Domięśniowe wstrzyknięcie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących z krwi pępowinowej podczas chirurgicznej naprawy zespołu niedorozwoju lewego serca
24 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Timothy J Nelson, MD, PhD
Badanie fazy IIb dotyczące domięśniowego wstrzyknięcia autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących z krwi pępowinowej podczas II etapu chirurgicznej naprawy zależnych od prawej komory wariantów zespołu niedorozwoju lewego serca (AutoCell-S2)
Naukowcy chcą lepiej zrozumieć, co dzieje się z sercem, gdy komórki macierzyste są wstrzykiwane bezpośrednio do mięśnia prawej połowy serca podczas operacji paliatywnej II stopnia u pacjentów z pojedynczą komorą z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS) lub wariantem HLHS.
Badacze chcą sprawdzić, czy nastąpiły zmiany w strukturze/funkcji serca po terapii opartej na komórkach macierzystych iw porównaniu z dziećmi, które nie zostały poddane terapii komórkowej.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to badanie fazy IIb mające na celu ustalenie, czy podanie autologicznego produktu UCB-MNC do mięśnia sercowego prawej komory serca w czasie naprawy chirurgicznej stopnia II zapewni poprawę czynności serca, osiągnięcie kamieni milowych wzrostu i rozwoju, i jakości życia, przy jednoczesnym skróceniu łącznej liczby dni hospitalizacji po operacji chirurgicznej II stopnia.
Określona zostanie również długoterminowa poprawa funkcji serca, osiągnięcie kamieni milowych wzrostu i rozwoju, osiągnięcie III stopnia przedoperacyjnej naprawy chirurgicznej, wydłużenie czasu do przeszczepu serca lub zgonu oraz poprawa jakości życia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
95
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie HLHS lub wariantu HLHS z pojedynczą CHD zależną od prawej komory, która przeszła operację naprawczą stopnia I i operację chirurgiczną stopnia II.
- Wiek poniżej 13 miesięcy w momencie naprawy chirurgicznej II stopnia
- Wcześniejsze uczestnictwo w protokole pobierania UCB z autologicznym produktem UCB-MNC, który jest dopuszczony do użycia (tylko ramię terapeutyczne)
Kryteria wyłączenia:
- Historia reakcji DMSO (tylko grupa leczona).
- Rodzic (rodzice) i/lub opiekun prawny nie chcą, aby ich dziecko uczestniczyło lub nie chcą postępować zgodnie z procedurami badania.
- Ciężkie choroby przewlekłe według uznania lekarza prowadzącego.
- Rozległe cechy zespołu pozasercowego.
- Znana historia raka.
Którekolwiek z poniższych powikłań wrodzonej wady serca:
- Każdy stan wymagający pilnej lub nieplanowanej procedury interwencyjnej w ciągu 15 dni przed naprawą chirurgiczną stopnia II, chyba że badacz prowadzący ośrodek udokumentował całkowite i pełne wyleczenie serca
- Ciężkie nadciśnienie płucne (zgłoszone w dokumentacji medycznej jako >70% ciśnienie systemowe)
- Inne problemy kliniczne udokumentowane przez badacza w ośrodku, które przewidywałyby (bardziej prawdopodobne, że wystąpią niż nie wystąpią) ryzyko poważnych powikłań lub bardzo złego wyniku, niezwiązane bezpośrednio z produktem z komórek macierzystych lub procedurą jego wstrzyknięcia, podczas lub po Etapie II naprawa chirurgiczna.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie
Autologiczne (własne) komórki jednojądrzaste, pochodzące z krwi pępowinowej i spełniające wszystkie kryteria uwalniania, wstrzykuje się na powierzchnię prawego mięśnia sercowego, aby osiągnąć docelową dawkę 1-3 mln komórek na kilogram masy ciała.
Jest to zabieg jednorazowy w czasie operacji II stopnia Glenna.
|
Badany produkt będzie podawany do prawego mięśnia sercowego poprzez wstrzyknięcia podnasierdziowe w dawce 0,1 ml na kg masy ciała w celu osiągnięcia docelowej dawki 1-3 milionów TNC na kg masy ciała w czasie naprawy chirurgicznej II stopnia.
Ta operacja jest zwykle wykonywana około sześć miesięcy po operacji I stopnia, aby skierować połowę krwi do płuc, gdy krążenie w płucach nie wymaga już tak dużego ciśnienia z komory.
Bocznik do tętnic płucnych zostaje odłączony, a prawa tętnica płucna jest połączona bezpośrednio z żyłą główną górną, żyłą, która doprowadza odtlenioną krew z górnej części ciała do serca.
To wysyła połowę odtlenionej krwi bezpośrednio do płuc bez przechodzenia przez komorę.
|
|
Aktywny komparator: Kontrola
Dane kliniczne będą gromadzone przed, w trakcie i po standardowym zabiegu chirurgicznym stopnia II.
Wymaga dodatkowych badań obrazowych po 3 miesiącach, które nie są standardową opieką, oprócz niektórych badań krwi, które wykraczałyby poza standardową opiekę.
Zostaną zebrane informacje w celu udokumentowania wyników klinicznych i zostaną porównane z informacjami z grupy otrzymującej leczenie eksperymentalne zastosowane w tym badaniu.
|
Ta operacja jest zwykle wykonywana około sześć miesięcy po operacji I stopnia, aby skierować połowę krwi do płuc, gdy krążenie w płucach nie wymaga już tak dużego ciśnienia z komory.
Bocznik do tętnic płucnych zostaje odłączony, a prawa tętnica płucna jest połączona bezpośrednio z żyłą główną górną, żyłą, która doprowadza odtlenioną krew z górnej części ciała do serca.
To wysyła połowę odtlenionej krwi bezpośrednio do płuc bez przechodzenia przez komorę.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana prawej komory kardiologicznej mierzona przez wierzchołkową zmianę obszaru ułamkowego (FAC)
Ramy czasowe: linia bazowa, 3 miesiące po operacji II
|
Funkcja serca prawej komory mierzonej echokardiogramem, która obejmuje badania nad zmianą powierzchni frakcyjnej wierzchołkowej (FAC).
Mierzone przez procent.
|
linia bazowa, 3 miesiące po operacji II
|
|
Zmiana prawej komory kardiologicznej mierzonej przez obwodowe odkształcenie.
Ramy czasowe: linia bazowa, 3 miesiące po operacji II
|
Funkcja serca prawej komory mierzonej echokardiogramem, która obejmuje badania odkształcenia obwodowego.
Mierzone przez procent.
|
linia bazowa, 3 miesiące po operacji II
|
|
Zmiana prawej komory kardiologicznej mierzonej przez szczep wzdłużny.
Ramy czasowe: linia bazowa, 3 miesiące po operacji II
|
Funkcja serca prawej komory mierzonej echokardiogramem, która obejmuje badania nad napięciem podłużnym.
Mierzone przez procent.
|
linia bazowa, 3 miesiące po operacji II
|
|
Zmiana prawej komory kardiologicznej mierzona przez wierzchołkową zmianę obszaru ułamkowego (FAC)
Ramy czasowe: linia podstawowa, 12 miesięcy po operacji II
|
Funkcja serca prawej komory mierzonej echokardiogramem, która obejmuje badania nad zmianą powierzchni frakcyjnej wierzchołkowej (FAC).
Mierzone przez procent.
|
linia podstawowa, 12 miesięcy po operacji II
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana prawej komory kardiologicznej mierzona przez wierzchołkową zmianę obszaru ułamkowego (FAC)
Ramy czasowe: Wyjściowy przedoperacyjny, wypis szpitala z operacji stadium II (średnio 1-6 tygodni)
|
Funkcja serca prawej komory mierzonej echokardiogramem, która obejmuje badania nad zmianą powierzchni frakcyjnej wierzchołkowej (FAC).
Mierzone przez procent.
|
Wyjściowy przedoperacyjny, wypis szpitala z operacji stadium II (średnio 1-6 tygodni)
|
|
Skumulowane dni hospitalizacji
Ramy czasowe: 1-miesięczny po operacji stadium II
|
Skumulowane dni hospitalizacji na pacjenta po wypisie w celu naprawy chirurgicznej w stadium II.
|
1-miesięczny po operacji stadium II
|
|
Zmiana wagi
Ramy czasowe: linia podstawowa, 3-miesięczne po operacji stadium II
|
Zmiana wagi między wartością wyjściową a 3 miesięcy po operacji stadium II.
Waga mierzona w skali zapewnianej w ramach standardu opieki przez dostawcę podmiotu.
Mierzony w domu przez opiekuna pacjenta przy użyciu tej samej skali dla każdego domowego pomiaru masy ciała.
Przewodnicy zostaną poinstruowani przez witrynę, aby zastosowali tę samą skalę dla każdego domowego pomiaru masy ciała.
Skale będą się różnić w zależności od standardowej nazwy/typu instytucji.
|
linia podstawowa, 3-miesięczne po operacji stadium II
|
|
Zmiana tętna
Ramy czasowe: linia podstawowa, 3-miesięczne po operacji stadium II
|
Zmiana częstości akcji serca między linią wyjściową a 3 miesięcy po operacji stadium II.
Tętno mierzone w domu przez opiekuna pacjenta jako standard opieki zgodnie z dostawcą podmiotu.
Opiekunowie zostaną pouczeni przez pracowników witryny o najlepszym sposobie występowania.
|
linia podstawowa, 3-miesięczne po operacji stadium II
|
|
Zmiana nasycenia tlenem
Ramy czasowe: linia podstawowa, 3-miesięczne po operacji stadium II
|
Zmiana nasycenia tlenu między linią wyjściową i 3-miesięczną po operacji stadium II.
Nasycenie tlenu mierzone w domu przez opiekuna pacjenta przy użyciu urządzenia pulsoksymetrycznego zapewniane przez usługodawcę podmiotu opieki.
Opiekunowie zostaną poinstruowani przez stronę, aby zastosowali to samo urządzenie pulsoksymetryczne do każdego domowego pomiaru nasycenia tlenem.
|
linia podstawowa, 3-miesięczne po operacji stadium II
|
|
Zmiana wagi
Ramy czasowe: linia podstawowa, co 6 miesięcy po operacji II
|
Waga mierzona w skali zapewnianej w ramach standardu opieki przez dostawcę podmiotu.
Mierzony w domu przez opiekuna pacjenta przy użyciu tej samej skali dla każdego domowego pomiaru masy ciała.
Przewodnicy zostaną poinstruowani przez witrynę, aby zastosowali tę samą skalę dla każdego domowego pomiaru masy ciała.
Skale będą się różnić w zależności od standardowej nazwy/typu instytucji.
|
linia podstawowa, co 6 miesięcy po operacji II
|
|
Zmiana w lekach arytmii i niewydolności serca
Ramy czasowe: 3 miesiące po operacji
|
Zmiany w lekach arytmii i niewydolności serca zostaną zarejestrowane przez opiekuna w jednoczesnym dzienniku leków podczas udziału badanego w badaniu rozpoczynającym się w momencie zgody.
|
3 miesiące po operacji
|
|
Stadium III naprawa chirurgiczna
Ramy czasowe: Operacja III Pre-OP, ok. 4 lata
|
Liczba osób badawczych kwalifikujących się do naprawy chirurgicznej w stadium III
|
Operacja III Pre-OP, ok. 4 lata
|
|
Całkowity czas, aż na liście do przeszczepu serca
Ramy czasowe: Do operacji III w stadium III przed Op-op. 4 lata
|
Liczba dni między chirurgią II i wymienioną na liście przeszczepu serca.
|
Do operacji III w stadium III przed Op-op. 4 lata
|
|
Zmiana prawej komory kardiologicznej mierzona przez wierzchołkową zmianę obszaru ułamkowego (FAC)
Ramy czasowe: linia bazowa, operacja III przed Op-OP
|
Funkcja serca prawej komory mierzonej echokardiogramem, która obejmuje badania nad zmianą powierzchni frakcyjnej wierzchołkowej (FAC).
Mierzone przez procent.
|
linia bazowa, operacja III przed Op-OP
|
|
Całkowity czas do śmierci
Ramy czasowe: około 4 lat
|
Liczba dni między operacją II stadium II a wystąpieniem śmierci
|
około 4 lat
|
|
Skumulowane dni hospitalizacji
Ramy czasowe: 3-miesięczne po operacji stadium II
|
Skumulowane dni hospitalizacji na pacjenta po wypisie w celu naprawy chirurgicznej w stadium II.
|
3-miesięczne po operacji stadium II
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Główny śledczy: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Główny śledczy: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Główny śledczy: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Główny śledczy: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Główny śledczy: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Główny śledczy: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Główny śledczy: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Główny śledczy: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 maja 2022
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18-004753
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .