Iniezione intramiocardica di cellule mononucleari derivate dal sangue del cordone ombelicale autologo durante la riparazione chirurgica della sindrome del cuore sinistro ipoplasico
5 maggio 2023 aggiornato da: Timothy J Nelson, MD, PhD
Studio di fase IIb sull'iniezione intramiocardica di cellule mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale autologo durante la riparazione chirurgica della fase II delle varianti dipendenti del ventricolo destro della sindrome del cuore sinistro ipoplasico (AutoCell-S2)
I ricercatori vogliono capire meglio cosa succede al cuore quando le cellule staminali vengono iniettate direttamente nel muscolo del lato destro del cuore durante la chirurgia palliativa di stadio II per i pazienti con ventricolo singolo con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) o variante HLHS.
I ricercatori vogliono vedere se ci sono cambiamenti nella struttura/funzione del cuore in seguito a questa terapia basata sulle cellule staminali e rispetto ai bambini che non hanno ricevuto una terapia basata sulle cellule.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di Fase IIb per determinare se il rilascio del prodotto autologo UCB-MNC nel miocardio del ventricolo destro del cuore al momento della riparazione chirurgica della Fase II fornirà un miglioramento della funzione cardiaca, raggiungendo tappe di crescita e di sviluppo, e la qualità della vita, fornendo anche una riduzione dei giorni cumulativi di ricovero dopo la riparazione chirurgica di Fase II.
Saranno inoltre determinati il miglioramento a lungo termine della funzione cardiaca, il raggiungimento di traguardi di crescita e di sviluppo, il raggiungimento della riparazione chirurgica pre-operatoria di stadio III, il prolungamento del tempo al trapianto cardiaco o alla morte e il miglioramento della qualità della vita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
95
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di HLHS o variante HLHS con CHD dipendente dal ventricolo destro singolo che ha subito una riparazione chirurgica di stadio I e una riparazione chirurgica di stadio II.
- Meno di 13 mesi di età al momento della riparazione chirurgica di Fase II
- Precedente partecipazione al protocollo di raccolta UCB con prodotto autologo UCB-MNC accettabile per l'uso (solo braccio di trattamento)
Criteri di esclusione:
- Storia di reazione al DMSO (solo braccio di trattamento).
- Genitore(i) e/o tutore(i) legale(i) che non vogliono che il proprio figlio partecipi o non vogliono seguire le procedure di studio.
- Malattie croniche gravi a discrezione del medico curante.
- Ampie caratteristiche sindromiche extra-cardiache.
- Storia nota di cancro.
Una qualsiasi delle seguenti complicanze della sua cardiopatia congenita:
- Qualsiasi condizione che richieda una procedura interventistica urgente o non pianificata entro 15 giorni prima della riparazione chirurgica di Fase II, a meno che il recupero cardiaco completo e completo non sia documentato dallo sperimentatore del sito
- Ipertensione polmonare grave (riportata in cartella come >70% pressione sistemica)
- Altri problemi clinici documentati da un ricercatore del sito che prevedano (più probabile che accada piuttosto che non accada) un rischio di complicanze gravi o un esito molto negativo, non direttamente correlato al prodotto a base di cellule staminali o alla sua procedura di iniezione, durante o dopo la Fase II riparazione chirurgica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento
Le cellule autologhe (auto) mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale e che soddisfano tutti i criteri di rilascio vengono iniettate nella superficie del muscolo cardiaco destro per raggiungere la dose target di 1-3 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo.
Questo è un trattamento una tantum al momento dell'intervento di Glenn Stage II.
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Il prodotto sperimentale verrà erogato nel miocardio destro tramite iniezioni subepicardiche di 0,1 ml per kg di peso corporeo per raggiungere la dose target di 1-3 milioni di TNC per kg di peso corporeo al momento della riparazione chirurgica di Fase II.
Questa operazione viene solitamente eseguita circa sei mesi dopo l'intervento chirurgico di Fase I per deviare metà del sangue ai polmoni quando la circolazione attraverso i polmoni non necessita più di tanta pressione dal ventricolo.
Lo shunt alle arterie polmonari è disconnesso e l'arteria polmonare destra è collegata direttamente alla vena cava superiore, la vena che porta il sangue deossigenato dalla parte superiore del corpo al cuore.
Questo invia metà del sangue deossigenato direttamente ai polmoni senza passare attraverso il ventricolo.
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Comparatore attivo: Controllo
I dati clinici saranno raccolti prima, durante e dopo la procedura chirurgica standard di cura della Fase II.
Richiede ulteriori studi di imaging a 3 mesi che non sono standard di cura oltre ad alcuni esami del sangue che andrebbero oltre lo standard di cura.
Le informazioni saranno raccolte per documentare i risultati clinici e saranno confrontate con le informazioni del gruppo che riceve il trattamento sperimentale utilizzato in questo studio.
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Questa operazione viene solitamente eseguita circa sei mesi dopo l'intervento chirurgico di Fase I per deviare metà del sangue ai polmoni quando la circolazione attraverso i polmoni non necessita più di tanta pressione dal ventricolo.
Lo shunt alle arterie polmonari è disconnesso e l'arteria polmonare destra è collegata direttamente alla vena cava superiore, la vena che porta il sangue deossigenato dalla parte superiore del corpo al cuore.
Questo invia metà del sangue deossigenato direttamente ai polmoni senza passare attraverso il ventricolo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della funzione cardiaca del ventricolo destro misurata dalla variazione dell'area frazionaria apicale (FAC)
Lasso di tempo: basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Funzione cardiaca ventricolare destra misurata mediante ecocardiogramma che include studi per il cambiamento dell'area frazionaria apicale (FAC).
Misurato in percentuale.
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basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Variazione della funzione cardiaca del ventricolo destro misurata dalla deformazione circonferenziale.
Lasso di tempo: basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Funzione cardiaca ventricolare destra misurata mediante ecocardiogramma che include studi per la deformazione circonferenziale.
Misurato in percentuale.
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basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Variazione della funzione cardiaca del ventricolo destro misurata mediante deformazione longitudinale.
Lasso di tempo: basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Funzione cardiaca ventricolare destra misurata mediante ecocardiogramma che include studi per la deformazione longitudinale.
Misurato in percentuale.
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basale, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra
Lasso di tempo: basale, 12 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Frazione di eiezione ventricolare destra misurata mediante ecocardiogramma.
La frazione di eiezione è calcolata dal volume di sangue nel cuore durante la sistole e la diastole.
È la percentuale del volume nel ventricolo espulso durante un ciclo cardiaco.
Misurato in percentuale.
La frazione di eiezione normale è compresa tra il 55 e il 75 percento.
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basale, 12 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della frazione di eiezione
Lasso di tempo: basale pre-operatorio, dimissione ospedaliera dalla chirurgia di Fase II (in media 1-6 settimane)
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Frazione di eiezione misurata mediante ecocardiogramma.
La frazione di eiezione è calcolata dal volume di sangue nel cuore durante la sistole e la diastole.
È la percentuale del volume nel ventricolo espulso durante un ciclo cardiaco.
Misurato in percentuale.
La frazione di eiezione normale è compresa tra il 55 e il 75 percento.
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basale pre-operatorio, dimissione ospedaliera dalla chirurgia di Fase II (in media 1-6 settimane)
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Giorni cumulativi di ricovero
Lasso di tempo: 1, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Giorni cumulativi di ricovero per paziente dopo la dimissione per la riparazione chirurgica di Fase II.
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1, 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Cambio di peso
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Peso misurato dalla bilancia fornita come parte dello standard di cura dal fornitore del soggetto.
Misurato a casa dall'assistente del soggetto utilizzando la stessa bilancia per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
Gli operatori sanitari saranno istruiti dal sito a utilizzare la stessa bilancia per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
Le scale varieranno in base al nome/tipo standard dell'istituto utilizzato.
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3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Variazione della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Frequenza cardiaca misurata a casa dal caregiver del soggetto come standard di cura per fornitore del soggetto.
Gli operatori sanitari saranno istruiti dal personale del sito sul modo migliore per agire.
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3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Variazione della saturazione dell'ossigeno
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Saturazione dell'ossigeno misurata a casa dall'assistente del soggetto utilizzando il dispositivo di pulsossimetria fornito come standard di cura dal fornitore del soggetto.
Gli operatori sanitari saranno istruiti dal sito a utilizzare lo stesso dispositivo di pulsossimetria per ogni misurazione domestica della saturazione di ossigeno.
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3 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Cambio di peso
Lasso di tempo: basale, ogni 6 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Peso misurato dalla bilancia fornita come parte dello standard di cura dal fornitore del soggetto.
Misurato a casa dall'assistente del soggetto utilizzando la stessa bilancia per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
Gli operatori sanitari saranno istruiti dal sito a utilizzare la stessa bilancia per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
Le scale varieranno in base al nome/tipo standard dell'istituto utilizzato.
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basale, ogni 6 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Modifica dei farmaci per l'insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: basale, ogni 6 mesi dopo l'intervento di Fase II
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I cambiamenti nei farmaci per l'insufficienza cardiaca saranno registrati dal caregiver sul diario dei farmaci concomitanti durante la partecipazione del soggetto allo studio a partire dal momento del consenso.
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basale, ogni 6 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Modifica dei farmaci per l'aritmia
Lasso di tempo: basale, ogni 6 mesi dopo l'intervento di Fase II
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I cambiamenti nei farmaci per l'aritmia saranno registrati dal caregiver del soggetto sul diario dei farmaci concomitanti per tutta la partecipazione del soggetto allo studio a partire dal momento del consenso.
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basale, ogni 6 mesi dopo l'intervento di Fase II
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Riparazione chirurgica di stadio III
Lasso di tempo: Fase III chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
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Il numero di soggetti di ricerca idonei per la riparazione chirurgica di Fase III
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Fase III chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
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Tempo totale fino all'elenco per il trapianto cardiaco
Lasso di tempo: fino allo stadio III chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
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Il numero di giorni tra l'intervento chirurgico di Fase II e l'elenco nell'elenco dei trapianti cardiaci.
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fino allo stadio III chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
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Alterazione della funzione ventricolare destra
Lasso di tempo: basale, chirurgia in stadio III pre-operatoria
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Frazione di eiezione ventricolare destra misurata mediante ecocardiogramma e cateterismo cardiaco.
La frazione di eiezione è calcolata dal volume di sangue nel cuore durante la sistole e la diastole.
È la percentuale del volume nel ventricolo espulso durante un ciclo cardiaco.
Misurato in percentuale.
La frazione di eiezione normale è compresa tra il 55 e il 75 percento.
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basale, chirurgia in stadio III pre-operatoria
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Tempo totale fino alla morte
Lasso di tempo: circa 4 anni
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Il numero di giorni tra l'intervento chirurgico di Fase II e il verificarsi della morte
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circa 4 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigatore principale: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Investigatore principale: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Investigatore principale: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Investigatore principale: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Investigatore principale: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Investigatore principale: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Investigatore principale: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Investigatore principale: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 giugno 2019
Completamento primario (Effettivo)
22 maggio 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 febbraio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 dicembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
19 dicembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 18-004753
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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