Inyección intramiocárdica de células mononucleares autólogas derivadas de sangre de cordón umbilical durante la reparación quirúrgica del síndrome del corazón izquierdo hipoplásico
24 de junio de 2025 actualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD
Estudio de fase IIb de inyección intramiocárdica de células mononucleares derivadas de sangre de cordón umbilical autólogas durante la reparación quirúrgica de etapa II de variantes dependientes del ventrículo derecho del síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (AutoCell-S2)
Los investigadores quieren comprender mejor qué le sucede al corazón cuando las células madre se inyectan directamente en el músculo del lado derecho del corazón durante la cirugía paliativa de etapa II para pacientes con ventrículo único con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) o variante de HLHS.
Los investigadores quieren ver si hay cambios en la estructura/función del corazón después de esta terapia basada en células madre y en comparación con los niños que no han recibido terapia basada en células.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Este es un ensayo de Fase IIb para determinar si la administración del producto UCB-MNC autólogo en el miocardio del ventrículo derecho del corazón en el momento de la reparación quirúrgica de la Etapa II proporcionará una mejora en la función cardíaca, alcanzando hitos de crecimiento y desarrollo, y calidad de vida, al mismo tiempo que proporciona una reducción en los días acumulados de hospitalización después de la reparación quirúrgica de Etapa II.
También se determinará la mejora a largo plazo de la función cardíaca, alcanzar hitos de crecimiento y desarrollo, alcanzar el estudio preoperatorio de reparación quirúrgica de etapa III, prolongar el tiempo hasta el trasplante cardíaco o la muerte y mejorar la calidad de vida.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
95
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de HLHS o variante de HLHS con cardiopatía coronaria única dependiente del ventrículo derecho que se sometió a reparación quirúrgica en estadio I y se sometió a reparación quirúrgica en estadio II.
- Menos de 13 meses de edad al momento de la reparación quirúrgica de Etapa II
- Participación previa en el protocolo de recolección de UCB con producto UCB-MNC autólogo que es aceptable para su uso (solo brazo de tratamiento)
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de reacción al DMSO (solo brazo de tratamiento).
- Padre(s) y/o tutor(es) legal(es) que no desean que su hijo participe o no desean seguir los procedimientos del estudio.
- Enfermedades crónicas graves a criterio del médico tratante.
- Amplias características sindrómicas extracardíacas.
- Antecedentes conocidos de cáncer.
Cualquiera de las siguientes complicaciones de su cardiopatía congénita:
- Cualquier afección que requiera un procedimiento de intervención urgente o no planificado dentro de los 15 días anteriores a la reparación quirúrgica de Etapa II, a menos que el investigador del sitio documente una recuperación cardíaca completa y total
- Hipertensión pulmonar severa (reportada en la historia clínica como >70% de presión sistémica)
- Otras inquietudes clínicas documentadas por un investigador del sitio que predecirían (más probable que ocurra que no ocurra) un riesgo de complicaciones graves o un resultado muy deficiente, no directamente relacionado con el producto de células madre o su procedimiento de inyección, durante o después de la Etapa II reparación quirúrgica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento
Las células mononucleares autólogas (propias) derivadas de la sangre del cordón umbilical y que cumplen con todos los criterios de liberación se inyectan en la superficie del músculo cardíaco derecho para alcanzar la dosis objetivo de 1 a 3 millones de células por kilogramo de peso corporal.
Este es un tratamiento de una sola vez en el momento de la cirugía de Glenn Etapa II.
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El producto en investigación se administrará en el miocardio derecho a través de inyecciones subepicárdicas de 0,1 ml por kg de peso corporal para lograr la dosis objetivo de 1 a 3 millones de TNC por kg de peso corporal en el momento de la reparación quirúrgica de etapa II.
Esta operación generalmente se realiza alrededor de seis meses después de la cirugía de Etapa I para desviar la mitad de la sangre a los pulmones cuando la circulación a través de los pulmones ya no necesita tanta presión del ventrículo.
La derivación a las arterias pulmonares se desconecta y la arteria pulmonar derecha se conecta directamente a la vena cava superior, la vena que lleva la sangre desoxigenada desde la parte superior del cuerpo hasta el corazón.
Esto envía la mitad de la sangre desoxigenada directamente a los pulmones sin pasar por el ventrículo.
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Comparador activo: Control
Los datos clínicos se recopilarán antes, durante y después del procedimiento estándar de atención quirúrgica de la Etapa II.
Requiere estudios de imágenes adicionales a los 3 meses que no son el estándar de atención además de algunos análisis de sangre que estarían más allá del estándar de atención.
Se recopilará información para documentar los resultados clínicos y se comparará con la información del grupo que recibe el tratamiento en investigación utilizado en este estudio.
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Esta operación generalmente se realiza alrededor de seis meses después de la cirugía de Etapa I para desviar la mitad de la sangre a los pulmones cuando la circulación a través de los pulmones ya no necesita tanta presión del ventrículo.
La derivación a las arterias pulmonares se desconecta y la arteria pulmonar derecha se conecta directamente a la vena cava superior, la vena que lleva la sangre desoxigenada desde la parte superior del cuerpo hasta el corazón.
Esto envía la mitad de la sangre desoxigenada directamente a los pulmones sin pasar por el ventrículo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la función cardíaca ventricular derecha medida por cambio de área fraccional apical (FAC)
Periodo de tiempo: Basación, 3 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Función cardíaca ventricular derecha medida por ecocardiograma que incluye estudios para el cambio de área fraccional apical (FAC).
Medido por porcentaje.
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Basación, 3 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Cambio en la función cardíaca ventricular derecha medida por deformación circunferencial.
Periodo de tiempo: Basación, 3 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Función cardíaca ventricular derecha medida por ecocardiograma que incluye estudios para la tensión circunferencial.
Medido por porcentaje.
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Basación, 3 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Cambio en la función cardíaca ventricular derecha medida por la tensión longitudinal.
Periodo de tiempo: Basación, 3 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Función cardíaca ventricular derecha medida por ecocardiograma que incluye estudios para la tensión longitudinal.
Medido por porcentaje.
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Basación, 3 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Cambio en la función cardíaca ventricular derecha medida por cambio de área fraccional apical (FAC)
Periodo de tiempo: Basación, 12 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Función cardíaca ventricular derecha medida por ecocardiograma que incluye estudios para el cambio de área fraccional apical (FAC).
Medido por porcentaje.
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Basación, 12 meses de cirugía posterior a la etapa II
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la función cardíaca ventricular derecha medida por cambio de área fraccional apical (FAC)
Periodo de tiempo: preoperación basal, alta hospitalaria de la cirugía en estadio II (un promedio de 1-6 semanas)
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Función cardíaca ventricular derecha medida por ecocardiograma que incluye estudios para el cambio de área fraccional apical (FAC).
Medido por porcentaje.
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preoperación basal, alta hospitalaria de la cirugía en estadio II (un promedio de 1-6 semanas)
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Días acumulativos de hospitalización
Periodo de tiempo: Cirugía de 1 mes después de la etapa II
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Días acumulativos de hospitalización por paciente después del alta para la reparación quirúrgica de la etapa II.
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Cirugía de 1 mes después de la etapa II
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses después de la cirugía de etapa II
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Cambio de peso entre la línea de base y 3 meses después de la cirugía de etapa II.
Peso medido por la escala proporcionado como parte del estándar de atención por el proveedor del sujeto.
Medido en el hogar por el cuidador del sujeto utilizando la misma escala para cada hogar medición del peso corporal.
Los cuidadores serán instruidos por el sitio para que usen la misma escala para cada hogar de peso corporal.
Las escalas variarán según el nombre/tipo estándar de la institución utilizado.
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línea de base, 3 meses después de la cirugía de etapa II
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Cambio en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses después de la cirugía de etapa II
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Cambio en la frecuencia cardíaca entre la línea de base y los 3 meses después de la cirugía de etapa II.
La frecuencia cardíaca se mide en el hogar por el cuidador del sujeto como estándar de atención por proveedor de sujeto.
Los cuidadores serán instruidos por el personal del sitio sobre la mejor manera de realizar.
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línea de base, 3 meses después de la cirugía de etapa II
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Cambio en la saturación de oxígeno
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses después de la cirugía de etapa II
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Cambio en la saturación de oxígeno entre la línea de base y los 3 meses después de la cirugía de etapa II.
La saturación de oxígeno medida en el hogar por el cuidador del sujeto utilizando el dispositivo de oximetría de pulso proporcionado como estándar de atención por el proveedor del sujeto.
Los cuidadores serán instruidos por el sitio para que usen el mismo dispositivo de oximetría de pulso para cada medición del hogar de saturación de oxígeno.
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línea de base, 3 meses después de la cirugía de etapa II
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: línea de base, cada 6 meses después de la cirugía II
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Peso medido por la escala proporcionado como parte del estándar de atención por el proveedor del sujeto.
Medido en el hogar por el cuidador del sujeto utilizando la misma escala para cada hogar medición del peso corporal.
Los cuidadores serán instruidos por el sitio para que usen la misma escala para cada hogar de peso corporal.
Las escalas variarán según el nombre/tipo estándar de la institución utilizado.
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línea de base, cada 6 meses después de la cirugía II
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Cambio en la arritmia y los medicamentos para la insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: 3 meses después de la cirugía
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El cuidador registrará los cambios en la arritmia y los medicamentos para la insuficiencia cardíaca en el diario de medicamentos concomitantes durante la participación del sujeto en el estudio a partir del momento del consentimiento.
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3 meses después de la cirugía
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Etapa III Reparación quirúrgica
Periodo de tiempo: Etapa III Cirugía preoperatoria, aprox. 4 años
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El número de sujetos de investigación elegibles para la reparación quirúrgica de la etapa III
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Etapa III Cirugía preoperatoria, aprox. 4 años
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Tiempo total hasta que se enumere para el trasplante cardíaco
Periodo de tiempo: hasta la etapa III Cirugía preoperatoria, aprox. 4 años
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El número de días entre la cirugía de etapa II y la lista en la lista de trasplantes cardíacos.
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hasta la etapa III Cirugía preoperatoria, aprox. 4 años
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Cambio en la función cardíaca ventricular derecha medida por cambio de área fraccional apical (FAC)
Periodo de tiempo: línea de base, estadio III cirugía preoperatoria
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Función cardíaca ventricular derecha medida por ecocardiograma que incluye estudios para el cambio de área fraccional apical (FAC).
Medido por porcentaje.
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línea de base, estadio III cirugía preoperatoria
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Tiempo total hasta la muerte
Periodo de tiempo: Aproximadamente 4 años
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El número de días entre la cirugía de etapa II y la ocurrencia de la muerte
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Aproximadamente 4 años
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Días acumulativos de hospitalización
Periodo de tiempo: Cirugía de 3 meses después de la etapa II
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Días acumulativos de hospitalización por paciente después del alta para la reparación quirúrgica de la etapa II.
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Cirugía de 3 meses después de la etapa II
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Investigador principal: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Investigador principal: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Investigador principal: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Investigador principal: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Investigador principal: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Investigador principal: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
22 de mayo de 2022
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
19 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 18-004753
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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