Интрамиокардиальная инъекция аутологичных мононуклеарных клеток, полученных из пуповинной крови, во время хирургического восстановления синдрома гипоплазии левых отделов сердца
24 июня 2025 г. обновлено: Timothy J Nelson, MD, PhD
Исследование фазы IIb интрамиокардиальной инъекции аутологичных мононуклеарных клеток, полученных из пуповинной крови, во время хирургической коррекции второго этапа правожелудочково-зависимых вариантов синдрома гипоплазии левого сердца (AutoCell-S2)
Исследователи хотят лучше понять, что происходит с сердцем, когда стволовые клетки вводят непосредственно в мышцу правой стороны сердца во время паллиативной операции II этапа для пациентов с единственным желудочком с синдромом гипоплазии левого сердца (HLHS) или вариантом HLHS.
Исследователи хотят увидеть, есть ли изменения в структуре/функции сердца после этой терапии на основе стволовых клеток и по сравнению с детьми, которые не проходили клеточную терапию.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Подробное описание
Это исследование фазы IIb, целью которого является определить, будет ли введение аутологичного продукта UCB-MNC в миокард правого желудочка сердца во время хирургического вмешательства на этапе II улучшать сердечную функцию, достигая вех роста и развития. и качество жизни, а также обеспечивает сокращение общего количества дней госпитализации после хирургического вмешательства на этапе II.
Также будет определено долгосрочное улучшение сердечной функции, достижение вех роста и развития, достижение III стадии хирургического восстановления перед операцией, продление времени до трансплантации сердца или смерти, а также улучшение качества жизни.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
95
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 1 год (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз HLHS или вариант HLHS с единственным правым желудочком, зависимым от ИБС, после хирургического лечения на этапе I и после хирургического лечения на этапе II.
- Возраст менее 13 месяцев на момент операции II этапа хирургического вмешательства.
- Предыдущее участие в протоколе сбора UCB с аутологичным продуктом UCB-MNC, приемлемым для использования (только группа лечения)
Критерий исключения:
- История реакции на ДМСО (только группа лечения).
- Родитель(и) и/или законный(ые) опекун(ы), не желающие, чтобы их ребенок участвовал или не желающий следовать процедурам исследования.
- Тяжелые хронические заболевания на усмотрение лечащего врача.
- Обширные экстракардиальные синдромальные признаки.
- Известная история рака.
Любое из следующих осложнений врожденного порока сердца:
- Любое состояние, требующее неотложной или незапланированной интервенционной процедуры в течение 15 дней до операции II этапа, если только полное и полное восстановление сердечной деятельности не документировано исследователем на месте.
- Тяжелая легочная гипертензия (зарегистрированная в медицинской карте как >70% системного давления)
- Другие клинические проблемы, задокументированные исследователем на месте, которые могли бы предсказать (скорее произойти, чем не произойти) риск серьезных осложнений или очень плохого исхода, не связанные напрямую с продуктом стволовых клеток или процедурой его инъекции, во время или после Стадии II. хирургическая коррекция.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Аутологичные (собственные) мононуклеары, полученные из пуповинной крови и отвечающие всем критериям высвобождения, вводят на поверхность правой сердечной мышцы для достижения целевой дозы 1-3 миллиона клеток на килограмм массы тела.
Это однократное лечение во время операции Гленна II стадии.
|
Исследуемый продукт будет доставляться в правый миокард посредством субэпикардиальных инъекций по 0,1 мл на кг массы тела для достижения целевой дозы 1-3 млн TNC на кг массы тела во время операции II этапа хирургического вмешательства.
Эта операция обычно выполняется примерно через шесть месяцев после операции I стадии, чтобы отвести половину крови в легкие, когда циркуляция через легкие больше не требует такого большого давления со стороны желудочка.
Шунт к легочным артериям отсоединяется, и правая легочная артерия соединяется непосредственно с верхней полой веной, веной, которая приносит деоксигенированную кровь из верхней части тела к сердцу.
Это отправляет половину дезоксигенированной крови прямо в легкие, минуя желудочек.
|
|
Активный компаратор: Контроль
Клинические данные будут собираться до, во время и после стандартной хирургической процедуры этапа II.
Требуются дополнительные визуализирующие исследования через 3 месяца, которые не являются стандартом лечения, в дополнение к некоторым анализам крови, которые не соответствуют стандарту лечения.
Информация будет собираться для документирования клинических результатов и сравниваться с информацией от группы, получавшей исследуемое лечение, используемое в этом исследовании.
|
Эта операция обычно выполняется примерно через шесть месяцев после операции I стадии, чтобы отвести половину крови в легкие, когда циркуляция через легкие больше не требует такого большого давления со стороны желудочка.
Шунт к легочным артериям отсоединяется, и правая легочная артерия соединяется непосредственно с верхней полой веной, веной, которая приносит деоксигенированную кровь из верхней части тела к сердцу.
Это отправляет половину дезоксигенированной крови прямо в легкие, минуя желудочек.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение сердечной функции правого желудочка, измеренное с помощью апикального изменения фракционной площади (FAC)
Временное ограничение: Базовая линия, через 3 месяца после операции II
|
Сердечная функция правого желудочка, измеренная с помощью эхокардиограммы, которая включает исследования для апикальной фракционной площади (FAC).
Измеряется процентом.
|
Базовая линия, через 3 месяца после операции II
|
|
Изменение сердечной функции правого желудочка, измеренная по окружности.
Временное ограничение: Базовая линия, через 3 месяца после операции II
|
Сердечная функция правого желудочка, измеренная с помощью эхокардиограммы, которая включает в себя исследования по окружности.
Измеряется процентом.
|
Базовая линия, через 3 месяца после операции II
|
|
Изменение сердечной функции правого желудочка, измеренная с помощью продольного штамма.
Временное ограничение: Базовая линия, через 3 месяца после операции II
|
Сердечная функция правого желудочка, измеренная с помощью эхокардиограммы, которая включает исследования для продольного штамма.
Измеряется процентом.
|
Базовая линия, через 3 месяца после операции II
|
|
Изменение сердечной функции правого желудочка, измеренное с помощью апикального изменения фракционной площади (FAC)
Временное ограничение: Базовая линия, через 12 месяцев после операции II
|
Сердечная функция правого желудочка, измеренная с помощью эхокардиограммы, которая включает исследования для апикальной фракционной площади (FAC).
Измеряется процентом.
|
Базовая линия, через 12 месяцев после операции II
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение сердечной функции правого желудочка, измеренное с помощью апикального изменения фракционной площади (FAC)
Временное ограничение: Базовый предварительный операция, выписка в больнице с операции II стадии (в среднем 1-6 недель)
|
Сердечная функция правого желудочка, измеренная с помощью эхокардиограммы, которая включает исследования для апикальной фракционной площади (FAC).
Измеряется процентом.
|
Базовый предварительный операция, выписка в больнице с операции II стадии (в среднем 1-6 недель)
|
|
Кумулятивные дни госпитализации
Временное ограничение: 1-месячная операция после этапа II
|
Совокупные дни госпитализации на пациента после выписки для хирургического восстановления II стадии.
|
1-месячная операция после этапа II
|
|
Изменение веса
Временное ограничение: Базовый уровень, 3 месяца после операции II этапа II
|
Изменение веса между базовым и 3-месячным операцией после стадии II.
Вес, измеренный по масштабам, предоставленный в рамках стандарта медицинской помощи поставщиком субъекта.
Измерено дома попечителем субъекта, используя одинаковую шкалу для каждого дома измерения массы тела.
Сайт будет проинструктирован, чтобы использовать одну и ту же масштаб для каждого дома измерения массы тела.
Шкалы будут варьироваться в зависимости от используемого стандартного имени/типа учреждения.
|
Базовый уровень, 3 месяца после операции II этапа II
|
|
Изменение частоты сердечных сокращений
Временное ограничение: Базовый уровень, 3 месяца после операции II этапа II
|
Изменение частоты сердечных сокращений между базовым и 3-месячным операцией после стадии II.
Частота сердечных сокращений, измеренная дома по уходу за субъектом в качестве стандарта ухода за поставщиком субъекта.
Сотрудники сайта будут проинструктированы по лицензированию на лучшем способе выполнения.
|
Базовый уровень, 3 месяца после операции II этапа II
|
|
Изменение насыщения кислородом
Временное ограничение: Базовый уровень, 3 месяца после операции II этапа II
|
Изменение насыщения кислородом между исходным и 3-месячным операцией после стадии II.
Насыщение кислородом, измеренное дома по уходу за субъектом, используя устройство с пульсной оксиметрией, предоставленное в качестве стандарта поставщика субъекта.
Сайт будет проинструктирован, чтобы использовать одно и то же устройство импульсной оксиметрии для каждого дома измерения насыщения кислородом.
|
Базовый уровень, 3 месяца после операции II этапа II
|
|
Изменение веса
Временное ограничение: Базовая линия, каждые 6 месяцев после операции II
|
Вес, измеренный по масштабам, предоставленный в рамках стандарта медицинской помощи поставщиком субъекта.
Измерено дома попечителем субъекта, используя одинаковую шкалу для каждого дома измерения массы тела.
Сайт будет проинструктирован, чтобы использовать одну и ту же масштаб для каждого дома измерения массы тела.
Шкалы будут варьироваться в зависимости от используемого стандартного имени/типа учреждения.
|
Базовая линия, каждые 6 месяцев после операции II
|
|
Изменение аритмии и лекарства от сердечной недостаточности
Временное ограничение: 3 месяца после операции
|
Изменения в аритмии и лекарствах от сердечной недостаточности будут зарегистрированы уход за больным дневником лекарств на протяжении всего участия субъекта в исследовании, начиная с момента согласия.
|
3 месяца после операции
|
|
Хирургическое восстановление стадии III
Временное ограничение: Стадия III Хирургия до операции, ок. 4 года
|
Количество субъектов, имеющих право на получение хирургического восстановления на стадии III
|
Стадия III Хирургия до операции, ок. 4 года
|
|
Общее время до перечисления для трансплантации сердца
Временное ограничение: До операции III стадии, прибл. 4 года
|
Количество дней между операцией II стадии и перечисленным в списке трансплантации сердца.
|
До операции III стадии, прибл. 4 года
|
|
Изменение сердечной функции правого желудочка, измеренное с помощью апикального изменения фракционной площади (FAC)
Временное ограничение: Базовая линия, стадия III хирургии перед операцией
|
Сердечная функция правого желудочка, измеренная с помощью эхокардиограммы, которая включает исследования для апикальной фракционной площади (FAC).
Измеряется процентом.
|
Базовая линия, стадия III хирургии перед операцией
|
|
Общее время до смерти
Временное ограничение: около 4 лет
|
Количество дней между операцией II стадии и возникновением смерти
|
около 4 лет
|
|
Кумулятивные дни госпитализации
Временное ограничение: 3-месячная операция после стадии II
|
Совокупные дни госпитализации на пациента после выписки для хирургического восстановления II стадии.
|
3-месячная операция после стадии II
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Главный следователь: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Главный следователь: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Главный следователь: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Главный следователь: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Главный следователь: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Главный следователь: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Главный следователь: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Главный следователь: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 июня 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 мая 2022 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 декабря 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 18-004753
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .