Iniezione intramiocardica di cellule mononucleari derivate dal sangue del cordone ombelicale autologo durante la riparazione chirurgica della sindrome del cuore sinistro ipoplasico
24 giugno 2025 aggiornato da: Timothy J Nelson, MD, PhD
Studio di fase IIb sull'iniezione intramiocardica di cellule mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale autologo durante la riparazione chirurgica della fase II delle varianti dipendenti del ventricolo destro della sindrome del cuore sinistro ipoplasico (AutoCell-S2)
I ricercatori vogliono capire meglio cosa succede al cuore quando le cellule staminali vengono iniettate direttamente nel muscolo del lato destro del cuore durante la chirurgia palliativa di stadio II per i pazienti con ventricolo singolo con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) o variante HLHS.
I ricercatori vogliono vedere se ci sono cambiamenti nella struttura/funzione del cuore in seguito a questa terapia basata sulle cellule staminali e rispetto ai bambini che non hanno ricevuto una terapia basata sulle cellule.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di Fase IIb per determinare se il rilascio del prodotto autologo UCB-MNC nel miocardio del ventricolo destro del cuore al momento della riparazione chirurgica della Fase II fornirà un miglioramento della funzione cardiaca, raggiungendo tappe di crescita e di sviluppo, e la qualità della vita, fornendo anche una riduzione dei giorni cumulativi di ricovero dopo la riparazione chirurgica di Fase II.
Saranno inoltre determinati il miglioramento a lungo termine della funzione cardiaca, il raggiungimento di traguardi di crescita e di sviluppo, il raggiungimento della riparazione chirurgica pre-operatoria di stadio III, il prolungamento del tempo al trapianto cardiaco o alla morte e il miglioramento della qualità della vita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
95
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di HLHS o variante HLHS con CHD dipendente dal ventricolo destro singolo che ha subito una riparazione chirurgica di stadio I e una riparazione chirurgica di stadio II.
- Meno di 13 mesi di età al momento della riparazione chirurgica di Fase II
- Precedente partecipazione al protocollo di raccolta UCB con prodotto autologo UCB-MNC accettabile per l'uso (solo braccio di trattamento)
Criteri di esclusione:
- Storia di reazione al DMSO (solo braccio di trattamento).
- Genitore(i) e/o tutore(i) legale(i) che non vogliono che il proprio figlio partecipi o non vogliono seguire le procedure di studio.
- Malattie croniche gravi a discrezione del medico curante.
- Ampie caratteristiche sindromiche extra-cardiache.
- Storia nota di cancro.
Una qualsiasi delle seguenti complicanze della sua cardiopatia congenita:
- Qualsiasi condizione che richieda una procedura interventistica urgente o non pianificata entro 15 giorni prima della riparazione chirurgica di Fase II, a meno che il recupero cardiaco completo e completo non sia documentato dallo sperimentatore del sito
- Ipertensione polmonare grave (riportata in cartella come >70% pressione sistemica)
- Altri problemi clinici documentati da un ricercatore del sito che prevedano (più probabile che accada piuttosto che non accada) un rischio di complicanze gravi o un esito molto negativo, non direttamente correlato al prodotto a base di cellule staminali o alla sua procedura di iniezione, durante o dopo la Fase II riparazione chirurgica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Trattamento
Le cellule autologhe (auto) mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale e che soddisfano tutti i criteri di rilascio vengono iniettate nella superficie del muscolo cardiaco destro per raggiungere la dose target di 1-3 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo.
Questo è un trattamento una tantum al momento dell'intervento di Glenn Stage II.
|
Il prodotto sperimentale verrà erogato nel miocardio destro tramite iniezioni subepicardiche di 0,1 ml per kg di peso corporeo per raggiungere la dose target di 1-3 milioni di TNC per kg di peso corporeo al momento della riparazione chirurgica di Fase II.
Questa operazione viene solitamente eseguita circa sei mesi dopo l'intervento chirurgico di Fase I per deviare metà del sangue ai polmoni quando la circolazione attraverso i polmoni non necessita più di tanta pressione dal ventricolo.
Lo shunt alle arterie polmonari è disconnesso e l'arteria polmonare destra è collegata direttamente alla vena cava superiore, la vena che porta il sangue deossigenato dalla parte superiore del corpo al cuore.
Questo invia metà del sangue deossigenato direttamente ai polmoni senza passare attraverso il ventricolo.
|
|
Comparatore attivo: Controllo
I dati clinici saranno raccolti prima, durante e dopo la procedura chirurgica standard di cura della Fase II.
Richiede ulteriori studi di imaging a 3 mesi che non sono standard di cura oltre ad alcuni esami del sangue che andrebbero oltre lo standard di cura.
Le informazioni saranno raccolte per documentare i risultati clinici e saranno confrontate con le informazioni del gruppo che riceve il trattamento sperimentale utilizzato in questo studio.
|
Questa operazione viene solitamente eseguita circa sei mesi dopo l'intervento chirurgico di Fase I per deviare metà del sangue ai polmoni quando la circolazione attraverso i polmoni non necessita più di tanta pressione dal ventricolo.
Lo shunt alle arterie polmonari è disconnesso e l'arteria polmonare destra è collegata direttamente alla vena cava superiore, la vena che porta il sangue deossigenato dalla parte superiore del corpo al cuore.
Questo invia metà del sangue deossigenato direttamente ai polmoni senza passare attraverso il ventricolo.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento della funzione cardiaca ventricolare destra misurata dalla variazione di area frazionaria apicale (FAC)
Lasso di tempo: Baseline, 3 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
Funzione cardiaca ventricolare destra misurata dall'ecocardiogramma che include studi per il cambiamento di area frazionaria apicale (FAC).
Misurato per percentuale.
|
Baseline, 3 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
|
Variazione della funzione cardiaca ventricolare destra misurata dalla deformazione circonferenziale.
Lasso di tempo: Baseline, 3 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
Funzione cardiaca ventricolare destra misurata dall'ecocardiogramma che include studi per la deformazione circonferenziale.
Misurato per percentuale.
|
Baseline, 3 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
|
Modifica della funzione cardiaca ventricolare destra misurata dalla deformazione longitudinale.
Lasso di tempo: Baseline, 3 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
Funzione cardiaca ventricolare destra misurata dall'ecocardiogramma che include studi per la deformazione longitudinale.
Misurato per percentuale.
|
Baseline, 3 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
|
Cambiamento della funzione cardiaca ventricolare destra misurata dalla variazione di area frazionaria apicale (FAC)
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
Funzione cardiaca ventricolare destra misurata dall'ecocardiogramma che include studi per il cambiamento di area frazionaria apicale (FAC).
Misurato per percentuale.
|
Baseline, 12 mesi dopo lo stage II Chirurgia
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento della funzione cardiaca ventricolare destra misurata dalla variazione di area frazionaria apicale (FAC)
Lasso di tempo: Pre-op di base, dimissione ospedaliera dalla chirurgia della fase II (una media di 1-6 settimane)
|
Funzione cardiaca ventricolare destra misurata dall'ecocardiogramma che include studi per il cambiamento di area frazionaria apicale (FAC).
Misurato per percentuale.
|
Pre-op di base, dimissione ospedaliera dalla chirurgia della fase II (una media di 1-6 settimane)
|
|
Giorni cumulativi di ricovero in ospedale
Lasso di tempo: Chirurgia post-stadio dopo 1 mese
|
Giorni cumulativi di ricovero in ospedale per paziente a seguito di scarico per la riparazione chirurgica dello stadio II.
|
Chirurgia post-stadio dopo 1 mese
|
|
Cambiare peso
Lasso di tempo: intervento chirurgico di base, 3 mesi dopo la fase II
|
Cambiamento di peso tra il basale e 3 mesi dopo la chirurgia della fase II.
Peso misurato per scala fornito come parte dello standard di cura dal fornitore del soggetto.
Misurato a casa dal caregiver del soggetto usando la stessa scala per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
I caregiver saranno istruiti dal sito a utilizzare la stessa scala per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
Le scale varieranno in base al nome/tipo standard dell'istituzione utilizzato.
|
intervento chirurgico di base, 3 mesi dopo la fase II
|
|
Cambiamento nella frequenza cardiaca
Lasso di tempo: intervento chirurgico di base, 3 mesi dopo la fase II
|
Cambiamento della frequenza cardiaca tra intervento chirurgico al basale e 3 mesi dopo la fase II.
Frequenza cardiaca misurata a casa dal caregiver del soggetto come standard di cure per fornitore del soggetto.
I caregiver saranno istruiti dal personale del sito nel modo migliore per esibirsi.
|
intervento chirurgico di base, 3 mesi dopo la fase II
|
|
Cambiamento nella saturazione dell'ossigeno
Lasso di tempo: intervento chirurgico di base, 3 mesi dopo la fase II
|
Cambiamento della saturazione di ossigeno tra intervento chirurgico al basale e 3 mesi dopo la fase II.
Saturazione di ossigeno misurata a casa dal caregiver del soggetto utilizzando il dispositivo di ossimetry di impulso fornito come standard di cura dal fornitore del soggetto.
I caregiver saranno istruiti dal sito a utilizzare lo stesso dispositivo di ossimetrica di impulso per ogni misurazione domestica della saturazione di ossigeno.
|
intervento chirurgico di base, 3 mesi dopo la fase II
|
|
Cambiare peso
Lasso di tempo: basale, ogni 6 mesi post-stage II Chirurgia
|
Peso misurato per scala fornito come parte dello standard di cura dal fornitore del soggetto.
Misurato a casa dal caregiver del soggetto usando la stessa scala per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
I caregiver saranno istruiti dal sito a utilizzare la stessa scala per ogni misurazione domestica del peso corporeo.
Le scale varieranno in base al nome/tipo standard dell'istituzione utilizzato.
|
basale, ogni 6 mesi post-stage II Chirurgia
|
|
Cambiamento di aritmia e farmaci per insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'intervento chirurgico
|
I cambiamenti nelle aritmia e nei farmaci per insufficienza cardiaca saranno registrati dal caregiver sul diario di farmaci concomitanti durante la partecipazione del soggetto allo studio a partire dal momento del consenso.
|
3 mesi dopo l'intervento chirurgico
|
|
Riparazione chirurgica della fase III
Lasso di tempo: Fase III Chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
|
Il numero di soggetti di ricerca ammissibili alla riparazione chirurgica dello stadio III
|
Fase III Chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
|
|
Tempo totale fino a quando è elencato per il trapianto cardiaco
Lasso di tempo: Fino a stadio III Chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
|
Il numero di giorni tra la chirurgia della fase II ed elencati nell'elenco dei trapianti cardiaci.
|
Fino a stadio III Chirurgia pre-operatoria, ca. 4 anni
|
|
Cambiamento della funzione cardiaca ventricolare destra misurata dalla variazione di area frazionaria apicale (FAC)
Lasso di tempo: basale, chirurgia stadio III pre-operatoria
|
Funzione cardiaca ventricolare destra misurata dall'ecocardiogramma che include studi per il cambiamento di area frazionaria apicale (FAC).
Misurato per percentuale.
|
basale, chirurgia stadio III pre-operatoria
|
|
Tempo totale fino alla morte
Lasso di tempo: Circa 4 anni
|
Il numero di giorni tra la chirurgia della fase II e la morte
|
Circa 4 anni
|
|
Giorni cumulativi di ricovero in ospedale
Lasso di tempo: In chirurgia di 3 mesi dopo la fase II
|
Giorni cumulativi di ricovero in ospedale per paziente a seguito di scarico per la riparazione chirurgica dello stadio II.
|
In chirurgia di 3 mesi dopo la fase II
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigatore principale: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Investigatore principale: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Investigatore principale: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Investigatore principale: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Investigatore principale: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Investigatore principale: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Investigatore principale: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Investigatore principale: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 giugno 2019
Completamento primario (Effettivo)
22 maggio 2022
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 dicembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
19 dicembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 18-004753
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .