Intramyocardiale injectie van mononucleaire cellen afkomstig van autoloog navelstrengbloed tijdens chirurgische reparatie van hypoplastisch linkerhartsyndroom
24 juni 2025 bijgewerkt door: Timothy J Nelson, MD, PhD
Fase IIb-studie van intramyocardiale injectie van mononucleaire cellen afkomstig van autoloog navelstrengbloed tijdens fase II chirurgisch herstel van rechtsventrikelafhankelijke varianten van hypoplastisch linkerhartsyndroom (AutoCell-S2)
Onderzoekers willen beter begrijpen wat er met het hart gebeurt wanneer de stamcellen rechtstreeks in de spier van de rechterkant van het hart worden geïnjecteerd tijdens de fase II palliatieve chirurgie voor eenkamerpatiënten met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS) of HLHS-variant.
Onderzoekers willen zien of er veranderingen zijn in de structuur/functie van het hart na deze op stamcellen gebaseerde therapie en in vergelijking met kinderen die geen op cellen gebaseerde therapie hebben gehad.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase IIb-studie om te bepalen of de toediening van het autologe UCB-MNC-product in het myocardium van de rechterventrikel van het hart op het moment van chirurgische reparatie in fase II een verbetering van de hartfunctie zal opleveren, waarbij groei- en ontwikkelingsmijlpalen worden bereikt, en kwaliteit van leven, terwijl het ook zorgt voor een vermindering van de cumulatieve dagen van ziekenhuisopname na fase II chirurgische reparatie.
Verbetering van de hartfunctie op lange termijn, het bereiken van groei- en ontwikkelingsmijlpalen, het bereiken van stadium III chirurgische reparatie preoperatief onderzoek, het verlengen van de tijd tot harttransplantatie of overlijden, en het verbeteren van de kwaliteit van leven zullen ook worden bepaald.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
95
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 1 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van HLHS of HLHS-variant met enkelvoudige rechterventrikelafhankelijke CHD die stadium I chirurgisch herstel heeft ondergaan en stadium II chirurgisch herstel ondergaat.
- Minder dan 13 maanden oud ten tijde van fase II chirurgische reparatie
- Eerdere deelname aan het UCB-inzamelingsprotocol met autoloog UCB-MNC-product dat aanvaardbaar is voor gebruik (alleen behandelingsarm)
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van DMSO-reactie (alleen behandelingsarm).
- Ouder(s) en/of wettelijke voogd(en) die hun kind niet willen laten deelnemen of de studieprocedures niet willen volgen.
- Ernstige chronische ziekten ter beoordeling van de behandelend arts.
- Uitgebreide extra-cardiale syndromale kenmerken.
- Bekende geschiedenis van kanker.
Een van de volgende complicaties van zijn/haar aangeboren hartaandoening:
- Elke aandoening die een dringende of ongeplande interventieprocedure vereist binnen 15 dagen voorafgaand aan fase II chirurgisch herstel, tenzij volledig en volledig herstel van het hart is gedocumenteerd door de onderzoeker ter plaatse
- Ernstige pulmonale hypertensie (gerapporteerd in het medisch dossier als >70% systemische druk)
- Andere klinische problemen zoals gedocumenteerd door een locatieonderzoeker die een risico op ernstige complicaties of een zeer slechte uitkomst zouden voorspellen (waarschijnlijker dan niet gebeuren), niet direct gerelateerd aan het stamcelproduct of de injectieprocedure, tijdens of na fase II chirurgische reparatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandeling
Autologe (zelf) mononucleaire cellen die zijn afgeleid van navelstrengbloed en die voldoen aan alle afgiftecriteria, worden geïnjecteerd in het oppervlak van de rechterhartspier om de beoogde dosis van 1-3 miljoen cellen per kilogram lichaamsgewicht te bereiken.
Dit is een eenmalige behandeling ten tijde van een Glenn-operatie in stadium II.
|
Het onderzoeksproduct wordt via sub-epicardiale injecties van 0,1 ml per kg lichaamsgewicht in het rechter myocardium toegediend om de doeldosis van 1-3 miljoen TNC per kg lichaamsgewicht te bereiken ten tijde van fase II chirurgisch herstel.
Deze operatie wordt meestal ongeveer zes maanden na een fase I-operatie uitgevoerd om de helft van het bloed naar de longen te leiden wanneer de circulatie door de longen niet langer zoveel druk van het ventrikel nodig heeft.
De shunt naar de longslagaders is losgekoppeld en de rechter longslagader is rechtstreeks verbonden met de superieure vena cava, de ader die zuurstofarm bloed van het bovenste deel van het lichaam naar het hart brengt.
Dit stuurt de helft van het zuurstofarme bloed rechtstreeks naar de longen zonder door het ventrikel te gaan.
|
|
Actieve vergelijker: Controle
Klinische gegevens worden verzameld voor, tijdens en na de fase II chirurgische standaardzorgprocedure.
Vereist aanvullende beeldvormingsonderzoeken na 3 maanden die geen standaardzorg zijn, naast enkele bloedonderzoeken die buiten de standaardzorg vallen.
Er zal informatie worden verzameld om de klinische resultaten te documenteren en zal worden vergeleken met de informatie van de groep die de onderzoeksbehandeling krijgt die in dit onderzoek wordt gebruikt.
|
Deze operatie wordt meestal ongeveer zes maanden na een fase I-operatie uitgevoerd om de helft van het bloed naar de longen te leiden wanneer de circulatie door de longen niet langer zoveel druk van het ventrikel nodig heeft.
De shunt naar de longslagaders is losgekoppeld en de rechter longslagader is rechtstreeks verbonden met de superieure vena cava, de ader die zuurstofarm bloed van het bovenste deel van het lichaam naar het hart brengt.
Dit stuurt de helft van het zuurstofarme bloed rechtstreeks naar de longen zonder door het ventrikel te gaan.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in rechter ventriculaire hartfunctie gemeten door apicale fractionele gebiedsverandering (FAC)
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden na het stadium II-operatie
|
Rechter ventriculaire hartfunctie zoals gemeten door echocardiogram dat studies omvat voor apicale fractionele gebiedsverandering (FAC).
Gemeten met percentage.
|
basislijn, 3 maanden na het stadium II-operatie
|
|
Verandering in rechter ventriculaire hartfunctie gemeten door de omtrekstam.
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden na het stadium II-operatie
|
Rechter ventriculaire hartfunctie zoals gemeten door echocardiogram dat studies voor de omtrekspanning omvat.
Gemeten met percentage.
|
basislijn, 3 maanden na het stadium II-operatie
|
|
Verandering in rechter ventriculaire hartfunctie gemeten door longitudinale stam.
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden na het stadium II-operatie
|
Rechter ventriculaire cardiale functie zoals gemeten door echocardiogram dat studies voor longitudinale stam omvat.
Gemeten met percentage.
|
basislijn, 3 maanden na het stadium II-operatie
|
|
Verandering in rechter ventriculaire hartfunctie gemeten door apicale fractionele gebiedsverandering (FAC)
Tijdsspanne: basislijn, 12 maanden na het stadium II-operatie
|
Rechter ventriculaire hartfunctie zoals gemeten door echocardiogram dat studies omvat voor apicale fractionele gebiedsverandering (FAC).
Gemeten met percentage.
|
basislijn, 12 maanden na het stadium II-operatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in rechter ventriculaire hartfunctie gemeten door apicale fractionele gebiedsverandering (FAC)
Tijdsspanne: Baseline pre-op, ontslag in het ziekenhuis van stadium II-chirurgie (gemiddeld 1-6 weken)
|
Rechter ventriculaire hartfunctie zoals gemeten door echocardiogram dat studies omvat voor apicale fractionele gebiedsverandering (FAC).
Gemeten met percentage.
|
Baseline pre-op, ontslag in het ziekenhuis van stadium II-chirurgie (gemiddeld 1-6 weken)
|
|
Cumulatieve dagen van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 1-maand na fase II-operatie
|
Cumulatieve dagen van ziekenhuisopname per patiënt na ontslag voor het stadium II chirurgische reparatie.
|
1-maand na fase II-operatie
|
|
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden na fase II-operatie
|
Verandering in gewicht tussen baseline en 3 maanden na de chirurgie van het stadium II.
Gewicht zoals gemeten door schaal die wordt verstrekt als onderdeel van de zorgstandaard door de provider van het onderwerp.
Thuis gemeten door de verzorger van het onderwerp dat dezelfde schaal gebruikt voor elke woningmeting van lichaamsgewicht.
Zorgverleners zullen door de site worden geïnstrueerd om dezelfde schaal te gebruiken voor elke woningmeting van het lichaamsgewicht.
Schalen variëren op basis van de standaardnaam/type van de instelling.
|
basislijn, 3 maanden na fase II-operatie
|
|
Verandering van de hartslag
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden na fase II-operatie
|
Verandering van de hartslag tussen baseline en 3 maanden na fase II chirurgie.
Hartslag zoals thuis gemeten door de zorgverlener van het onderwerp als de standaard van zorg per provider van het onderwerp.
Zorgverleners worden door het sitepersoneel geïnstrueerd op de beste manier om op te treden.
|
basislijn, 3 maanden na fase II-operatie
|
|
Verander in zuurstofverzadiging
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden na fase II-operatie
|
Verandering in zuurstofverzadiging tussen baseline en 3 maanden na fase II chirurgie.
Zuurstofverzadiging zoals thuis gemeten door de verzorger van het onderwerp met behulp van het pulsoximetrieapparaat dat als standaard van zorg wordt verstrekt door de provider van het onderwerp.
Zorgverleners zullen door de site worden geïnstrueerd om hetzelfde pulsoximetrieapparaat te gebruiken voor elke thuismeting van zuurstofverzadiging.
|
basislijn, 3 maanden na fase II-operatie
|
|
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: basislijn, elke 6 maanden na het stadium II-operatie
|
Gewicht zoals gemeten door schaal die wordt verstrekt als onderdeel van de zorgstandaard door de provider van het onderwerp.
Thuis gemeten door de verzorger van het onderwerp dat dezelfde schaal gebruikt voor elke woningmeting van lichaamsgewicht.
Zorgverleners zullen door de site worden geïnstrueerd om dezelfde schaal te gebruiken voor elke woningmeting van het lichaamsgewicht.
Schalen variëren op basis van de standaardnaam/type van de instelling.
|
basislijn, elke 6 maanden na het stadium II-operatie
|
|
Verandering in aritmie en medicatie van hartfalen
Tijdsspanne: 3 maanden na de operatie
|
Veranderingen in aritmie- en hartfalende medicijnen zullen door de verzorger worden vastgelegd op het gelijktijdige medicatiedagboek gedurende de deelname van het onderwerp aan de studie die begint op het moment van toestemming.
|
3 maanden na de operatie
|
|
Stage III chirurgische reparatie
Tijdsspanne: Stage III Chirurgie Pre-op, ca. 4 jaar
|
Het aantal onderzoeksonderwerpen dat in aanmerking komt voor stadium III chirurgische reparatie
|
Stage III Chirurgie Pre-op, ca. 4 jaar
|
|
Totale tijd totdat je wordt vermeld voor harttransplantatie
Tijdsspanne: tot stadium III-operatie pre-op, ca. 4 jaar
|
Het aantal dagen tussen stadium II -operatie en vermeld op de cardiale transplantatielijst.
|
tot stadium III-operatie pre-op, ca. 4 jaar
|
|
Verandering in rechter ventriculaire hartfunctie gemeten door apicale fractionele gebiedsverandering (FAC)
Tijdsspanne: basislijn, stadium III chirurgie pre-op
|
Rechter ventriculaire hartfunctie zoals gemeten door echocardiogram dat studies omvat voor apicale fractionele gebiedsverandering (FAC).
Gemeten met percentage.
|
basislijn, stadium III chirurgie pre-op
|
|
Totale tijd tot de dood
Tijdsspanne: ongeveer 4 jaar
|
Het aantal dagen tussen stadium II -operatie en overlijdens optreden
|
ongeveer 4 jaar
|
|
Cumulatieve dagen van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 3 maanden na fase II-operatie
|
Cumulatieve dagen van ziekenhuisopname per patiënt na ontslag voor het stadium II chirurgische reparatie.
|
3 maanden na fase II-operatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Hoofdonderzoeker: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Hoofdonderzoeker: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Hoofdonderzoeker: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Hoofdonderzoeker: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Hoofdonderzoeker: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Hoofdonderzoeker: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Hoofdonderzoeker: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Hoofdonderzoeker: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 juni 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 mei 2022
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 december 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 december 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 december 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 18-004753
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .