Intramyokardiale Injektion von autologen mononukleären Zellen aus Nabelschnurblut während der chirurgischen Reparatur des hypoplastischen Linksherzsyndroms
24. Juni 2025 aktualisiert von: Timothy J Nelson, MD, PhD
Phase-IIb-Studie zur intramyokardialen Injektion von aus autologem Nabelschnurblut gewonnenen mononukleären Zellen während der chirurgischen Reparatur von rechtsventrikulär abhängigen Varianten des hypoplastischen Linksherzsyndroms im Stadium II (AutoCell-S2)
Die Forscher wollen besser verstehen, was mit dem Herzen passiert, wenn die Stammzellen während der palliativen Operation der Phase II bei Patienten mit einem einzigen Ventrikel und hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) oder HLHS-Variante direkt in den Muskel der rechten Herzseite injiziert werden.
Die Forscher wollen sehen, ob es nach dieser stammzellbasierten Therapie und im Vergleich zu Kindern, die keine zellbasierte Therapie erhalten haben, Veränderungen in der Struktur/Funktion des Herzens gibt.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Phase-IIb-Studie, um festzustellen, ob die Abgabe des autologen UCB-MNC-Produkts in das Myokard des rechten Ventrikels des Herzens zum Zeitpunkt der chirurgischen Reparatur in Stufe II zu einer Verbesserung der Herzfunktion führt und Wachstums- und Entwicklungsmeilensteine erreicht. und Lebensqualität, während gleichzeitig die kumulierten Tage des Krankenhausaufenthalts nach einer chirurgischen Reparatur im Stadium II reduziert werden.
Die langfristige Verbesserung der Herzfunktion, das Erreichen von Wachstums- und Entwicklungsmeilensteinen, das Erreichen von Phase III der chirurgischen Reparatur vor der Operation, die Verlängerung der Zeit bis zur Herztransplantation oder zum Tod und die Verbesserung der Lebensqualität werden ebenfalls bestimmt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
95
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 1 Jahr (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von HLHS oder HLHS-Variante mit einzelner rechtsventrikulär abhängiger KHK, die sich einer chirurgischen Reparatur im Stadium I und einer chirurgischen Reparatur im Stadium II unterzogen hat.
- Weniger als 13 Monate zum Zeitpunkt der chirurgischen Reparatur im Stadium II
- Frühere Teilnahme am UCB-Entnahmeprotokoll mit autologem UCB-MNC-Produkt, das zur Verwendung akzeptabel ist (nur Behandlungsarm)
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der DMSO-Reaktion (nur Behandlungsarm).
- Eltern und/oder Erziehungsberechtigte, die nicht bereit sind, ihr Kind teilnehmen zu lassen, oder nicht bereit sind, die Studienverfahren zu befolgen.
- Schwere chronische Erkrankungen nach Ermessen des behandelnden Arztes.
- Umfangreiche extrakardiale syndromale Merkmale.
- Bekannte Vorgeschichte von Krebs.
Eine der folgenden Komplikationen seines/ihres angeborenen Herzfehlers:
- Jeder Zustand, der einen dringenden oder ungeplanten Eingriff innerhalb von 15 Tagen vor der chirurgischen Reparatur in Stufe II erfordert, es sei denn, eine vollständige und vollständige Erholung des Herzens wird vom Prüfer vor Ort dokumentiert
- Schwere pulmonale Hypertonie (in der Krankenakte als >70 % systemischer Druck angegeben)
- Andere klinische Bedenken, die von einem Prüfer vor Ort dokumentiert wurden und die ein Risiko schwerer Komplikationen oder eines sehr schlechten Ergebnisses vorhersagen (mit größerer Wahrscheinlichkeit eintreten als nicht eintreten) und nicht direkt mit dem Stammzellprodukt oder seinem Injektionsverfahren während oder nach Phase II zusammenhängen chirurgische Reparatur.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Behandlung
Autologe (eigene) mononukleäre Zellen, die aus Nabelschnurblut gewonnen werden und alle Freisetzungskriterien erfüllen, werden in die Oberfläche des rechten Herzmuskels injiziert, um die Zieldosis von 1–3 Millionen Zellen pro Kilogramm Körpergewicht zu erreichen.
Dies ist eine einmalige Behandlung zum Zeitpunkt der Glenn-Operation im Stadium II.
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Das Prüfprodukt wird über subepikardiale Injektionen von 0,1 ml pro kg Körpergewicht in das rechte Myokard verabreicht, um die Zieldosis von 1–3 Millionen TNC pro kg Körpergewicht zum Zeitpunkt der chirurgischen Reparatur in Stufe II zu erreichen.
Diese Operation wird normalerweise etwa sechs Monate nach der Operation im Stadium I durchgeführt, um die Hälfte des Blutes in die Lunge umzuleiten, wenn die Zirkulation durch die Lunge nicht mehr so viel Druck aus dem Ventrikel benötigt.
Der Shunt zu den Pulmonalarterien wird getrennt und die rechte Pulmonalarterie direkt mit der oberen Hohlvene verbunden, der Vene, die sauerstoffarmes Blut aus dem oberen Teil des Körpers zum Herzen bringt.
Dadurch wird die Hälfte des sauerstoffarmen Blutes direkt in die Lunge geleitet, ohne durch die Herzkammer zu gehen.
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Aktiver Komparator: Kontrolle
Klinische Daten werden vor, während und nach dem chirurgischen Standardbehandlungsverfahren der Stufe II erhoben.
Erfordert zusätzliche bildgebende Untersuchungen nach 3 Monaten, die nicht dem Behandlungsstandard entsprechen, zusätzlich zu einigen Blutuntersuchungen, die über den Behandlungsstandard hinausgehen würden.
Informationen werden gesammelt, um die klinischen Ergebnisse zu dokumentieren, und mit den Informationen aus der Gruppe verglichen, die die in dieser Studie verwendete Prüfbehandlung erhält.
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Diese Operation wird normalerweise etwa sechs Monate nach der Operation im Stadium I durchgeführt, um die Hälfte des Blutes in die Lunge umzuleiten, wenn die Zirkulation durch die Lunge nicht mehr so viel Druck aus dem Ventrikel benötigt.
Der Shunt zu den Pulmonalarterien wird getrennt und die rechte Pulmonalarterie direkt mit der oberen Hohlvene verbunden, der Vene, die sauerstoffarmes Blut aus dem oberen Teil des Körpers zum Herzen bringt.
Dadurch wird die Hälfte des sauerstoffarmen Blutes direkt in die Lunge geleitet, ohne durch die Herzkammer zu gehen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der rechten ventrikulären Herzfunktion gemessen durch apikale Bruchfläche Änderung (FAC)
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate nach der Stufe II Operation
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Rechtsventrikulärer Herzfunktion gemessen durch Echokardiogramm, das Studien zur apikalen Änderung der Bruchfläche (FAC) enthält.
Gemessen mit Prozent.
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Grundlinie, 3 Monate nach der Stufe II Operation
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Änderung der rechten ventrikulären Herzfunktion, gemessen durch Umfangsspannung.
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate nach der Stufe II Operation
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Rechtsventrikuläre Herzfunktion, gemessen durch Echokardiogramm, das Studien zum Umfangsspannung enthält.
Gemessen mit Prozent.
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Grundlinie, 3 Monate nach der Stufe II Operation
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Änderung der rechten ventrikulären Herzfunktion gemessen durch Längsspannung.
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate nach der Stufe II Operation
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Rechtsventrikuläre Herzfunktion, gemessen durch Echokardiogramm, das Studien zum Längsschnitt enthält.
Gemessen mit Prozent.
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Grundlinie, 3 Monate nach der Stufe II Operation
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Änderung der rechten ventrikulären Herzfunktion gemessen durch apikale Bruchfläche Änderung (FAC)
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate nach der Stufe II Operation
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Rechtsventrikulärer Herzfunktion gemessen durch Echokardiogramm, das Studien zur apikalen Änderung der Bruchfläche (FAC) enthält.
Gemessen mit Prozent.
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Grundlinie, 12 Monate nach der Stufe II Operation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der rechten ventrikulären Herzfunktion gemessen durch apikale Bruchfläche Änderung (FAC)
Zeitfenster: Basisvoroperation, Krankenhausentladung aus der Operation im Stadium II (durchschnittlich 1-6 Wochen)
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Rechtsventrikulärer Herzfunktion gemessen durch Echokardiogramm, das Studien zur apikalen Änderung der Bruchfläche (FAC) enthält.
Gemessen mit Prozent.
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Basisvoroperation, Krankenhausentladung aus der Operation im Stadium II (durchschnittlich 1-6 Wochen)
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Kumulative Tage des Krankenhausaufenthaltes
Zeitfenster: 1-Monats-Stufe II Operation II
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Kumulative Tage des Krankenhausaufenthaltes pro Patient nach Entlassung für die chirurgische Reparatur des Stadiums II.
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1-Monats-Stufe II Operation II
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Gewichtsänderung
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate nach Stadium II Operation II
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Gewichtsänderung zwischen der Operation der Basislinie und 3 Monate nach Stadium II.
Gewicht gemessen nach Skalierung als Teil des Standards der Pflege durch den Anbieter des Subjekts.
Gemessen von der Betreuer des Subjekts zu Hause mit der gleichen Skala für jede Heimmessung des Körpergewichts.
Die Pflegekräfte werden vom Standort angewiesen, für jede Heimmessung des Körpergewichts die gleiche Skala zu nutzen.
Die Skalen variieren basierend auf dem Standardnamen/Typ der Institution.
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Baseline, 3 Monate nach Stadium II Operation II
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Veränderung der Herzfrequenz
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate nach Stadium II Operation II
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Veränderung der Herzfrequenz zwischen Basislinie und 3 Monaten nach der Operation im Stadium II.
Herzfrequenz gemessen zu Hause von der Pflegekraft des Subjekts als Standard der Versorgung pro Anbieter des Subjekts.
Die Pflegekräfte werden von den Mitarbeitern der Website auf der besten Möglichkeit für die Leistung angewiesen.
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Baseline, 3 Monate nach Stadium II Operation II
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Änderung der Sauerstoffsättigung
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate nach Stadium II Operation II
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Änderung der Sauerstoffsättigung zwischen der Operation der Basislinie und 3 Monate nach Stadium II.
Sauerstoffsättigung gemessen von der Betreuer des Subjekts unter Verwendung des Pulsoximetrie -Geräts, der vom Anbieter des Subjekts als Standard der Versorgung bereitgestellt wird.
Die Pflegekräfte werden vom Standort angewiesen, für jede Home -Messung der Sauerstoffsättigung das gleiche Pulsoximetrie -Gerät zu verwenden.
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Baseline, 3 Monate nach Stadium II Operation II
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Gewichtsänderung
Zeitfenster: Grundlinie, alle 6 Monate nach der Stufe II Operation
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Gewicht gemessen nach Skalierung als Teil des Standards der Pflege durch den Anbieter des Subjekts.
Gemessen von der Betreuer des Subjekts zu Hause mit der gleichen Skala für jede Heimmessung des Körpergewichts.
Die Pflegekräfte werden vom Standort angewiesen, für jede Heimmessung des Körpergewichts die gleiche Skala zu nutzen.
Die Skalen variieren basierend auf dem Standardnamen/Typ der Institution.
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Grundlinie, alle 6 Monate nach der Stufe II Operation
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Änderung der Arrhythmie und Herzinsuffizienzmedikamente
Zeitfenster: 3 Monate nach der Operation
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Veränderungen bei Arrhythmie und Herzinsuffizienzmedikamenten werden von CareGiver während der Teilnahme des Probanden an der Studie ab dem Zeitpunkt der Zustimmung zum gleichzeitigen Medikamententagebuch aufgezeichnet.
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3 Monate nach der Operation
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Stufe III Chirurgische Reparatur
Zeitfenster: Stadium III Operation vor der OP, ca. 4 Jahre
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Die Anzahl der Forschungsfächer, die für die chirurgische Reparatur von Stadium III in Frage kommen können
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Stadium III Operation vor der OP, ca. 4 Jahre
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Gesamtzeit bis zur Herztransplantation gelistet
Zeitfenster: bis zur Stadium-III-Operation vor der Operation ca. 4 Jahre
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Die Anzahl der Tage zwischen Stadium -II -Operation und List für Herztransplantationsliste.
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bis zur Stadium-III-Operation vor der Operation ca. 4 Jahre
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Änderung der rechten ventrikulären Herzfunktion gemessen durch apikale Bruchfläche Änderung (FAC)
Zeitfenster: Baseline, Stadium III-Operation vor der OPOP
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Rechtsventrikulärer Herzfunktion gemessen durch Echokardiogramm, das Studien zur apikalen Änderung der Bruchfläche (FAC) enthält.
Gemessen mit Prozent.
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Baseline, Stadium III-Operation vor der OPOP
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Gesamtzeit bis zum Tod
Zeitfenster: ca. 4 Jahre
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Die Anzahl der Tage zwischen Stadium Operation und Todesvorkommen
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ca. 4 Jahre
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Kumulative Tage des Krankenhausaufenthaltes
Zeitfenster: 3 Monate nach Stufe II Operation II
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Kumulative Tage des Krankenhausaufenthaltes pro Patient nach Entlassung für die chirurgische Reparatur des Stadiums II.
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3 Monate nach Stufe II Operation II
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Hauptermittler: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Hauptermittler: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Hauptermittler: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Hauptermittler: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Hauptermittler: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Hauptermittler: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Hauptermittler: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Hauptermittler: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Juni 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
22. Mai 2022
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Dezember 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Dezember 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. Dezember 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18-004753
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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