Intramyokardieinjektion af mononukleære celler afledt af autologe navlestrengsblod under kirurgisk reparation af hypoplastisk venstre hjertesyndrom
24. juni 2025 opdateret af: Timothy J Nelson, MD, PhD
Fase IIb-undersøgelse af intramyokardieinjektion af mononukleære celler afledt af autologe navlestrengsblod under trin II kirurgisk reparation af højre ventrikelafhængige varianter af hypoplastisk venstre hjertesyndrom (AutoCell-S2)
Forskere ønsker bedre at forstå, hvad der sker med hjertet, når stamcellerne sprøjtes direkte ind i musklen i højre side af hjertet under den palliative trin II-operation for enkeltventrikelpatienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) eller HLHS-variant.
Forskere vil se, om der er ændringer i hjertets struktur/funktion efter denne stamcellebaserede terapi og sammenlignet med børn, der ikke har fået cellebaseret terapi.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase IIb-forsøg for at afgøre, om leveringen af det autologe UCB-MNC-produkt ind i myokardiet i hjertets højre ventrikel på tidspunktet for trin II kirurgisk reparation vil give en forbedring af hjertefunktionen og nå vækst- og udviklingsmilepæle, og livskvalitet, samtidig med at det giver en reduktion af de kumulative dage af indlæggelse efter trin II kirurgisk reparation.
Langsigtet forbedring af hjertefunktionen, opnåelse af vækst- og udviklingsmilepæle, opnåelse af trin III kirurgisk reparation før operationsarbejde, forlængelse af tid til hjertetransplantation eller død og forbedring af livskvalitet vil også blive bestemt.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
95
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af HLHS eller HLHS-variant med enkelt højre ventrikulær afhængig CHD, der har gennemgået trin I kirurgisk reparation og undergår trin II kirurgisk reparation.
- Mindre end 13 måneder gammel på tidspunktet for fase II kirurgisk reparation
- Tidligere deltagelse i UCB-indsamlingsprotokollen med autologt UCB-MNC-produkt, der er acceptabelt til brug (kun behandlingsarm)
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med DMSO-reaktion (kun behandlingsarm).
- Forældre(r) og/eller værge(r), der ikke ønsker at få deres barn til at deltage eller uvillige til at følge undersøgelsesprocedurerne.
- Alvorlige kroniske sygdomme efter den behandlende læges skøn.
- Omfattende ekstra-kardiale syndrom træk.
- Kendt kræfthistorie.
Enhver af følgende komplikationer af hans/hendes medfødte hjertesygdom:
- Enhver tilstand, der kræver akut eller uplanlagt interventionsindgreb inden for 15 dage før trin II kirurgisk reparation, medmindre fuldstændig og fuldstændig hjertegenopretning er dokumenteret af stedets investigator
- Svær pulmonal hypertension (rapporteret i journalen som >70 % systemisk tryk)
- Andre kliniske bekymringer som dokumenteret af en undersøgelsessted, der ville forudsige (mere tilbøjelige til at ske end ikke at ske) en risiko for alvorlige komplikationer eller meget dårligt resultat, ikke direkte relateret til stamcelleproduktet eller dets injektionsprocedure, under eller efter trin II kirurgisk reparation.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandling
Autologe (selv) mononukleære celler, der stammer fra navlestrengsblod, og som opfylder alle frigivelseskriterier, injiceres i overfladen af højre hjertemuskel for at opnå måldosis på 1-3 millioner celler pr. kg kropsvægt.
Dette er en engangsbehandling på tidspunktet for fase II Glenn-operationen.
|
Undersøgelsesproduktet vil blive leveret til det højre myokardium via sub-epicardiale injektioner på 0,1 ml pr. kg legemsvægt for at opnå måldosis på 1-3 millioner TNC pr. kg legemsvægt. på tidspunktet for trin II kirurgisk reparation.
Denne operation udføres normalt omkring seks måneder efter trin I-operationen for at lede halvdelen af blodet til lungerne, når cirkulationen gennem lungerne ikke længere behøver så meget tryk fra ventriklen.
Shunten til lungearterierne afbrydes, og den højre lungearterie forbindes direkte til vena cava superior, venen, der bringer iltfattigt blod fra den øvre del af kroppen til hjertet.
Dette sender halvdelen af det iltfattige blod direkte til lungerne uden at gå gennem ventriklen.
|
|
Aktiv komparator: Styring
Kliniske data vil blive indsamlet før, under og efter den trin II kirurgiske standardbehandlingsprocedure.
Kræver yderligere billeddiagnostiske undersøgelser efter 3 måneder, som ikke er standardbehandling, ud over nogle blodprøver, der ville være ud over standardbehandlingen.
Information vil blive indsamlet for at dokumentere de kliniske resultater og vil blive sammenlignet med informationen fra gruppen, der modtager den forsøgsbehandling, der er brugt i denne undersøgelse.
|
Denne operation udføres normalt omkring seks måneder efter trin I-operationen for at lede halvdelen af blodet til lungerne, når cirkulationen gennem lungerne ikke længere behøver så meget tryk fra ventriklen.
Shunten til lungearterierne afbrydes, og den højre lungearterie forbindes direkte til vena cava superior, venen, der bringer iltfattigt blod fra den øvre del af kroppen til hjertet.
Dette sender halvdelen af det iltfattige blod direkte til lungerne uden at gå gennem ventriklen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højre ventrikulær hjertefunktion målt ved apikal fraktioneret områdeændring (FAC)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter scenen II
|
Højre ventrikulær hjertefunktion målt ved ekkokardiogram, der inkluderer undersøgelser for apikalt fraktioneret områdeændring (FAC).
Målt med procent.
|
Baseline, 3 måneder efter scenen II
|
|
Ændring i højre ventrikulær hjertefunktion målt ved omkredsstamme.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter scenen II
|
Højre ventrikulær hjertefunktion målt ved ekkokardiogram, der inkluderer undersøgelser til periferisk belastning.
Målt med procent.
|
Baseline, 3 måneder efter scenen II
|
|
Ændring i højre ventrikulær hjertefunktion målt ved langsgående stamme.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter scenen II
|
Højre ventrikulær hjertefunktion målt ved ekkokardiogram, der inkluderer undersøgelser for langsgående stamme.
Målt med procent.
|
Baseline, 3 måneder efter scenen II
|
|
Ændring i højre ventrikulær hjertefunktion målt ved apikal fraktioneret områdeændring (FAC)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder efter scenen II
|
Højre ventrikulær hjertefunktion målt ved ekkokardiogram, der inkluderer undersøgelser for apikalt fraktioneret områdeændring (FAC).
Målt med procent.
|
Baseline, 12 måneder efter scenen II
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højre ventrikulær hjertefunktion målt ved apikal fraktioneret områdeændring (FAC)
Tidsramme: Baseline pre-op, hospitalsafladning fra fase II-kirurgi (i gennemsnit 1-6 uger)
|
Højre ventrikulær hjertefunktion målt ved ekkokardiogram, der inkluderer undersøgelser for apikalt fraktioneret områdeændring (FAC).
Målt med procent.
|
Baseline pre-op, hospitalsafladning fra fase II-kirurgi (i gennemsnit 1-6 uger)
|
|
Kumulative indlæggelsesdage
Tidsramme: 1-måneders efter fase II kirurgi
|
Kumulative dage med hospitalisering pr. Patient efter udskrivning til kirurgisk reparation i fase II.
|
1-måneders efter fase II kirurgi
|
|
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline, 3-måneders efter fase II-operation
|
Ændring i vægt mellem baseline og 3-måneders efter fase II kirurgi.
Vægt målt ved skala leveret som en del af plejestandarden efter fagudbyder.
Målt derhjemme efter emnets plejeperson ved hjælp af den samme skala til hver boligmåling af kropsvægt.
Omsorgspersoner vil blive instrueret af webstedet om at bruge den samme skala til hver boligmåling af kropsvægt.
Skalaer varierer baseret på institutionens standardnavn/type anvendte type.
|
Baseline, 3-måneders efter fase II-operation
|
|
Ændring i hjerterytme
Tidsramme: Baseline, 3-måneders efter fase II-operation
|
Ændring i hjerterytme mellem baseline og 3-måneders efter fase II-kirurgi.
Hjertefrekvens målt derhjemme efter fags plejeperson som standard for pleje pr. Emnets udbyder.
Omsorgspersoner vil blive instrueret af webstedets personale på den bedste måde at udføre på.
|
Baseline, 3-måneders efter fase II-operation
|
|
Ændring i iltmætning
Tidsramme: Baseline, 3-måneders efter fase II-operation
|
Ændring i iltmætning mellem baseline og 3-måneders efter fase II-kirurgi.
Oxygenmætning som målt derhjemme efter fags plejeperson ved hjælp af pulsoximetri -enheden, der leveres som standard for pleje af fagens udbyder.
Omsorgspersoner vil blive instrueret af stedet til at bruge den samme pulsoximetri -enhed til hver hjemmemåling af iltmætning.
|
Baseline, 3-måneders efter fase II-operation
|
|
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline, hver 6. måned efter fase II-operation
|
Vægt målt ved skala leveret som en del af plejestandarden efter fagudbyder.
Målt derhjemme efter emnets plejeperson ved hjælp af den samme skala til hver boligmåling af kropsvægt.
Omsorgspersoner vil blive instrueret af webstedet om at bruge den samme skala til hver boligmåling af kropsvægt.
Skalaer varierer baseret på institutionens standardnavn/type anvendte type.
|
Baseline, hver 6. måned efter fase II-operation
|
|
Ændring i arytmi og medicinering af hjertesvigt
Tidsramme: 3-måneders postkirurgi
|
Ændringer i arytmi og medicin med hjertesvigt registreres af plejepersonalet på den samtidige medicindibog i hele individets deltagelse i undersøgelsen, der starter på tidspunktet for samtykke.
|
3-måneders postkirurgi
|
|
Fase III kirurgisk reparation
Tidsramme: Trin III-kirurgi Pre-op, ca. 4 år
|
Antallet af forskningsemner, der er berettiget til kirurgisk reparation i fase III
|
Trin III-kirurgi Pre-op, ca. 4 år
|
|
Total tid, indtil det er anført til hjertetransplantation
Tidsramme: Op til fase III-kirurgi pre-op, ca. 4 år
|
Antallet af dage mellem fase II -kirurgi og anført på hjertetransplantationsliste.
|
Op til fase III-kirurgi pre-op, ca. 4 år
|
|
Ændring i højre ventrikulær hjertefunktion målt ved apikal fraktioneret områdeændring (FAC)
Tidsramme: baseline, fase III kirurgi pre-op op
|
Højre ventrikulær hjertefunktion målt ved ekkokardiogram, der inkluderer undersøgelser for apikalt fraktioneret områdeændring (FAC).
Målt med procent.
|
baseline, fase III kirurgi pre-op op
|
|
Samlet tid indtil døden
Tidsramme: ca. 4 år
|
Antallet af dage mellem fase II kirurgi og dødsfald
|
ca. 4 år
|
|
Kumulative indlæggelsesdage
Tidsramme: 3 måneder efter fase II kirurgi
|
Kumulative dage med hospitalisering pr. Patient efter udskrivning til kirurgisk reparation i fase II.
|
3 måneder efter fase II kirurgi
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Ledende efterforsker: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Ledende efterforsker: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Ledende efterforsker: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Ledende efterforsker: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Ledende efterforsker: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Ledende efterforsker: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Ledende efterforsker: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Ledende efterforsker: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. juni 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. maj 2022
Studieafslutning (Anslået)
1. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. december 2018
Først opslået (Faktiske)
19. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 18-004753
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .