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Bisoprololo nella cardiomiopatia precoce DMD

27 settembre 2022 aggiornato da: Xiaoxiao Guo, Peking Union Medical College Hospital

Bisoprololo per la cardiomiopatia precoce nella distrofia muscolare di Duchenne: uno studio randomizzato e controllato

Questo studio mirava a utilizzare la risonanza magnetica cardiaca (CMR) per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia con bisoprololo per i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e frazione di eiezione conservata. Oltre all'inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI), metà dei partecipanti riceverà bisoprololo in combinazione, mentre l'altra metà non riceverà alcun beta-bloccante.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

All'età di 20 anni, quasi tutti i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno manifestato cardiomiopatia dilatativa (DCM), una condizione che contribuisce in modo significativo alla loro morbilità e mortalità. Gli studi hanno dimostrato che l'ACEI è una terapia efficace per i ragazzi DMD con cardiomiopatia precoce. Sebbene il bisoprololo si sia dimostrato un farmaco neuroumorale efficace per i pazienti adulti con DCM, esistono pochi dati riguardanti la sua sicurezza ed efficacia per i pazienti con DMD. I ricercatori ipotizzano che il trattamento con bisoprololo in aggiunta alla terapia di base con ACEI per 12 mesi nei partecipanti con DMD e danno miocardico precoce evidente con aumento tardivo del gadolinio e frazione di eiezione conservata, ridurrebbe il declino della performance sistolica del ventricolo sinistro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Xiaoxiao Guo, Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Più vecchio di (compresi) 7 anni
  • Una diagnosi definitiva di DMD con patologia muscolare che conferma l'espressione di distrofina inferiore al 5% e/o mutazioni confermate nel gene DMD utilizzando una tecnica clinicamente accettata che definisce completamente la mutazione.
  • Utilizzo di ACEI o ARB per più di 1 mese
  • Danno miocardico confermato in uno o più segmenti del ventricolo sinistro evidente dal potenziamento tardivo del gadolinio e funzione sistolica del ventricolo sinistro conservata (> 45%) mediante RM cardiaca cine in 45 giorni
  • Funzionalità renale normale
  • L'Holter e la pressione arteriosa non mostrano controindicazioni all'uso del bisoprololo

Criteri di esclusione:

  • Avere metallo impiantato nel corpo
  • Avere claustrofobia
  • Allergico al gadolinio
  • Complicato con altre malattie cardiovascolari
  • L'anamnesi o l'Holter mostrano bradiaritmia come blocco atrioventricolare di II/III grado, sindrome del nodo del seno ecc.
  • Pressione arteriosa sistolica inferiore a 90 mmHg o frequenza cardiaca a riposo inferiore a 75 bpm
  • Avere una storia di BPCO o asma
  • Avere altre complicazioni: tumore, malattie endocrine
  • Sottoporsi a terapia con beta-bloccanti
  • Operazione pianificata nei prossimi 12 mesi
  • Allergico al bisoprololo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: bisoprololo fumarato
In questo braccio, i partecipanti riceveranno diverse dosi di bisoprololo fumarato.
Droga: Bisoprololo fumarato
Il bisoprololo è stato iniziato alla dose di 1,25 mg ogni 24 ore. Alle successive visite bisettimanali, la dose di bisoprololo è stata aumentata progressivamente di 1,25 mg fino a raggiungere una dose giornaliera di 0,2 mg/kg o la dose massima tollerata (la frequenza cardiaca a riposo
Nessun intervento: Controllo
Nel gruppo di controllo (senza beta-bloccanti), i pazienti che non assumono beta-bloccanti riceveranno visite ambulatoriali o video ogni 8 settimane e forniranno i loro sintomi cardiaci, frequenza cardiaca, pressione sanguigna ed ECG. Dopo 12 mesi, i pazienti ripeteranno la RM cardiaca oltre alle registrazioni della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna, dei sintomi, dell'ECG, del BNP e dell'ecocardiografia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Calcolare la variazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro nella MR cardiaca
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione della deformazione longitudinale globale del ventricolo sinistro nella MR cardiaca dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Calcolare la variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra nel cardias MR
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra nella RM del cardias dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi
Calcolare la variazione dell'area di potenziamento del gadolinio del ventricolo nel cardias MR
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione dell'area di potenziamento del gadolinio del ventricolo nella MR del cardias dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di troponina cardiaca ad alta sensibilità I
Lasso di tempo: basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di troponina cardiaca I ad alta sensibilità dal basale a 6 mesi e 12 mesi per ciascun paziente
basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di NT-proBNP
Lasso di tempo: basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del livello di NT-proBNP dal basale a 6 mesi e 12 mesi per ciascun paziente
basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione del rapporto E/A valutata dall'ecocardiografia
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
Calcolare la variazione della disfunzione diastolica (rapporto E/A) valutata mediante ecocardiografia dal basale a 12 mesi per ciascun paziente
basale e 12 mesi
Modifica della frequenza cardiaca a riposo
Lasso di tempo: basale e 6 mesi, 12 mesi
Calcolare la variazione della frequenza cardiaca a riposo dal basale a 6 mesi e 12 mesi per ciascun paziente
basale e 6 mesi, 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con mortalità per tutte le cause, morte cardiaca o ricoverati in ospedale a causa di problemi cardiaci
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di soggetti con mortalità per tutte le cause, morte cardiaca o ricoverati in ospedale a causa di problemi cardiaci alla fine dello studio
12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al bisoprololo come valutato dalla seguente definizione
Lasso di tempo: 12 mesi
Eventi avversi correlati al trattamento con bisoprololo inclusi vertigini, bradiaritmia (frequenza cardiaca a riposo inferiore a 55 bpm), blocco atrioventricolare di II e III grado, ipotensione
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Collaboratori

National Natural Science Foundation of China
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PekingUMCH-DMD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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