Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intramyokardiell injektion av autologa mononukleära celler från navelsträngsblod under kirurgisk reparation av hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom

5 maj 2023 uppdaterad av: Timothy J Nelson, MD, PhD

Fas IIb-studie av intramyokardinjektion av autologa mononukleära celler från navelsträngsblod under kirurgisk reparation av steg II av högerkammarberoende varianter av hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (AutoCell-S2)

Forskare vill bättre förstå vad som händer med hjärtat när stamcellerna injiceras direkt i muskeln på höger sida av hjärtat under den palliativa kirurgin i steg II för enkammarpatienter med hypoplastiskt vänster hjärtsyndrom (HLHS) eller HLHS-variant. Forskare vill se om det sker förändringar i hjärtats struktur/funktion efter denna stamcellsbaserade terapi och jämfört med barn som inte fått cellbaserad terapi.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas IIb-studie för att fastställa om leveransen av den autologa UCB-MNC-produkten till myokardiet i hjärtats högra ventrikel vid tidpunkten för steg II kirurgisk reparation kommer att ge en förbättring av hjärtfunktionen, nå tillväxt- och utvecklingsmilstolpar, och livskvalitet, samtidigt som det ger en minskning av de kumulativa dagarna av sjukhusvistelse efter steg II kirurgisk reparation. Långsiktig förbättring av hjärtfunktionen, uppnående av tillväxt- och utvecklingsmilstolpar, uppnå steg III kirurgisk reparation före operation, förlängning av tiden till hjärttransplantation eller död och förbättrad livskvalitet kommer också att fastställas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

95

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ocshner Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45529
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av HLHS eller HLHS-variant med enkel högerkammarberoende CHD som har genomgått kirurgisk reparation i steg I och genomgått kirurgisk reparation i steg II.
  • Mindre än 13 månaders ålder vid tidpunkten för steg II kirurgisk reparation
  • Tidigare deltagande i UCB-insamlingsprotokollet med autolog UCB-MNC-produkt som är acceptabel för användning (endast behandlingsarm)

Exklusions kriterier:

  • Historik med DMSO-reaktion (endast behandlingsarm).
  • Förälder(ar) och/eller vårdnadshavare som inte vill att deras barn ska delta eller inte vill följa studieprocedurerna.
  • Allvarliga kroniska sjukdomar efter bedömning av den behandlande läkaren.
  • Omfattande extrakardiell syndrom.
  • Känd historia av cancer.

  • Någon av följande komplikationer av hans/hennes medfödda hjärtsjukdom:

    1. Alla tillstånd som kräver akut eller oplanerad intervention inom 15 dagar före steg II kirurgisk reparation, såvida inte fullständig och fullständig hjärtåterhämtning dokumenteras av platsutredaren
    2. Svår pulmonell hypertoni (rapporterad i journalen som >70 % systemiskt tryck)
    3. Andra kliniska problem som dokumenterats av en platsutredare som skulle förutsäga (mer sannolikt att hända än att inte hända) en risk för allvarliga komplikationer eller mycket dåligt resultat, inte direkt relaterat till stamcellsprodukten eller dess injektionsprocedur, under eller efter steg II kirurgisk reparation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Autologa (själv) mononukleära celler som härrör från navelsträngsblod och som uppfyller alla frisättningskriterier injiceras i ytan av den högra hjärtmuskeln för att uppnå måldosen på 1-3 miljoner celler per kilogram kroppsvikt. Detta är en engångsbehandling vid tidpunkten för etapp II Glenn-operationen.
Biologisk: Autologa (själv) mononukleära celler härrörande från navelsträngsblod
Undersökningsprodukten kommer att levereras till det högra myokardiet via sub-epikardiala injektioner på 0,1 ml per kg kroppsvikt för att uppnå måldosen på 1-3 miljoner TNC per kg kroppsvikt. vid tidpunkten för steg II kirurgisk reparation.
Procedur: Steg II Kirurgisk reparation
Denna operation utförs vanligtvis cirka sex månader efter steg I-operationen för att avleda hälften av blodet till lungorna när cirkulationen genom lungorna inte längre behöver lika mycket tryck från ventrikeln. Shunten till lungartärerna kopplas bort och den högra lungartären kopplas direkt till vena cava superior, venen som för syrefattigt blod från den övre delen av kroppen till hjärtat. Detta skickar hälften av det syrefattiga blodet direkt till lungorna utan att gå genom ventrikeln.
Aktiv komparator: Kontrollera
Kliniska data kommer att samlas in före, under och efter steg II kirurgisk standardbehandling. Kräver ytterligare avbildningsstudier efter 3 månader som inte är standardvård utöver vissa blodprover som skulle vara utöver standardvården. Information kommer att samlas in för att dokumentera de kliniska resultaten och kommer att jämföras med informationen från gruppen som får den prövningsbehandling som används i denna studie.
Procedur: Steg II Kirurgisk reparation
Denna operation utförs vanligtvis cirka sex månader efter steg I-operationen för att avleda hälften av blodet till lungorna när cirkulationen genom lungorna inte längre behöver lika mycket tryck från ventrikeln. Shunten till lungartärerna kopplas bort och den högra lungartären kopplas direkt till vena cava superior, venen som för syrefattigt blod från den övre delen av kroppen till hjärtat. Detta skickar hälften av det syrefattiga blodet direkt till lungorna utan att gå genom ventrikeln.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i höger ventrikulär hjärtfunktion mätt med apikal fraktionell areaförändring (FAC)
Tidsram: baslinje, 3 månader efter operation i steg II
Höger ventrikulär hjärtfunktion mätt med ekokardiogram som inkluderar studier för apikal fraktionell areaförändring (FAC). Mätt i procent.
baslinje, 3 månader efter operation i steg II
Förändring i höger ventrikulär hjärtfunktion mätt med cirkulerande belastning.
Tidsram: baslinje, 3 månader efter operation i steg II
Höger ventrikulär hjärtfunktion mätt med ekokardiogram som inkluderar studier för periferiell belastning. Mätt i procent.
baslinje, 3 månader efter operation i steg II
Förändring i höger ventrikulär hjärtfunktion mätt med longitudinell belastning.
Tidsram: baslinje, 3 månader efter operation i steg II
Höger ventrikulär hjärtfunktion mätt med ekokardiogram som inkluderar studier för longitudinell belastning. Mätt i procent.
baslinje, 3 månader efter operation i steg II
Förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion
Tidsram: baslinje, 12 månader efter operation i steg II
Höger ventrikulär ejektionsfraktion mätt med ekokardiogram. Ejection Fraktion beräknas av volymen blod i hjärtat under systole och diastole. Det är procentandelen av volymen i ventrikeln som stöts ut under en hjärtcykel. Mätt i procent. Den normala ejektionsfraktionen är 55 till 75 procent.
baslinje, 12 månader efter operation i steg II

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ejektionsfraktion
Tidsram: grundlinje före operation, sjukhusutskrivning från operation i steg II (i genomsnitt 1-6 veckor)
Ejektionsfraktion mätt med ekokardiogram. Ejection Fraktion beräknas av volymen blod i hjärtat under systole och diastole. Det är procentandelen av volymen i ventrikeln som stöts ut under en hjärtcykel. Mätt i procent. Den normala ejektionsfraktionen är 55 till 75 procent.
grundlinje före operation, sjukhusutskrivning från operation i steg II (i genomsnitt 1-6 veckor)
Kumulativa dagar av sjukhusvistelse
Tidsram: 1, 3 månader efter operation i steg II
Kumulativa dagar av sjukhusvistelse per patient efter utskrivning för steg II kirurgisk reparation.
1, 3 månader efter operation i steg II
Förändring i vikt
Tidsram: 3 månader efter operation i steg II
Vikt mätt efter skala som tillhandahålls som en del av standarden för vård av patientens leverantör. Mäts hemma av försökspersonens vårdgivare med samma skala för varje hemmamätning av kroppsvikt. Vårdgivare kommer att instrueras av webbplatsen att använda samma våg för varje hemmätning av kroppsvikt. Skalorna kommer att variera beroende på institutionens standardnamn/typ som används.
3 månader efter operation i steg II
Förändring i hjärtfrekvens
Tidsram: 3 månader efter operation i steg II
Hjärtfrekvens mätt hemma av försökspersonens vårdgivare som standardvård per försökspersons vårdgivare. Vårdgivare kommer att instrueras av platspersonalen om det bästa sättet att prestera.
3 månader efter operation i steg II
Förändring i syremättnad
Tidsram: 3 månader efter operation i steg II
Syremättnad uppmätt hemma av patientens vårdgivare med hjälp av pulsoximetriapparaten som tillhandahålls som standardvård av patientens vårdgivare. Vårdgivare kommer att instrueras av platsen att använda samma pulsoximetriapparat för varje hemmätning av syremättnad.
3 månader efter operation i steg II
Förändring i vikt
Tidsram: baslinje, var sjätte månad efter operation i steg II
Vikt mätt efter skala som tillhandahålls som en del av standarden för vård av patientens leverantör. Mäts hemma av försökspersonens vårdgivare med samma skala för varje hemmamätning av kroppsvikt. Vårdgivare kommer att instrueras av webbplatsen att använda samma våg för varje hemmätning av kroppsvikt. Skalorna kommer att variera beroende på institutionens standardnamn/typ som används.
baslinje, var sjätte månad efter operation i steg II
Förändring i hjärtsviktsmedicin
Tidsram: baslinje, var sjätte månad efter operation i steg II
Förändringar i hjärtsviktsmediciner kommer att registreras av vårdgivaren på den samtidiga medicineringsdagboken under hela försökspersonens deltagande i studien med start vid tidpunkten för samtycke.
baslinje, var sjätte månad efter operation i steg II
Förändring i arytmimedicinering
Tidsram: baslinje, var sjätte månad efter operation i steg II
Ändringar i arytmimedicinering kommer att registreras av patientens vårdgivare i den samtidiga medicineringsdagboken under hela patientens deltagande i studien med start vid tidpunkten för samtycke.
baslinje, var sjätte månad efter operation i steg II
Steg III kirurgisk reparation
Tidsram: Steg III operation pre-op, ca. 4 år
Antalet försökspersoner som är berättigade till steg III kirurgisk reparation
Steg III operation pre-op, ca. 4 år
Total tid tills den listas för hjärttransplantation
Tidsram: upp till steg III operation pre-op, ca. 4 år
Antalet dagar mellan operation i steg II och listad på hjärttransplantationslistan.
upp till steg III operation pre-op, ca. 4 år
Förändring i höger ventrikulär funktion
Tidsram: baslinje, steg III operation pre-op
Höger ventrikulär ejektionsfraktion mätt med ekokardiogram och hjärtkateterisering. Ejection Fraktion beräknas av volymen blod i hjärtat under systole och diastole. Det är procentandelen av volymen i ventrikeln som stöts ut under en hjärtcykel. Mätt i procent. Den normala ejektionsfraktionen är 55 till 75 procent.
baslinje, steg III operation pre-op
Total tid till döden
Tidsram: ca 4 år
Antalet dagar mellan operation i steg II och dödsfall
ca 4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Samarbetspartners

Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles
Ochsner Health System
Children's of Alabama

Utredare

  • Huvudutredare: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Huvudutredare: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Huvudutredare: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
  • Huvudutredare: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
  • Huvudutredare: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
  • Huvudutredare: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
  • Huvudutredare: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
  • Huvudutredare: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
  • Huvudutredare: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

22 maj 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2018

Första postat (Faktisk)

19 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 18-004753

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera