Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bisoprolol i DMD tidlig kardiomyopati

27. september 2022 opdateret af: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprolol til tidlig kardiomyopati i Duchenne muskeldystrofi: et randomiseret, kontrolleret forsøg

Denne undersøgelse havde til formål at bruge cardiac magnetic resonance imaging (CMR) til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​bisoprololbehandling til drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og bevaret ejektionsfraktion. Ud over angiotensin-konverterende enzymhæmmer (ACEI) vil halvdelen af ​​deltagerne få bisoprolol i kombination, mens den anden halvdel ikke får nogen betablokker.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I en alder af 20 år har næsten alle patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) oplevet dilateret kardiomyopati (DCM), en tilstand, der bidrager væsentligt til deres morbiditet og dødelighed. Undersøgelser har vist, at ACEI er en effektiv terapi for DMD-drenge med tidlig kardiomyopati. Selvom bisoprolol er blevet påvist som et effektivt neurohumoralt lægemiddel til voksne patienter med DCM, findes der kun få data vedrørende dets sikkerhed og effekt for patienter med DMD. Efterforskerne antager, at behandlingen med bisoprolol ud over baggrundsbehandling med ACEI i 12 måneder hos deltagere med DMD og tidlig myokardieskade, der er tydelig med sen gadoliniumforstærkning og bevaret ejektionsfraktion, ville afstumpe fald i venstre ventrikels systoliske ydeevne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ældre end (inklusive) 7 år gammel
  • En sikker diagnose af DMD med muskelpatologi, der bekræfter ekspressionen af ​​dystrofin lavere end 5 % og/eller bekræftede mutationer i DMD-genet ved hjælp af en klinisk accepteret teknik, der fuldstændigt definerer mutationen.
  • Brug af ACEI eller ARB i mere end 1 måned
  • Bekræftet myokardiebeskadigelse i et eller flere venstre ventrikulære segmenter tydeligt ved sen gadoliniumforstærkning og bevaret venstre ventrikels systoliske funktion (>45 %) ved cine cardiac MR i 45 dage
  • Normal nyrefunktion
  • Holter og blodtryk viser ingen kontraindikation for at bruge bisoprolol

Ekskluderingskriterier:

  • At have metal implanteret i kroppen
  • Har klaustrofobi
  • Allergisk over for gadolinium
  • Kompliceret med andre hjerte-kar-sygdomme
  • Sygehistorie eller Holter viser bradyarytmi som II/III grad atrioventrikulær blokering, sick sinus syndrome osv.
  • Systolisk blodtryk lavere end 90 mmHg eller hvilepuls lavere end 75 bpm
  • At have KOL eller astmahistorie
  • Har andre komplikationer: tumor, endokrine sygdomme
  • Under behandling med betablokkere
  • Planlagt drift i fremtiden 12 måneder
  • Allergisk over for bisoprolol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: bisoprololfumarat
I denne arm vil deltagerne modtage forskellige doser af bisoprololfumarat.
Medicin: Bisoprololfumarat
Bisoprolol blev indledt med en dosis på 1,25 mg hver 24. time. Ved efterfølgende besøg hver anden uge blev bisoprololdosis øget med 1,25 mg progressivt indtil en daglig dosis på 0,2 mg/kg eller den maksimalt tolererede dosis (restpulsen)
Ingen indgriben: Styring
I kontrolgruppen (ingen betablokker) vil de patienter, der ikke tager betablokker, modtage ambulatorium eller videobesøg hver 8. uge og oplyse deres hjertesymptomer, hjertefrekvens, blodtryk og EKG. Efter 12 måneder vil patienterne gentage hjerte-MR udover hjertefrekvens, blodtryk, symptomer, EKG, BNP og ekkokardiografi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikels globale longitudinelle belastning i hjerte-MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikels globale longitudinelle belastning i hjerte-MR fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikulær ejektionsfraktion i cardia MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​venstre ventrikulær ejektionsfraktion i cardia MR fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​ventrikel-sen-gadoliniumforstærkningsområde i cardia MR
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​ventrikel sen gadoliniumforstærkningsområde i cardia MR fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af højfølsomt hjertetroponin I
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af højfølsomt hjertetroponin I fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver patient
baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af NT-proBNP
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​niveauet af NT-proBNP fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver patient
baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​E/A-forhold vurderet ved ekkokardiografi
Tidsramme: baseline og 12 måneder
Beregn ændringen af ​​diastolisk dysfunktion (E/A-forhold) vurderet ved ekkokardiografi fra baseline til 12 måneder for hver patient
baseline og 12 måneder
Ændring af hvilepulsen
Tidsramme: baseline og 6 måneder, 12 måneder
Beregn ændringen af ​​hvilepulsen fra baseline til 6 måneder og 12 måneder for hver patient
baseline og 6 måneder, 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med Alle forårsager dødelighed, hjertedød eller indlagt på grund af hjerteproblem
Tidsramme: 12 måneder
Antal forsøgspersoner med alle forårsager dødelighed, hjertedød eller indlagt på grund af hjerteproblem ved afslutningen af ​​undersøgelsen
12 måneder
Antal deltagere med bisoprolol-relaterede bivirkninger som vurderet ved følgende definition
Tidsramme: 12 måneder
Bisoprolol-behandlingsrelaterede bivirkninger, herunder svimmelhed, bradyarytmi (hvilepuls lavere end 55 bpm), II- og III-grads atrioventrikulær blokering, hypotension
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Samarbejdspartnere

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2018

Først opslået (Faktiske)

19. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PekingUMCH-DMD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bisoprololfumarat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner