Intramyokardiální injekce autologních mononukleárních buněk derivovaných z pupečníkové krve během chirurgické opravy syndromu hypoplastického levého srdce
24. června 2025 aktualizováno: Timothy J Nelson, MD, PhD
Studie fáze IIb intramyokardiální injekce autologních mononukleárních buněk derivovaných z pupečníkové krve během II. etapy chirurgické opravy pravých komorových závislých variant syndromu hypoplastického levého srdce (AutoCell-S2)
Výzkumníci chtějí lépe porozumět tomu, co se stane se srdcem, když jsou kmenové buňky injikovány přímo do svalu na pravé straně srdce během paliativní operace II. stupně u pacientů s jednou komorou se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS) nebo variantou HLHS.
Výzkumníci chtějí zjistit, zda došlo ke změnám ve struktuře/funkci srdce po této terapii založené na kmenových buňkách a ve srovnání s dětmi, které buněčnou terapii nepodstoupily.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Jedná se o studii fáze IIb, která má určit, zda dodání autologního produktu UCB-MNC do myokardu pravé srdeční komory v době chirurgické opravy stadia II zajistí zlepšení srdeční funkce, dosažení růstových a vývojových milníků, a kvalitu života a zároveň poskytuje snížení počtu kumulativních dnů hospitalizace po chirurgické opravě II.
Bude také stanoveno dlouhodobé zlepšení srdeční funkce, dosažení růstových a vývojových milníků, dosažení stupně III chirurgické opravy před operací, prodloužení doby do srdeční transplantace nebo smrti a zlepšení kvality života.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
95
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 1 rok (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza HLHS nebo varianty HLHS s jedinou ICHS závislou na pravé komoře, která podstoupila chirurgickou opravu I. stupně a podstoupila chirurgickou opravu II.
- Méně než 13 měsíců věku v době chirurgické opravy stupně II
- Předchozí účast v protokolu odběru UCB s autologním produktem UCB-MNC, který je přijatelný pro použití (pouze léčebné rameno)
Kritéria vyloučení:
- Historie reakce DMSO (pouze léčebné rameno).
- Rodiče a/nebo zákonní zástupci, kteří nechtějí, aby se jejich dítě účastnilo nebo nejsou ochotni dodržovat postupy studie.
- Těžká chronická onemocnění dle uvážení ošetřujícího lékaře.
- Rozsáhlé extrakardiální syndromické rysy.
- Známá anamnéza rakoviny.
Jakákoli z následujících komplikací jeho/její vrozené srdeční choroby:
- Jakýkoli stav vyžadující urgentní nebo neplánovaný intervenční zákrok během 15 dnů před chirurgickou opravou stupně II, pokud není zdokumentováno úplné a úplné zotavení srdce
- Těžká plicní hypertenze (v lékařském záznamu hlášena jako >70% systémový tlak)
- Jiné klinické obavy zdokumentované výzkumným pracovníkem na místě, které by předpovídaly (s větší pravděpodobností nastanou než nenastanou) riziko závažných komplikací nebo velmi špatných výsledků, které přímo nesouvisejí s produktem kmenových buněk nebo jeho injekčním postupem, během nebo po fázi II chirurgická oprava.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
Autologní (vlastní) mononukleární buňky pocházející z pupečníkové krve, které splňují všechna kritéria uvolňování, jsou injikovány do povrchu pravého srdečního svalu k dosažení cílové dávky 1-3 milionů buněk na kilogram tělesné hmotnosti.
Toto je jednorázové ošetření v době II. fáze Glennovy operace.
|
Zkoušený produkt bude podán do pravého myokardu subepikardiálními injekcemi 0,1 ml na kg tělesné hmotnosti, aby se dosáhlo cílové dávky 1-3 milionů TNC na kg tělesné hmotnosti. v době chirurgické opravy stupně II.
Tato operace se obvykle provádí asi šest měsíců po operaci stupně I, aby se polovina krve odvedla do plic, když cirkulace přes plíce již nepotřebuje tolik tlaku z komory.
Odpojí se zkrat do plicních tepen a pravá plicní tepna se napojí přímo na horní dutou žílu, žílu, která přivádí odkysličenou krev z horní části těla do srdce.
To posílá polovinu odkysličené krve přímo do plic, aniž by procházela komorou.
|
|
Aktivní komparátor: Řízení
Klinická data budou shromažďována před, během a po chirurgickém postupu standardní péče II.
Vyžaduje další zobrazovací studie po 3 měsících, které nejsou standardní péčí, a některé krevní testy, které by byly nad rámec standardní péče.
Budou shromažďovány informace za účelem zdokumentování klinických výsledků a budou porovnány s informacemi od skupiny, která dostávala zkoumanou léčbu použitou v této studii.
|
Tato operace se obvykle provádí asi šest měsíců po operaci stupně I, aby se polovina krve odvedla do plic, když cirkulace přes plíce již nepotřebuje tolik tlaku z komory.
Odpojí se zkrat do plicních tepen a pravá plicní tepna se napojí přímo na horní dutou žílu, žílu, která přivádí odkysličenou krev z horní části těla do srdce.
To posílá polovinu odkysličené krve přímo do plic, aniž by procházela komorou.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ve funkci srdce pravé komory měřená změnou apikální frakční oblasti (FAC)
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce chirurgie po fázi II
|
Srdeční funkce pravé komory měřená pomocí echokardiogramu, která zahrnuje studie pro změnu apikální frakční plochy (FAC).
Měřeno procentem.
|
Základní linie, 3 měsíce chirurgie po fázi II
|
|
Změna srdeční funkce pravé komory měřená obvodovým napětím.
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce chirurgie po fázi II
|
Srdeční funkce pravé komory měřená pomocí echokardiogramu, která zahrnuje studie pro obvodový kmen.
Měřeno procentem.
|
Základní linie, 3 měsíce chirurgie po fázi II
|
|
Změna srdeční funkce pravé komory měřená podélným napětím.
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce chirurgie po fázi II
|
Srdeční funkce pravé komory měřená pomocí echokardiogramu, která zahrnuje studie pro podélný kmen.
Měřeno procentem.
|
Základní linie, 3 měsíce chirurgie po fázi II
|
|
Změna ve funkci srdce pravé komory měřená změnou apikální frakční oblasti (FAC)
Časové okno: Základní linie, 12 měsíců po fázi chirurgie II
|
Srdeční funkce pravé komory měřená pomocí echokardiogramu, která zahrnuje studie pro změnu apikální frakční plochy (FAC).
Měřeno procentem.
|
Základní linie, 12 měsíců po fázi chirurgie II
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ve funkci srdce pravé komory měřená změnou apikální frakční oblasti (FAC)
Časové okno: Základní předběžná linie, propuštění nemocnice z operace stádia II (v průměru 1-6 týdnů)
|
Srdeční funkce pravé komory měřená pomocí echokardiogramu, která zahrnuje studie pro změnu apikální frakční plochy (FAC).
Měřeno procentem.
|
Základní předběžná linie, propuštění nemocnice z operace stádia II (v průměru 1-6 týdnů)
|
|
Kumulativní dny hospitalizace
Časové okno: 1měsíční operace po fázi II
|
Kumulativní dny hospitalizace na pacienta po propuštění pro chirurgickou opravu fáze II.
|
1měsíční operace po fázi II
|
|
Změna hmotnosti
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po operaci fáze II
|
Změna hmotnosti mezi výchozím a 3měsíční chirurgický zákrok po fázi II.
Hmotnost měřená podle měřítka poskytovaná jako součást standardu péče poskytovatelem subjektu.
Měřeno doma pečovatelem subjektu za použití stejné stupnice pro každé měření domácí hmotnosti.
Pečovatelé budou pokyn webu, aby použili stejnou stupnici pro každé měření domácí hmotnosti.
Měřítka se bude lišit v závislosti na použitém standardním/typu instituce.
|
Základní linie, 3 měsíce po operaci fáze II
|
|
Změna srdeční frekvence
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po operaci fáze II
|
Změna srdeční frekvence mezi základní a 3měsíční chirurgický zákrok po fázi II.
Srdeční frekvence měřená doma podle pečovatele subjektu jako standard péče na poskytovatele subjektu.
Pečovatelé budou instruovat zaměstnanci webu o nejlepším způsobu provést.
|
Základní linie, 3 měsíce po operaci fáze II
|
|
Změna nasycení kyslíkem
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po operaci fáze II
|
Změna nasycení kyslíkem mezi výchozím a 3měsíční chirurgický zákrok po fázi II.
Nasycení kyslíkem měřeno doma pomocí pečovatele subjektu pomocí zařízení Pulse Oximery, které poskytovatel subjektu poskytoval jako standard péče.
Pečovatelé budou pokyn webu, aby pro každé měření nasycení kyslíkem používali stejné zařízení pro oxid oxid.
|
Základní linie, 3 měsíce po operaci fáze II
|
|
Změna hmotnosti
Časové okno: Základní linie, každých 6 měsíců po fázi II chirurgie
|
Hmotnost měřená podle měřítka poskytovaná jako součást standardu péče poskytovatelem subjektu.
Měřeno doma pečovatelem subjektu za použití stejné stupnice pro každé měření domácí hmotnosti.
Pečovatelé budou pokyn webu, aby použili stejnou stupnici pro každé měření domácí hmotnosti.
Měřítka se bude lišit v závislosti na použitém standardním/typu instituce.
|
Základní linie, každých 6 měsíců po fázi II chirurgie
|
|
Změna léku arytmie a srdečního selhání
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
Změny v arytmii a léky na srdeční selhání budou zaznamenány pečovatelem na doprovodný lék deník během účasti subjektu na studii počínaje v době souhlasu.
|
3 měsíce po operaci
|
|
Oprava chirurgické fáze III III
Časové okno: Předběžná operace fáze III, cca. 4 roky
|
Počet výzkumných subjektů způsobilých pro oprava chirurgického stupně III III
|
Předběžná operace fáze III, cca. 4 roky
|
|
Celkový čas do uvedení na transplantaci srdce
Časové okno: Až do chirurgického zákroku do fáze III, cca. 4 roky
|
Počet dní mezi operací fáze II a uvedených v seznamu transplantace srdeční.
|
Až do chirurgického zákroku do fáze III, cca. 4 roky
|
|
Změna ve funkci srdce pravé komory měřená změnou apikální frakční oblasti (FAC)
Časové okno: Základní linie, předběžná operace fáze III
|
Srdeční funkce pravé komory měřená pomocí echokardiogramu, která zahrnuje studie pro změnu apikální frakční plochy (FAC).
Měřeno procentem.
|
Základní linie, předběžná operace fáze III
|
|
Celkový čas do smrti
Časové okno: Přibližně 4 roky
|
Počet dní mezi operací II II a výskytem smrti
|
Přibližně 4 roky
|
|
Kumulativní dny hospitalizace
Časové okno: 3 měsíce po operaci fáze II
|
Kumulativní dny hospitalizace na pacienta po propuštění pro chirurgickou opravu fáze II.
|
3 měsíce po operaci fáze II
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Vrchní vyšetřovatel: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Vrchní vyšetřovatel: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Vrchní vyšetřovatel: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Vrchní vyšetřovatel: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Vrchní vyšetřovatel: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Vrchní vyšetřovatel: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Vrchní vyšetřovatel: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. června 2019
Primární dokončení (Aktuální)
22. května 2022
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
19. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18-004753
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .