低形成性左心症候群の外科的修復中の自家臍帯血由来単核細胞の心筋内注射
2025年6月24日 更新者：Timothy J Nelson, MD, PhD
左心低形成症候群（AutoCell-S2）の右心室依存性バリアントのステージII外科的修復中の自家臍帯血由来単核細胞の心筋内注射の第IIb相研究（AutoCell-S2）
研究者は、低形成性左心症候群 (HLHS) または HLHS バリアントの単心室患者に対するステージ II 緩和手術中に幹細胞が心臓の右側の筋肉に直接注入された場合に心臓に何が起こるかをよりよく理解したいと考えています。
研究者は、この幹細胞ベースの治療後、細胞ベースの治療を受けていない子供と比較して、心臓の構造/機能に変化があるかどうかを確認したいと考えています.
調査の概要
詳細な説明
これは、ステージ II の外科的修復時に心臓の右心室の心筋層への自家 UCB-MNC 製品の送達が心機能の改善をもたらし、成長および発達のマイルストーンに到達するかどうかを判断するためのフェーズ IIb 試験です。および生活の質を向上させると同時に、ステージ II の外科的修復後の累積入院日数を短縮します。
心機能の長期的な改善、成長と発達のマイルストーンへの到達、ステージ III の外科的修復術前精密検査への到達、心臓移植または死亡までの時間の延長、および生活の質の改善も決定されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
95
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ステージIの外科的修復およびステージIIの外科的修復を受けた単一の右室依存性CHDを伴うHLHSまたはHLHSバリアントの診断。
- -ステージIIの外科的修復の時点で生後13か月未満
- -使用が許容される自家UCB-MNC製品を使用したUCBコレクションプロトコルへの以前の参加（治療アームのみ）
除外基準:
- DMSO反応の病歴（治療群のみ）。
- -親および/または法定後見人が、子供を参加させたくない、または研究手順に従うことを望まない。
- 治療する医師の裁量による重度の慢性疾患。
- 広範な心臓外症候群機能。
- -がんの既知の病歴。
彼/彼女の先天性心疾患の次の合併症のいずれか:
- -ステージIIの外科的修復の前の15日以内に緊急または計画外の介入手順を必要とする状態、完全かつ完全な心臓の回復がサイト調査官によって文書化されている場合を除く
- -重度の肺高血圧症（医療記録では> 70％の全身圧と報告されています）
- ステージII中またはその後に、重篤な合併症または非常に悪い結果のリスクを予測する（発生しないよりも発生する可能性が高い）、幹細胞製品またはその注入手順に直接関係しないサイト調査官によって文書化されたその他の臨床的懸念外科的修復。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：処理
臍帯血に由来し、すべての放出基準を満たす自家 (自己) 単核細胞を右心筋の表面に注入して、体重 1 kg あたり 100 万から 300 万個の細胞という目標用量を達成します。
これはステージ II のグレン手術の際の 1 回限りの治療です。
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治験薬は、ステージIIの外科的修復時に、体重1kgあたり0.1mLの心外膜下注射を介して右心筋に送達され、体重1kgあたり1〜300万TNCの目標用量を達成します。
この手術は通常、ステージ I 手術の約 6 か月後に行われ、肺を通る循環が心室からの圧力を必要としなくなったときに、血液の半分を肺に向けます。
肺動脈へのシャントが切断され、右肺動脈が上大静脈 (脱酸素化された血液を上半身から心臓に運ぶ静脈) に直接接続されます。
これにより、脱酸素化された血液の半分が、心室を通らずに肺に直接送られます。
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アクティブコンパレータ：コントロール
臨床データは、ステージIIの外科的標準治療手順の前、最中、および後に収集されます。
標準治療を超えるいくつかの血液検査に加えて、標準治療ではない追加の画像検査が 3 か月後に必要です。
臨床転帰を文書化するために情報が収集され、この研究で使用された治験治療を受けているグループからの情報と比較されます。
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この手術は通常、ステージ I 手術の約 6 か月後に行われ、肺を通る循環が心室からの圧力を必要としなくなったときに、血液の半分を肺に向けます。
肺動脈へのシャントが切断され、右肺動脈が上大静脈 (脱酸素化された血液を上半身から心臓に運ぶ静脈) に直接接続されます。
これにより、脱酸素化された血液の半分が、心室を通らずに肺に直接送られます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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頂端分数面積変化（FAC）によって測定される右心室心機能の変化
時間枠：ベースライン、ステージII手術後3ヶ月
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頂端分率面積変化（FAC）の研究を含む心エコー図によって測定された右心室心臓機能。
パーセントで測定。
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ベースライン、ステージII手術後3ヶ月
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円周ひずみによって測定される右心室心機能の変化。
時間枠：ベースライン、ステージII手術後3ヶ月
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円周ひずみの研究を含む心エコー図によって測定された右心室心機能。
パーセントで測定。
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ベースライン、ステージII手術後3ヶ月
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縦系統によって測定される右心室心機能の変化。
時間枠：ベースライン、ステージII手術後3ヶ月
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縦系統の研究を含む心エコー図によって測定された右心室心機能。
パーセントで測定。
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ベースライン、ステージII手術後3ヶ月
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頂端分数面積変化（FAC）によって測定される右心室心機能の変化
時間枠：ベースライン、ステージII手術後12か月
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頂端分率面積変化（FAC）の研究を含む心エコー図によって測定された右心室心臓機能。
パーセントで測定。
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ベースライン、ステージII手術後12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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頂端分数面積変化（FAC）によって測定される右心室心機能の変化
時間枠：ベースライン前術、ステージII手術からの退院（平均1〜6週間）
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頂端分率面積変化（FAC）の研究を含む心エコー図によって測定された右心室心臓機能。
パーセントで測定。
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ベースライン前術、ステージII手術からの退院（平均1〜6週間）
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入院の累積日
時間枠：1か月後のステージII手術
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ステージIIの外科的修復のための退院後の患者ごとの入院の累積日。
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1か月後のステージII手術
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体重の変化
時間枠：ベースライン、ステージIIの手術後3か月
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ステージII手術後のベースラインと3か月の間の体重の変化。
被験者のプロバイダーによって標準ケアの一部として提供される規模で測定される重量。
体重のすべての家庭測定に対して同じスケールを使用して、被験者の介護者によって自宅で測定されます。
介護者は、体重の家庭測定ごとに同じスケールを使用するようサイトから指示されます。
スケールは、使用される機関の標準名/タイプに基づいて異なります。
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ベースライン、ステージIIの手術後3か月
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心拍数の変化
時間枠：ベースライン、ステージIIの手術後3か月
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ステージII手術後のベースラインと3か月の間の心拍数の変化。
被験者のプロバイダーごとの標準ケアとして、被験者の介護者によって自宅で測定された心拍数。
介護者は、パフォーマンスの最良の方法でサイトスタッフから指示されます。
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ベースライン、ステージIIの手術後3か月
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酸素飽和度の変化
時間枠：ベースライン、ステージIIの手術後3か月
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ステージIIの手術後、ベースラインと3か月間の酸素飽和度の変化。
被験者の介護者によって自宅で測定された酸素飽和度は、被験者のプロバイダーによって標準的なケアとして提供されるパルスオキシメトリーデバイスを使用して使用します。
介護者は、酸素飽和度のすべての家庭測定ごとに同じパルスオキシメトリーデバイスを使用するようサイトから指示されます。
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ベースライン、ステージIIの手術後3か月
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体重の変化
時間枠：ベースライン、ステージII手術後6か月ごと
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被験者のプロバイダーによって標準ケアの一部として提供される規模で測定される重量。
体重のすべての家庭測定に対して同じスケールを使用して、被験者の介護者によって自宅で測定されます。
介護者は、体重の家庭測定ごとに同じスケールを使用するようサイトから指示されます。
スケールは、使用される機関の標準名/タイプに基づいて異なります。
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ベースライン、ステージII手術後6か月ごと
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不整脈と心不全薬の変化
時間枠：3か月後の術後
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不整脈と心不全薬の変化は、同意時点からの研究への被験者の参加を通して、介護者によって付随的な薬物療法日記に関する記録されます。
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3か月後の術後
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ステージIII外科的修復
時間枠：ステージIII手術前、約4年
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ステージIIIの外科的修復の対象となる研究対象の数
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ステージIII手術前、約4年
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心臓移植のためにリストされるまでの合計時間
時間枠：ステージIII手術前の手術まで、約4年
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IIステージの手術と心臓移植リストにリストされている間の日数。
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ステージIII手術前の手術まで、約4年
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頂端分数面積変化（FAC）によって測定される右心室心機能の変化
時間枠：ベースライン、ステージIII手術前
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頂端分率面積変化（FAC）の研究を含む心エコー図によって測定された右心室心臓機能。
パーセントで測定。
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ベースライン、ステージIII手術前
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死ぬまでの合計時間
時間枠：約4年
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ステージIIの手術と死亡の発生の間の日数
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約4年
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入院の累積日
時間枠：ステージIIの手術後3か月
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ステージIIの外科的修復のための退院後の患者ごとの入院の累積日。
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ステージIIの手術後3か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：James Tweddell, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 主任研究者：Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D.、Children's Hospital Los Angeles
- 主任研究者：James Jaggers, M.D.、Children's Hospital Colorado
- 主任研究者：Frank Cetta, MD、Mayo Clinic
- 主任研究者：Harold M. Burkhart, M.D.、Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- 主任研究者：Joseph W. Rossano, M.D.、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：David M. Overman, M.D.、Children's Minnesota
- 主任研究者：Benjamin Peeler, M.D.、Ochsner Health System
- 主任研究者：Waldemar Carlo, M.D.、University of Alabama at Birmingham
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月6日
一次修了 (実際)
2022年5月22日
研究の完了 (推定)
2026年2月1日
試験登録日
最初に提出
2018年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月15日
最初の投稿 (実際)
2018年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月24日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。