左心发育不全综合征手术修复过程中心肌内注射自体脐带血来源的单个核细胞
2023年5月5日 更新者：Timothy J Nelson, MD, PhD
左心发育不全综合征 (AutoCell-S2) 右心室依赖性变异型 II 期手术修复期间心肌内注射自体脐带血来源的单核细胞的 IIb 期研究
研究人员希望更好地了解在对患有左心发育不全综合征 (HLHS) 或 HLHS 变异的单心室患者进行 II 期姑息手术期间，将干细胞直接注射到心脏右侧肌肉时心脏会发生什么变化。
研究人员想看看在这种基于干细胞的疗法之后，与没有接受过基于细胞疗法的儿童相比，心脏的结构/功能是否发生了变化。
研究概览
详细说明
这是一项 IIb 期试验，旨在确定在 II 期手术修复时将自体 UCB-MNC 产品输送到心脏右心室的心肌是否会改善心脏功能，达到生长和发育里程碑，和生活质量，同时还减少了 II 期手术修复后的累计住院天数。
还将确定心脏功能的长期改善、达到生长和发育里程碑、达到 III 期手术修复术前检查、延长心脏移植或死亡时间以及提高生活质量。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
95
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为 HLHS 或 HLHS 变体伴单发右心室依赖性 CHD，已接受 I 期手术修复和 II 期手术修复。
- II 期手术修复时小于 13 个月大
- 以前使用可接受使用的自体 UCB-MNC 产品参与 UCB 收集协议（仅限治疗臂）
排除标准：
- DMSO 反应史（仅限治疗组）。
- 父母和/或法定监护人不愿意让他们的孩子参加或不愿意遵循研究程序。
- 由主治医师决定的严重慢性疾病。
- 广泛的心外综合征特征。
- 已知的癌症病史。
他/她的先天性心脏病的以下任何并发症：
- 在 II 期手术修复前 15 天内需要紧急或计划外介入手术的任何情况，除非现场调查员记录了完全和完全的心脏恢复
- 重度肺动脉高压（在病历中报告为 >70% 全身压力）
- 现场调查员记录的其他临床问题，这些问题会预测（更有可能发生而不是不会发生）严重并发症或结果非常差的风险，与干细胞产品或其注射程序没有直接关系，在 II 期期间或之后手术修复。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗
将来自脐带血且符合所有释放标准的自体（自身）单核细胞注射到右心肌表面，以达到每公斤体重 1-3 百万个细胞的目标剂量。
这是格伦二期手术时的一次性治疗。
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研究产品将通过每公斤体重 0.1 毫升的心外膜下注射输送到右心肌，以在第二阶段手术修复时达到每公斤体重 1-3 百万 TNC 的目标剂量。
这项手术通常在 I 期手术后大约六个月进行，以便在肺部循环不再需要来自心室的那么大压力时将一半血液转移到肺部。
肺动脉的分流被断开，右肺动脉直接连接到上腔静脉，上腔静脉是将缺氧血液从身体上部输送到心脏的静脉。
这会将一半的脱氧血液直接输送到肺部，而不通过心室。
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有源比较器：控制
将在 II 期手术标准护理程序之前、期间和之后收集临床数据。
除了一些超出护理标准的血液检查外，还需要在 3 个月时进行额外的影像学检查，这不是标准护理。
将收集信息以记录临床结果，并将与接受本研究中使用的研究性治疗的组的信息进行比较。
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这项手术通常在 I 期手术后大约六个月进行，以便在肺部循环不再需要来自心室的那么大压力时将一半血液转移到肺部。
肺动脉的分流被断开，右肺动脉直接连接到上腔静脉，上腔静脉是将缺氧血液从身体上部输送到心脏的静脉。
这会将一半的脱氧血液直接输送到肺部，而不通过心室。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过心尖分数面积变化 (FAC) 测量的右心室心脏功能变化
大体时间：基线，II 期手术后 3 个月
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通过超声心动图测量的右心室心脏功能，包括心尖分数面积变化 (FAC) 的研究。
以百分比衡量。
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基线，II 期手术后 3 个月
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通过圆周应变测量的右心室心脏功能的变化。
大体时间：基线，II 期手术后 3 个月
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通过超声心动图测量的右心室心脏功能，包括对圆周应变的研究。
以百分比衡量。
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基线，II 期手术后 3 个月
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通过纵向应变测量的右心室心脏功能的变化。
大体时间：基线，II 期手术后 3 个月
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通过超声心动图测量的右心室心脏功能，包括纵向应变研究。
以百分比衡量。
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基线，II 期手术后 3 个月
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右心室射血分数的变化
大体时间：基线，II 期手术后 12 个月
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通过超声心动图测量的右心室射血分数。
射血分数是根据心脏收缩和舒张期间的血液体积计算的。
它是一个心动周期中心室射出容积的百分比。
以百分比衡量。
正常射血分数为 55% 至 75%。
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基线，II 期手术后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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射血分数的变化
大体时间：基线术前、II 期手术出院（平均 1-6 周）
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通过超声心动图测量的射血分数。
射血分数是根据心脏收缩和舒张期间的血液体积计算的。
它是一个心动周期中心室射出容积的百分比。
以百分比衡量。
正常射血分数为 55% 至 75%。
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基线术前、II 期手术出院（平均 1-6 周）
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累计住院天数
大体时间：1、II 期手术后 3 个月
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II 期手术修复出院后每位患者的累计住院天数。
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1、II 期手术后 3 个月
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体重变化
大体时间：II 期手术后 3 个月
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通过作为受试者提供者的护理标准的一部分提供的秤测量的体重。
由受试者的护理人员在家中使用相同的体重秤在家中测量体重。
该站点将指示护理人员在每次家庭体重测量中使用相同的秤。
量表将根据所使用的机构的标准名称/类型而有所不同。
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II 期手术后 3 个月
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心率变化
大体时间：II 期手术后 3 个月
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由受试者的护理人员在家中测量的心率作为每个受试者提供者的护理标准。
护理人员将由现场工作人员指导最佳执行方式。
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II 期手术后 3 个月
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氧饱和度变化
大体时间：II 期手术后 3 个月
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由受试者的护理人员使用由受试者的提供者作为护理标准提供的脉搏血氧仪设备在家中测量的氧饱和度。
该站点将指示护理人员使用相同的脉搏血氧饱和度测量设备进行每次家庭血氧饱和度测量。
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II 期手术后 3 个月
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体重变化
大体时间：基线，II 期手术后每 6 个月一次
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通过作为受试者提供者的护理标准的一部分提供的秤测量的体重。
由受试者的护理人员在家中使用相同的体重秤在家中测量体重。
该站点将指示护理人员在每次家庭体重测量中使用相同的秤。
量表将根据所使用的机构的标准名称/类型而有所不同。
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基线，II 期手术后每 6 个月一次
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心力衰竭药物的变化
大体时间：基线，II 期手术后每 6 个月一次
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从同意时开始，在受试者参与研究的整个过程中，护理人员将在伴随用药日记中记录心力衰竭药物的变化。
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基线，II 期手术后每 6 个月一次
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改变心律失常药物
大体时间：基线，II 期手术后每 6 个月一次
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从同意时开始，在受试者参与研究的整个过程中，受试者的护理人员将在伴随用药日记中记录心律失常药物的变化。
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基线，II 期手术后每 6 个月一次
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III期手术修复
大体时间：III 期手术术前，大约。 4年
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符合 III 期手术修复条件的研究对象数量
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III 期手术术前，大约。 4年
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心脏移植上市前的总时间
大体时间：到第三阶段手术前，大约。 4年
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II 期手术与列入心脏移植名单之间的天数。
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到第三阶段手术前，大约。 4年
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右心室功能改变
大体时间：基线，III 期手术术前
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通过超声心动图和心导管术测量的右心室射血分数。
射血分数是根据心脏收缩和舒张期间的血液体积计算的。
它是一个心动周期中心室射出容积的百分比。
以百分比衡量。
正常射血分数为 55% 至 75%。
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基线，III 期手术术前
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死亡总时间
大体时间：约4年
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II 期手术与死亡发生之间的天数
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约4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：James Tweddell, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 首席研究员：Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D.、Children's Hospital Los Angeles
- 首席研究员：James Jaggers, M.D.、Children's Hospital Colorado
- 首席研究员：Frank Cetta, MD、Mayo Clinic
- 首席研究员：Harold M. Burkhart, M.D.、Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- 首席研究员：Joseph W. Rossano, M.D.、Children's Hospital of Philadelphia
- 首席研究员：David M. Overman, M.D.、Children's Minnesota
- 首席研究员：Benjamin Peeler, M.D.、Ochsner Health System
- 首席研究员：Waldemar Carlo, M.D.、University of Alabama at Birmingham
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年6月6日
初级完成 (实际的)
2022年5月22日
研究完成 (预期的)
2026年2月1日
研究注册日期
首次提交
2018年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2018年12月15日
首次发布 (实际的)
2018年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月5日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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