBNP-tason muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen kullekin potilaalle
lähtötaso ja 6 kuukautta, 12 kuukautta
Laske kaikukardiografialla arvioitu E/A-suhteen muutos
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta
Laske diastolisen toimintahäiriön muutos (E/A-suhde), joka on arvioitu kaikukardiografialla lähtötasosta 12 kuukauteen kullekin potilaalle
lähtötilanne ja 12 kuukautta
Leposykkeen muutos
Aikaikkuna: lähtötaso ja 6 kuukautta, 12 kuukautta
Laske jokaiselle potilaalle leposykkeen muutos lähtötasosta 6 kuukauteen ja 12 kuukauteen
lähtötaso ja 6 kuukautta, 12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien syiden kuolleisuutta, sydänkuolemaa tai sydänongelman vuoksi sairaalahoitoon joutuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Koehenkilöiden määrä, joilla kaikki aiheuttivat kuolleisuutta, sydänkuolemaa tai joutuivat sairaalaan sydänongelman vuoksi tutkimuksen lopussa
12 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla oli bisoprololiin liittyviä haittavaikutuksia seuraavan määritelmän mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Bisoprololihoitoon liittyvät haittatapahtumat, mukaan lukien huimaus, bradyarytmia (leposyke alle 55 bpm), II ja III asteen eteiskammiokatkos, hypotensio
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Yhteistyökumppanit

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 16. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PekingUMCH-DMD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa