Intramyokardiell injeksjon av mononukleære celler avledet av autologe navlestrengsblod under kirurgisk reparasjon av hypoplastisk venstre hjertesyndrom
24. juni 2025 oppdatert av: Timothy J Nelson, MD, PhD
Fase IIb-studie av intramyokardiell injeksjon av mononukleære celler fra autologe navlestrengsblod under kirurgisk reparasjon av høyre ventrikkelavhengige varianter av hypoplastisk venstre hjertesyndrom (AutoCell-S2)
Forskere ønsker å bedre forstå hva som skjer med hjertet når stamcellene injiseres direkte inn i muskelen på høyre side av hjertet under Stage II palliativ kirurgi for enkeltventrikkelpasienter med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) eller HLHS-variant.
Forskere ønsker å se om det er endringer i hjertets struktur/funksjon etter denne stamcellebaserte terapien og sammenlignet med barn som ikke har hatt cellebasert terapi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase IIb-studie for å avgjøre om levering av det autologe UCB-MNC-produktet inn i myokardiet i hjertets høyre ventrikkel på tidspunktet for trinn II kirurgisk reparasjon vil gi en forbedring i hjertefunksjonen, nå vekst- og utviklingsmilepæler, og livskvalitet, samtidig som det gir en reduksjon i antall kumulative dager med sykehusinnleggelse etter trinn II kirurgisk reparasjon.
Langsiktig forbedring av hjertefunksjonen, nå vekst og utviklingsmessige milepæler, nå trinn III kirurgisk reparasjon før operasjonsarbeid, forlengelse av tid til hjertetransplantasjon eller død, og forbedring av livskvalitet vil også bli bestemt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
95
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Ocshner Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av HLHS eller HLHS-variant med enkelt høyre ventrikkelavhengig CHD som har gjennomgått kirurgisk fase I-reparasjon og gjennomgått kirurgisk trinn II-reparasjon.
- Mindre enn 13 måneder ved tidspunktet for trinn II kirurgisk reparasjon
- Tidligere deltakelse i UCB-innsamlingsprotokollen med autologt UCB-MNC-produkt som er akseptabelt for bruk (kun behandlingsarm)
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med DMSO-reaksjon (kun behandlingsarm).
- Forelder(e) og/eller verge(r) som ikke ønsker å la barnet delta eller ikke vil følge studieprosedyrene.
- Alvorlige kroniske sykdommer etter den behandlende legens skjønn.
- Omfattende ekstra-kardiale syndromfunksjoner.
- Kjent historie med kreft.
Enhver av følgende komplikasjoner av hans/hennes medfødte hjertesykdom:
- Enhver tilstand som krever akutt eller ikke-planlagt intervensjonsprosedyre innen 15 dager før trinn II kirurgisk reparasjon, med mindre fullstendig og fullstendig hjertegjenoppretting er dokumentert av stedets utreder
- Alvorlig pulmonal hypertensjon (rapportert i journalen som >70 % systemisk trykk)
- Andre kliniske bekymringer som dokumentert av en stedsforsker som ville forutsi (mer sannsynlighet for å skje enn ikke å skje) en risiko for alvorlige komplikasjoner eller svært dårlig utfall, som ikke er direkte relatert til stamcelleproduktet eller dets injeksjonsprosedyre, under eller etter stadium II kirurgisk reparasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling
Autologe (selv) mononukleære celler avledet fra navlestrengsblod og som oppfyller alle frigjøringskriterier, injiseres i overflaten av høyre hjertemuskel for å oppnå måldosen på 1-3 millioner celler per kilo kroppsvekt.
Dette er en engangsbehandling på tidspunktet for Stage II Glenn-operasjonen.
|
Undersøkelsesproduktet vil bli levert til høyre myokard via sub-epikardiale injeksjoner på 0,1 ml per kg kroppsvekt for å oppnå måldosen på 1-3 millioner TNC per kg kroppsvekt. ved tidspunktet for trinn II kirurgisk reparasjon.
Denne operasjonen utføres vanligvis omtrent seks måneder etter Stage I-operasjonen for å lede halvparten av blodet til lungene når sirkulasjonen gjennom lungene ikke lenger trenger så mye trykk fra ventrikkelen.
Shunten til lungearteriene kobles fra og høyre lungearterie kobles direkte til vena cava superior, venen som bringer oksygenert blod fra den øvre delen av kroppen til hjertet.
Dette sender halvparten av det oksygenerte blodet direkte til lungene uten å gå gjennom ventrikkelen.
|
|
Aktiv komparator: Kontroll
Kliniske data vil bli samlet inn før, under og etter trinn II kirurgisk standardbehandlingsprosedyre.
Krever ytterligere bildebehandlingsstudier etter 3 måneder som ikke er standardbehandling i tillegg til noen blodprøver som ville være utenfor standardbehandling.
Informasjon vil bli samlet inn for å dokumentere de kliniske resultatene og vil bli sammenlignet med informasjonen fra gruppen som mottar undersøkelsesbehandlingen brukt i denne studien.
|
Denne operasjonen utføres vanligvis omtrent seks måneder etter Stage I-operasjonen for å lede halvparten av blodet til lungene når sirkulasjonen gjennom lungene ikke lenger trenger så mye trykk fra ventrikkelen.
Shunten til lungearteriene kobles fra og høyre lungearterie kobles direkte til vena cava superior, venen som bringer oksygenert blod fra den øvre delen av kroppen til hjertet.
Dette sender halvparten av det oksygenerte blodet direkte til lungene uten å gå gjennom ventrikkelen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved apikal fraksjonelt område endring (FAC)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder post-trinn II-kirurgi
|
Høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved ekkokardiogram som inkluderer studier for apikal fraksjonelt områdeendring (FAC).
Målt med prosent.
|
Baseline, 3 måneder post-trinn II-kirurgi
|
|
Endring i hjertefunksjonen til høyre ventrikulær målt ved omkretsstamme.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder post-trinn II-kirurgi
|
Høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved ekkokardiogram som inkluderer studier for omkretsstamme.
Målt med prosent.
|
Baseline, 3 måneder post-trinn II-kirurgi
|
|
Endring i hjertefunksjonen til høyre ventrikulær målt ved langsgående belastning.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder post-trinn II-kirurgi
|
Høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved ekkokardiogram som inkluderer studier for langsgående belastning.
Målt med prosent.
|
Baseline, 3 måneder post-trinn II-kirurgi
|
|
Endring i høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved apikal fraksjonelt område endring (FAC)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder post-trinn II-kirurgi
|
Høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved ekkokardiogram som inkluderer studier for apikal fraksjonelt områdeendring (FAC).
Målt med prosent.
|
Baseline, 12 måneder post-trinn II-kirurgi
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved apikal fraksjonelt område endring (FAC)
Tidsramme: Baseline pre-op, sykehusutslipp fra stadium II-kirurgi (i gjennomsnitt 1-6 uker)
|
Høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved ekkokardiogram som inkluderer studier for apikal fraksjonelt områdeendring (FAC).
Målt med prosent.
|
Baseline pre-op, sykehusutslipp fra stadium II-kirurgi (i gjennomsnitt 1-6 uker)
|
|
Kumulative dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 måneders kirurgi etter stadium II
|
Kumulative dager med sykehusinnleggelse per pasient etter utskrivning for kirurgisk reparasjon av stadium II.
|
1 måneders kirurgi etter stadium II
|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Baseline, 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
Endring i vekt mellom baseline og 3-måneders kirurgi etter II.
Vekt målt ved skala levert som en del av standarden for omsorg av fagets leverandør.
Målt hjemme ved fagets omsorgsperson ved å bruke samme skala for hver hjemmemåling av kroppsvekt.
Omsorgspersoner vil bli instruert av nettstedet om å bruke samme skala for hver hjemmemåling av kroppsvekt.
Vekter vil variere basert på institusjonens standardnavn/type brukt.
|
Baseline, 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
|
Endring i hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline, 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
Endring i hjertefrekvens mellom baseline og 3-måneders kirurgi etter II.
Hjertefrekvens som målt hjemme av fagets omsorgsperson som standard for omsorg per fag leverandør.
Omsorgspersoner vil bli instruert av nettstedansatte om den beste måten å utføre.
|
Baseline, 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
|
Endring i oksygenmetning
Tidsramme: Baseline, 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
Endring i oksygenmetning mellom baseline og 3-måneders kirurgi etter II.
Oksygenmetning målt hjemme ved fagets omsorgsperson ved bruk av pulsoksimetri -enhet levert som standard for omsorg av fagets leverandør.
Omsorgspersoner vil bli instruert av stedet om å bruke den samme pulsoksimetrianordningen for hver hjemmemåling av oksygenmetning.
|
Baseline, 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Baseline, hver sjette måned etter II-operasjonen
|
Vekt målt ved skala levert som en del av standarden for omsorg av fagets leverandør.
Målt hjemme ved fagets omsorgsperson ved å bruke samme skala for hver hjemmemåling av kroppsvekt.
Omsorgspersoner vil bli instruert av nettstedet om å bruke samme skala for hver hjemmemåling av kroppsvekt.
Vekter vil variere basert på institusjonens standardnavn/type brukt.
|
Baseline, hver sjette måned etter II-operasjonen
|
|
Endring i arytmi og medisiner for hjertesvikt
Tidsramme: 3 måneder etter operasjonen
|
Endringer i arytmi og medisiner for hjertesvikt vil bli registrert av omsorgspersoner på samtidig medisineringsdagbok gjennom motivets deltakelse i studien som starter på samtykke.
|
3 måneder etter operasjonen
|
|
Fase III kirurgisk reparasjon
Tidsramme: Fase III kirurgi pre-op, ca. 4 år
|
Antall forskningspersoner som er kvalifisert for kirurgisk reparasjon av stadium III
|
Fase III kirurgi pre-op, ca. 4 år
|
|
Total tid til det er oppført for hjertetransplantasjon
Tidsramme: Opp til stadium III-kirurgi før-op, ca. 4 år
|
Antall dager mellom stadium II -kirurgi og oppført på hjertetransplantasjonsliste.
|
Opp til stadium III-kirurgi før-op, ca. 4 år
|
|
Endring i høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved apikal fraksjonelt område endring (FAC)
Tidsramme: Baseline, Stage III Surgery Pre-op
|
Høyre ventrikulær hjertefunksjon målt ved ekkokardiogram som inkluderer studier for apikal fraksjonelt områdeendring (FAC).
Målt med prosent.
|
Baseline, Stage III Surgery Pre-op
|
|
Total tid til døden
Tidsramme: Ca 4 år
|
Antall dager mellom stadium II -kirurgi og dødsforekomst
|
Ca 4 år
|
|
Kumulative dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: 3-måneders kirurgi etter stadium II
|
Kumulative dager med sykehusinnleggelse per pasient etter utskrivning for kirurgisk reparasjon av stadium II.
|
3-måneders kirurgi etter stadium II
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Hovedetterforsker: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Hovedetterforsker: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Hovedetterforsker: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Hovedetterforsker: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Hovedetterforsker: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Hovedetterforsker: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Hovedetterforsker: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Hovedetterforsker: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. juni 2019
Primær fullføring (Faktiske)
22. mai 2022
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. desember 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2018
Først lagt ut (Faktiske)
19. desember 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18-004753
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .