Autologisten napanuoraverestä peräisin olevien mononukleaaristen solujen intramyokardiaalinen injektio hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän kirurgisen korjauksen aikana
tiistai 24. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Timothy J Nelson, MD, PhD
Vaihe IIb Tutkimus autologisten napanuoraverestä peräisin olevien mononukleaaristen solujen intramyokardiaalisesta injektiosta vaiheen II kirurgisen korjauksen aikana hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän oikeasta kammiosta riippuvaisen muunnelman (AutoCell-S2) aikana
Tutkijat haluavat ymmärtää paremmin, mitä sydämelle tapahtuu, kun kantasolut injektoidaan suoraan sydämen oikean puolen lihakseen vaiheen II palliatiivisen leikkauksen aikana yksikammiopotilaille, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS) tai HLHS-variantti.
Tutkijat haluavat nähdä, onko sydämen rakenteessa/toiminnassa muutoksia tämän kantasolupohjaisen hoidon jälkeen ja verrattuna lapsiin, jotka eivät ole saaneet soluhoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen IIb koe, jolla määritetään, parantaako autologisen UCB-MNC-tuotteen syöttäminen sydämen oikean kammion sydänlihakseen vaiheen II kirurgisen korjauksen aikana sydämen toimintaa, kasvun ja kehityksen virstanpylväiden saavuttamista, ja elämänlaatu, samalla kun se vähentää kumulatiivisia sairaalahoitopäiviä vaiheen II kirurgisen korjauksen jälkeen.
Myös sydämen toiminnan pitkäaikainen paraneminen, kasvun ja kehityksen virstanpylväiden saavuttaminen, vaiheen III kirurgisen korjaustyön saavuttaminen, sydämensiirtoon tai kuolemaan johtavan ajan pidentäminen sekä elämänlaadun parantaminen selvitetään.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
95
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HLHS- tai HLHS-variantin diagnoosi, jossa on yhdestä oikeasta kammiosta riippuvainen sepelvaltimotauti, jolle on tehty vaiheen I kirurginen korjaus ja vaiheen II kirurginen korjaus.
- Alle 13 kuukauden ikäinen vaiheen II kirurgisen korjauksen aikana
- Aikaisempi osallistuminen UCB-keräysprotokollaan autologisella UCB-MNC-tuotteella, joka on hyväksyttävä käyttöön (vain hoitovarsi)
Poissulkemiskriteerit:
- DMSO-reaktion historia (vain hoitoryhmä).
- Vanhempa(t) ja/tai huoltaja(t), jotka eivät halua lapsensa osallistumista tai eivät halua noudattaa tutkimusmenettelyjä.
- Vaikeat krooniset sairaudet hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
- Laajat ekstrakardiaaliset oireyhtymät.
- Tunnettu syövän historia.
Mikä tahansa seuraavista hänen synnynnäisen sydänsairaudensa komplikaatioista:
- Mikä tahansa tila, joka vaatii kiireellistä tai suunnittelematonta interventiotoimenpidettä 15 päivän sisällä ennen vaiheen II kirurgista korjausta, ellei tutkija dokumentoi sydämen täydellistä toipumista
- Vaikea keuhkoverenpainetauti (ilmoitettu sairauskertomuksessa yli 70 %:n systeemisenä paineena)
- Muut tutkimuspaikan tutkijan dokumentoimat kliiniset huolenaiheet, jotka ennustavat (todennäköisemmin tapahtuvan kuin jäämättä) vakavien komplikaatioiden tai erittäin huonon lopputuloksen riskin, jotka eivät liity suoraan kantasolutuotteeseen tai sen injektiomenettelyyn, vaiheen II aikana tai sen jälkeen kirurginen korjaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Napanuoraverestä peräisin olevat autologiset (itse) mononukleaariset solut, jotka täyttävät kaikki vapautumiskriteerit, ruiskutetaan oikean sydänlihaksen pintaan, jotta saavutetaan tavoiteannos 1-3 miljoonaa solua kehon painokiloa kohden.
Tämä on kertaluonteinen hoito Stage II Glenn -leikkauksen aikana.
|
Tutkimustuote annetaan oikeaan sydänlihakseen sub-epikardiaalisilla injektioilla 0,1 ml painokiloa kohti, jotta saavutetaan tavoiteannos 1-3 miljoonaa TNC:tä painokiloa kohden vaiheen II kirurgisen korjauksen aikana.
Tämä leikkaus suoritetaan yleensä noin kuusi kuukautta vaiheen I leikkauksen jälkeen puolet verestä ohjaamiseksi keuhkoihin, kun keuhkojen läpi kulkeva verenkierto ei enää tarvitse yhtä suurta painetta kammiosta.
Shuntti keuhkovaltimoille on irrotettu ja oikea keuhkovaltimo on liitetty suoraan yläonttolaskimoon, laskimoon, joka tuo happitonta verta kehon yläosasta sydämeen.
Tämä lähettää puolet hapettomasta verestä suoraan keuhkoihin kulkematta kammioon.
|
|
Active Comparator: Ohjaus
Kliiniset tiedot kerätään ennen II-vaiheen kirurgista standardihoitoa, sen aikana ja sen jälkeen.
Vaatii lisäkuvaustutkimuksia 3 kuukauden kohdalla, jotka eivät ole tavanomaista hoitoa, joidenkin verikokeiden lisäksi, jotka ylittäisivät tavanomaisen hoidon.
Tietoja kerätään kliinisten tulosten dokumentoimiseksi ja niitä verrataan tässä tutkimuksessa käytettyä tutkimushoitoa saaneen ryhmän tietoihin.
|
Tämä leikkaus suoritetaan yleensä noin kuusi kuukautta vaiheen I leikkauksen jälkeen puolet verestä ohjaamiseksi keuhkoihin, kun keuhkojen läpi kulkeva verenkierto ei enää tarvitse yhtä suurta painetta kammiosta.
Shuntti keuhkovaltimoille on irrotettu ja oikea keuhkovaltimo on liitetty suoraan yläonttolaskimoon, laskimoon, joka tuo happitonta verta kehon yläosasta sydämeen.
Tämä lähettää puolet hapettomasta verestä suoraan keuhkoihin kulkematta kammioon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oikean kammion sydämen toiminnan muutos mitattuna apikaalisella fraktioalueen muutoksella (FAC)
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Oikean kammion sydämen toiminta mitattuna ehokardiogrammilla, joka sisältää tutkimuksia apikaalisten fraktioiden alueen muutoksista (FAC).
Mitattu prosentilla.
|
Perustaso, 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
|
Oikean kammion sydämen toiminnan muutos, joka on mitattu kehäkannalla.
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Oikean kammion sydämen toiminta mitattuna ehokardiogrammilla, joka sisältää tutkimuksia kehän kannan kannalta.
Mitattu prosentilla.
|
Perustaso, 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
|
Oikean kammion sydämen toiminnan muutos pitkittäiskannalla mitattuna.
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Oikean kammion sydämen toiminta mitattuna ehokardiogrammilla, joka sisältää tutkimuksia pitkittäiskannalle.
Mitattu prosentilla.
|
Perustaso, 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
|
Oikean kammion sydämen toiminnan muutos mitattuna apikaalisella fraktioalueen muutoksella (FAC)
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Oikean kammion sydämen toiminta mitattuna ehokardiogrammilla, joka sisältää tutkimuksia apikaalisten fraktioiden alueen muutoksista (FAC).
Mitattu prosentilla.
|
Perustaso, 12 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oikean kammion sydämen toiminnan muutos mitattuna apikaalisella fraktioalueen muutoksella (FAC)
Aikaikkuna: Perustaso Prep, sairaalan vastuuvapaus vaiheen II leikkauksesta (keskimäärin 1-6 viikkoa)
|
Oikean kammion sydämen toiminta mitattuna ehokardiogrammilla, joka sisältää tutkimuksia apikaalisten fraktioiden alueen muutoksista (FAC).
Mitattu prosentilla.
|
Perustaso Prep, sairaalan vastuuvapaus vaiheen II leikkauksesta (keskimäärin 1-6 viikkoa)
|
|
Kumulatiiviset sairaalahoidon päivät
Aikaikkuna: 1 kuukauden jälkeinen vaiheen II leikkaus
|
Kumulatiiviset sairaalahoidon päivät potilasta kohti vaiheen II kirurgisen korjauksen purkamisen jälkeen.
|
1 kuukauden jälkeinen vaiheen II leikkaus
|
|
Painonmuutos
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta vaiheen II jälkeinen leikkaus
|
Painon muutos lähtötason ja 3 kuukauden välillä vaiheen II leikkauksen jälkeen.
Paino mitattuna asteikolla, joka on annettu osana hoidon standardia.
Mitataan kotona kohteen hoitajalla käyttämällä samaa asteikkoa jokaisesta kodin painon mittauksesta.
Sivusto ohjaa hoitajia käyttämään samaa asteikkoa jokaisessa kodin painon mittauksessa.
Asteikot vaihtelevat laitoksen standardi -nimen/tyypin perusteella.
|
lähtötaso, 3 kuukautta vaiheen II jälkeinen leikkaus
|
|
Sykkeen muutos
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta vaiheen II jälkeinen leikkaus
|
Sykkeen muutos lähtötilanteen ja 3 kuukauden välillä vaiheen II leikkauksen jälkeen.
Syke, jonka kodin hoitaja mitataan kotona, hoidon standardi kohteen palveluntarjoaja kohti.
Sivuston henkilökunta ohjaa hoitajia parhaalla mahdollisella tavalla.
|
lähtötaso, 3 kuukautta vaiheen II jälkeinen leikkaus
|
|
Happikyllästyksen muutos
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta vaiheen II jälkeinen leikkaus
|
Hapen kyllästymisen muutos lähtötilanteen ja 3 kuukauden välillä vaiheen II jälkeen.
Hapen kyllästyminen kotona mitattuna kohteen hoitajalla käyttämällä pulssioksimetrialaitetta, joka on toiminut kohteen tarjoajan hoidon standardina.
Sivusto ohjeistaa hoitajia käyttämään samaa pulssioksimetrialaitetta jokaiselle happikyllästyksen kodin mittaamiseksi.
|
lähtötaso, 3 kuukautta vaiheen II jälkeinen leikkaus
|
|
Painonmuutos
Aikaikkuna: Perustaso, joka kuusi kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Paino mitattuna asteikolla, joka on annettu osana hoidon standardia.
Mitataan kotona kohteen hoitajalla käyttämällä samaa asteikkoa jokaisesta kodin painon mittauksesta.
Sivusto ohjaa hoitajia käyttämään samaa asteikkoa jokaisessa kodin painon mittauksessa.
Asteikot vaihtelevat laitoksen standardi -nimen/tyypin perusteella.
|
Perustaso, joka kuusi kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
|
Rytmihäiriöiden ja sydämen vajaatoimintalääkkeiden muutos
Aikaikkuna: 3 kuukauden leikkauksen jälkeinen
|
Hoitaja kirjataan rytmihäiriöiden ja sydämen vajaatoiminnan muutoksista samanaikaisessa lääkityspäiväkirjassa koko kohteen osallistumisen tutkimukseen, joka alkaa suostumuksen aikaan.
|
3 kuukauden leikkauksen jälkeinen
|
|
Vaihe III kirurginen korjaus
Aikaikkuna: Vaiheen III leikkaus Prep, noin 4 vuotta
|
Tutkimushenkilöiden lukumäärä, joka on kelvollinen vaiheen III kirurgiseen korjaukseen
|
Vaiheen III leikkaus Prep, noin 4 vuotta
|
|
Kokonaisaika, kunnes sydämensiirto on listattu
Aikaikkuna: Jopa vaiheeseen III leikkaus prep, n. 4 vuotta
|
Vaiheen II leikkauksen välillä ja lueteltu sydämensiirtoluettelossa.
|
Jopa vaiheeseen III leikkaus prep, n. 4 vuotta
|
|
Oikean kammion sydämen toiminnan muutos mitattuna apikaalisella fraktioalueen muutoksella (FAC)
Aikaikkuna: Perustaso, vaiheen III leikkaus edeltävä
|
Oikean kammion sydämen toiminta mitattuna ehokardiogrammilla, joka sisältää tutkimuksia apikaalisten fraktioiden alueen muutoksista (FAC).
Mitattu prosentilla.
|
Perustaso, vaiheen III leikkaus edeltävä
|
|
Kokonaisaika kuolemaan asti
Aikaikkuna: Noin 4 vuotta
|
Päivien lukumäärä II vaiheen leikkauksen ja kuoleman esiintymisen välillä
|
Noin 4 vuotta
|
|
Kumulatiiviset sairaalahoidon päivät
Aikaikkuna: 3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Kumulatiiviset sairaalahoidon päivät potilasta kohti vaiheen II kirurgisen korjauksen purkamisen jälkeen.
|
3 kuukautta vaiheen II leikkauksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Päätutkija: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Päätutkija: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Päätutkija: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Päätutkija: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Päätutkija: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Päätutkija: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Päätutkija: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Päätutkija: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 22. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 15. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-004753
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .