발육부전 좌심장 증후군의 외과적 치료 중 자가 제대혈 유래 단핵세포의 심근내 주사
2025년 6월 24일 업데이트: Timothy J Nelson, MD, PhD
저형성 좌심장 증후군(AutoCell-S2)의 우심실 의존 변이체의 2기 외과적 복구 동안 자가 제대혈 유래 단핵 세포의 심근내 주사에 대한 2상 연구
연구자들은 발육부전 좌심장 증후군(HLHS) 또는 HLHS 변형이 있는 단심실 환자를 대상으로 2기 완화 수술 중에 줄기 세포를 심장 오른쪽 근육에 직접 주입할 때 심장에 어떤 일이 일어나는지 더 잘 이해하기를 원합니다.
연구자들은 이 줄기 세포 기반 요법 후 심장의 구조/기능에 변화가 있는지 확인하고 세포 기반 요법을 받지 않은 어린이와 비교하고자 합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 2기 수술 복구 시 심장 우심실의 심근에 자가 조직 UCB-MNC 제품을 전달하면 심장 기능이 개선되어 성장 및 발달 이정표에 도달하는지 여부를 결정하기 위한 2b상 시험입니다. 2기 외과적 치료 후 누적 입원 일수를 줄이는 동시에 삶의 질을 개선합니다.
심장 기능의 장기적인 개선, 성장 및 발달 이정표에 도달, 3기 외과 수술 전 치료 도달, 심장 이식 또는 사망까지의 시간 연장, 삶의 질 향상도 결정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
95
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 단일 우심실 의존성 CHD가 있는 HLHS 또는 HLHS 변형의 진단은 1기 외과적 복구 및 2기 외과적 복구를 진행합니다.
- 2기 외과적 복구 시 13개월 미만
- 사용이 허용되는 자가 UCB-MNC 제품으로 UCB 수집 프로토콜에 이전에 참여(치료 팔만 해당)
제외 기준:
- DMSO 반응의 병력(치료군만 해당).
- 부모(들) 및/또는 법적 보호자(들)는 자녀의 참여를 원하지 않거나 연구 절차를 따르고 싶지 않습니다.
- 치료 의사의 재량에 따라 심각한 만성 질환.
- 광범위한 심장 외 증후군 기능.
- 알려진 암 병력.
선천성 심장병의 다음 합병증 중 하나:
- 현장 조사자가 완전하고 완전한 심장 회복을 문서화하지 않는 한 2기 수술 수리 전 15일 이내에 긴급하거나 계획되지 않은 개입 절차가 필요한 모든 상태
- 중증 폐고혈압(의료 기록에 >70% 체압으로 보고됨)
- II기 중 또는 이후에 줄기 세포 제품 또는 그 주입 절차와 직접적으로 관련되지 않은 심각한 합병증 또는 매우 불량한 결과의 위험을 예측(발생하지 않을 가능성보다 발생할 가능성이 높음)하는 현장 조사자가 문서화한 기타 임상적 우려 사항 외과 수리.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
제대혈에서 유래하고 모든 방출 기준을 충족하는 자가(자가) 단핵 세포를 오른쪽 심장 근육의 표면에 주입하여 체중 1kg당 1~3백만 세포의 목표 용량을 달성합니다.
2기 글렌 수술 시 1회 시술입니다.
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연구용 제품은 2단계 수술 복구 시점에 체중 kg당 100만~300만 TNC의 목표 투여량을 달성하기 위해 체중 kg당 0.1mL의 심외막하 주사를 통해 올바른 심근으로 전달됩니다.
이 수술은 일반적으로 폐를 통한 순환이 더 이상 심실에서 많은 압력을 필요로 하지 않을 때 혈액의 절반을 폐로 전환하기 위해 1기 수술 후 약 6개월 후에 수행됩니다.
폐동맥으로의 단락이 분리되고 오른쪽 폐동맥이 상체에서 심장으로 산소가 제거된 혈액을 가져오는 정맥인 상대정맥에 직접 연결됩니다.
이것은 탈산소화된 혈액의 절반을 심실을 거치지 않고 직접 폐로 보냅니다.
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활성 비교기: 제어
임상 데이터는 2기 수술 표준 관리 절차 전, 도중 및 후에 수집됩니다.
표준 치료를 넘어서는 일부 혈액 검사 외에 표준 치료가 아닌 추가 영상 연구가 3개월에 필요합니다.
임상 결과를 문서화하기 위해 정보를 수집하고 이 연구에 사용된 조사 치료를 받는 그룹의 정보와 비교할 것입니다.
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이 수술은 일반적으로 폐를 통한 순환이 더 이상 심실에서 많은 압력을 필요로 하지 않을 때 혈액의 절반을 폐로 전환하기 위해 1기 수술 후 약 6개월 후에 수행됩니다.
폐동맥으로의 단락이 분리되고 오른쪽 폐동맥이 상체에서 심장으로 산소가 제거된 혈액을 가져오는 정맥인 상대정맥에 직접 연결됩니다.
이것은 탈산소화된 혈액의 절반을 심실을 거치지 않고 직접 폐로 보냅니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정점 분획 면적 변화에 의해 측정 된 우심실 심장 기능의 변화 (FAC)
기간: 기준선, 3 개월 후 II 수술
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정점 분수 영역 변화 (FAC)에 대한 연구를 포함하는 심 초음파에 의해 측정 된 우심실 심장 기능.
퍼센트별로 측정.
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기준선, 3 개월 후 II 수술
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원주 변형으로 측정 된 우심실 심장 기능의 변화.
기간: 기준선, 3 개월 후 II 수술
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우심실 심장 기능은 원주 변형에 대한 연구를 포함하는 심 초음파에 의해 측정 된 바와 같이.
퍼센트별로 측정.
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기준선, 3 개월 후 II 수술
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세로 변형으로 측정 된 우심실 심장 기능의 변화.
기간: 기준선, 3 개월 후 II 수술
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세로 변형에 대한 연구를 포함하는 심 초음파에 의해 측정 된 우심실 심장 기능.
퍼센트별로 측정.
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기준선, 3 개월 후 II 수술
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정점 분획 면적 변화에 의해 측정 된 우심실 심장 기능의 변화 (FAC)
기간: 기준선, 12 개월 후 II 수술
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정점 분수 영역 변화 (FAC)에 대한 연구를 포함하는 심 초음파에 의해 측정 된 우심실 심장 기능.
퍼센트별로 측정.
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기준선, 12 개월 후 II 수술
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정점 분획 면적 변화에 의해 측정 된 우심실 심장 기능의 변화 (FAC)
기간: 기준선 사전 -OP, 2 단계 수술로부터의 병원 퇴원 (평균 1-6 주)
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정점 분수 영역 변화 (FAC)에 대한 연구를 포함하는 심 초음파에 의해 측정 된 우심실 심장 기능.
퍼센트별로 측정.
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기준선 사전 -OP, 2 단계 수술로부터의 병원 퇴원 (평균 1-6 주)
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입원의 누적 일
기간: II 단계 수술 후 1 개월
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2 단계 외과 적 복구를위한 퇴원 후 환자 당 입원 한 누적 일.
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II 단계 수술 후 1 개월
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체중 변화
기간: 기준선, 3 개월 후 2 단계 수술
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2 단계 수술 후 기준선과 3 개월 사이의 체중 변화.
피험자 제공 업체의 표준 치료의 일부로 제공된 규모별로 측정 된 중량.
체중의 모든 가정 측정에 대해 동일한 규모를 사용하여 피험자 간병인이 집에서 측정합니다.
간병인은 현장에서 체중의 모든 가정 측정에 대해 동일한 규모를 사용하도록 지시받을 것입니다.
스케일은 사용 된 기관의 표준 이름/유형에 따라 다릅니다.
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기준선, 3 개월 후 2 단계 수술
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심박수 변화
기간: 기준선, 3 개월 후 2 단계 수술
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2 단계 수술 후 기준선과 3 개월 사이의 심박수 변화.
피험자의 간병인이 피험자의 제공자 당 표준 간호로서 집에서 측정 한 심박수.
간병인은 현장 직원이 최선의 수행 방법을 지시합니다.
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기준선, 3 개월 후 2 단계 수술
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산소 포화도 변화
기간: 기준선, 3 개월 후 2 단계 수술
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2 단계 수술 후 기준선과 3 개월 사이의 산소 포화도 변화.
피험자 제공 업체의 치료 표준으로 제공되는 맥박 산소 측정 장치를 사용하여 피험자 간병인이 집에서 측정 한 산소 포화.
간병인은 현장에서 산소 포화도의 모든 가정 측정에 동일한 맥박 산소 측정 장치를 사용하도록 지시받을 것입니다.
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기준선, 3 개월 후 2 단계 수술
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체중 변화
기간: 기준선, 2 단계 후 6 개월마다 수술
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피험자 제공 업체의 표준 치료의 일부로 제공된 규모별로 측정 된 중량.
체중의 모든 가정 측정에 대해 동일한 규모를 사용하여 피험자 간병인이 집에서 측정합니다.
간병인은 현장에서 체중의 모든 가정 측정에 대해 동일한 규모를 사용하도록 지시받을 것입니다.
스케일은 사용 된 기관의 표준 이름/유형에 따라 다릅니다.
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기준선, 2 단계 후 6 개월마다 수술
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부정맥 및 심부전 약물의 변화
기간: 수술 후 3 개월
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부정맥 및 심부전 약물의 변화는 동의 당시부터 연구에 참여하는 동안 피험자가 참여하는 동안 수반되는 약물 일기에 대한 간병인에 의해 기록 될 것입니다.
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수술 후 3 개월
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III 단계 외과 수리
기간: III 단계 수술 전, 약. 4 년
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III 단계 외과 수리 자격이있는 연구 피험자 수
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III 단계 수술 전, 약. 4 년
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심장 이식을 위해 등재 될 때까지 총 시간
기간: III 단계까지의 수술 전, 약. 4 년
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2 단계 수술과 심장 이식 목록에 나열된 일의 수.
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III 단계까지의 수술 전, 약. 4 년
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정점 분획 면적 변화에 의해 측정 된 우심실 심장 기능의 변화 (FAC)
기간: 기준선, 단계 III 수술 전
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정점 분수 영역 변화 (FAC)에 대한 연구를 포함하는 심 초음파에 의해 측정 된 우심실 심장 기능.
퍼센트별로 측정.
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기준선, 단계 III 수술 전
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죽음까지 총 시간
기간: 약 4 년
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2 단계 수술과 사망 사이의 일수
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약 4 년
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입원의 누적 일
기간: II 단계 수술 후 3 개월
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2 단계 외과 적 복구를위한 퇴원 후 환자 당 입원 한 누적 일.
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II 단계 수술 후 3 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- 수석 연구원: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- 수석 연구원: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- 수석 연구원: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- 수석 연구원: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- 수석 연구원: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- 수석 연구원: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- 수석 연구원: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 6일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 22일
연구 완료 (추정된)
2026년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .