Injeção Intramiocárdica de Células Mononucleares Derivadas do Sangue do Cordão Umbilical Autólogo Durante o Reparo Cirúrgico da Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico
5 de maio de 2023 atualizado por: Timothy J Nelson, MD, PhD
Estudo de Fase IIb da Injeção Intramiocárdica de Células Mononucleares Derivadas do Sangue do Cordão Umbilical Autólogo Durante o Reparo Cirúrgico do Estágio II de Variantes Dependentes do Ventrículo Direito da Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (AutoCell-S2)
Os pesquisadores querem entender melhor o que acontece com o coração quando as células-tronco são injetadas diretamente no músculo do lado direito do coração durante a cirurgia paliativa de estágio II para pacientes com ventrículo único com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (HLHS) ou variante HLHS.
Os pesquisadores querem ver se há mudanças na estrutura/função do coração após esta terapia baseada em células-tronco e em comparação com crianças que não receberam terapia baseada em células.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase IIb para determinar se a administração do produto SCU-MNC autólogo no miocárdio do ventrículo direito do coração no momento do reparo cirúrgico de Estágio II proporcionará uma melhora na função cardíaca, atingindo marcos de crescimento e desenvolvimento, e qualidade de vida, além de proporcionar uma redução nos dias cumulativos de internação após o reparo cirúrgico do estágio II.
Melhoria a longo prazo na função cardíaca, atingindo marcos de crescimento e desenvolvimento, alcançando o reparo cirúrgico pré-operatório de estágio III, prolongando o tempo para transplante cardíaco ou morte e melhorando a qualidade de vida.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
95
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ocshner Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals of Minnesota
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45529
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de HLHS ou variante de HLHS com DCC única dependente do ventrículo direito tendo sido submetido a reparo cirúrgico de Estágio I e submetido a reparo cirúrgico de Estágio II.
- Menos de 13 meses de idade no momento do reparo cirúrgico de estágio II
- Participação anterior no protocolo de coleta de SCU com produto autólogo SCU-MNC aceitável para uso (somente braço de tratamento)
Critério de exclusão:
- Histórico de reação ao DMSO (somente braço de tratamento).
- Pai(s) e/ou tutor(es) legal(is) que não desejam que seus filhos participem ou não desejam seguir os procedimentos do estudo.
- Doenças crônicas graves a critério do médico assistente.
- Características sindrômicas extracardíacas extensas.
- História conhecida de câncer.
Qualquer uma das seguintes complicações de sua doença cardíaca congênita:
- Qualquer condição que exija procedimento intervencionista urgente ou não planejado dentro de 15 dias antes do reparo cirúrgico de Estágio II, a menos que a recuperação cardíaca completa e total seja documentada pelo investigador do centro
- Hipertensão pulmonar grave (relatada no prontuário como >70% da pressão sistêmica)
- Outras preocupações clínicas, conforme documentadas por um investigador do centro, que preveriam (com maior probabilidade de acontecer do que não acontecer) um risco de complicações graves ou resultados muito ruins, não diretamente relacionados ao produto de células-tronco ou seu procedimento de injeção, durante ou após o Estágio II reparação cirúrgica.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento
Células mononucleares autólogas (próprias) derivadas do sangue do cordão umbilical e que atendem a todos os critérios de liberação são injetadas na superfície do músculo cardíaco direito para atingir a dose alvo de 1-3 milhões de células por quilograma de peso corporal.
Este é um tratamento único no momento da cirurgia de Glenn no estágio II.
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O produto experimental será administrado no miocárdio direito por meio de injeções subepicárdicas de 0,1 mL por kg de peso corporal para atingir a dose alvo de 1-3 milhões de TNC por kg de peso corporal no momento do reparo cirúrgico de Estágio II.
Essa operação geralmente é realizada cerca de seis meses após a cirurgia de estágio I para desviar metade do sangue para os pulmões, quando a circulação pelos pulmões não precisa mais de tanta pressão do ventrículo.
O shunt para as artérias pulmonares é desconectado e a artéria pulmonar direita é conectada diretamente à veia cava superior, a veia que traz o sangue desoxigenado da parte superior do corpo para o coração.
Isso envia metade do sangue desoxigenado diretamente para os pulmões sem passar pelo ventrículo.
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Comparador Ativo: Ao controle
Os dados clínicos serão coletados antes, durante e após o procedimento cirúrgico padrão de cuidados Estágio II.
Requer estudos de imagem adicionais aos 3 meses que não são o tratamento padrão, além de alguns exames de sangue que estariam além do padrão de atendimento.
As informações serão coletadas para documentar os resultados clínicos e serão comparadas com as informações do grupo que recebeu o tratamento experimental usado neste estudo.
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Essa operação geralmente é realizada cerca de seis meses após a cirurgia de estágio I para desviar metade do sangue para os pulmões, quando a circulação pelos pulmões não precisa mais de tanta pressão do ventrículo.
O shunt para as artérias pulmonares é desconectado e a artéria pulmonar direita é conectada diretamente à veia cava superior, a veia que traz o sangue desoxigenado da parte superior do corpo para o coração.
Isso envia metade do sangue desoxigenado diretamente para os pulmões sem passar pelo ventrículo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na função cardíaca do ventrículo direito medida pela alteração da área fracionada apical (FAC)
Prazo: linha de base, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Função cardíaca ventricular direita medida por ecocardiograma que inclui estudos para mudança de área fracionada apical (FAC).
Medido por porcentagem.
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linha de base, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Alteração na função cardíaca do ventrículo direito medida por tensão circunferencial.
Prazo: linha de base, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Função cardíaca ventricular direita medida por ecocardiograma que inclui estudos para tensão circunferencial.
Medido por porcentagem.
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linha de base, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Alteração na Função Cardíaca do Ventrículo Direito medida por tensão longitudinal.
Prazo: linha de base, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Função cardíaca ventricular direita medida por ecocardiograma que inclui estudos de tensão longitudinal.
Medido por porcentagem.
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linha de base, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Alteração na Fração de Ejeção do Ventrículo Direito
Prazo: linha de base, 12 meses após a cirurgia de estágio II
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Fração de ejeção do ventrículo direito medida por ecocardiograma.
A fração de ejeção é calculada pelo volume de sangue no coração durante a sístole e a diástole.
É a porcentagem do volume no ventrículo ejetado durante um ciclo cardíaco.
Medido por porcentagem.
A fração de ejeção normal é de 55 a 75 por cento.
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linha de base, 12 meses após a cirurgia de estágio II
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na fração de ejeção
Prazo: pré-operatório inicial, alta hospitalar da cirurgia de estágio II (uma média de 1 a 6 semanas)
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Fração de ejeção medida por ecocardiograma.
A fração de ejeção é calculada pelo volume de sangue no coração durante a sístole e a diástole.
É a porcentagem do volume no ventrículo ejetado durante um ciclo cardíaco.
Medido por porcentagem.
A fração de ejeção normal é de 55 a 75 por cento.
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pré-operatório inicial, alta hospitalar da cirurgia de estágio II (uma média de 1 a 6 semanas)
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Dias acumulados de internação
Prazo: 1, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Dias cumulativos de hospitalização por paciente após a alta para o reparo cirúrgico de Estágio II.
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1, 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Mudança de peso
Prazo: 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Peso medido pela balança fornecida como parte do padrão de atendimento pelo provedor do sujeito.
Medido em casa pelo cuidador do sujeito usando a mesma balança para todas as medições caseiras de peso corporal.
Os cuidadores serão instruídos pelo local a usar a mesma balança para todas as medições caseiras de peso corporal.
As escalas variam de acordo com o nome/tipo padrão da instituição usado.
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3 meses após a cirurgia de estágio II
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Mudança na frequência cardíaca
Prazo: 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Frequência cardíaca medida em casa pelo cuidador do sujeito como padrão de atendimento por provedor do sujeito.
Os cuidadores serão instruídos pela equipe do local sobre a melhor forma de realizar.
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3 meses após a cirurgia de estágio II
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Mudança na saturação de oxigênio
Prazo: 3 meses após a cirurgia de estágio II
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Saturação de oxigênio medida em casa pelo cuidador do sujeito usando o dispositivo de oximetria de pulso fornecido como padrão de atendimento pelo provedor do sujeito.
Os cuidadores serão instruídos pelo local a usar o mesmo dispositivo de oximetria de pulso para cada medição doméstica da saturação de oxigênio.
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3 meses após a cirurgia de estágio II
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Mudança de peso
Prazo: linha de base, a cada 6 meses após a cirurgia de estágio II
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Peso medido pela balança fornecida como parte do padrão de atendimento pelo provedor do sujeito.
Medido em casa pelo cuidador do sujeito usando a mesma balança para todas as medições caseiras de peso corporal.
Os cuidadores serão instruídos pelo local a usar a mesma balança para todas as medições caseiras de peso corporal.
As escalas variam de acordo com o nome/tipo padrão da instituição usado.
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linha de base, a cada 6 meses após a cirurgia de estágio II
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Mudança na medicação para insuficiência cardíaca
Prazo: linha de base, a cada 6 meses após a cirurgia de estágio II
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As alterações nos medicamentos para insuficiência cardíaca serão registradas pelo cuidador no diário de medicação concomitante durante a participação do sujeito no estudo, começando no momento do consentimento.
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linha de base, a cada 6 meses após a cirurgia de estágio II
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Mudança na medicação para arritmia
Prazo: linha de base, a cada 6 meses após a cirurgia de estágio II
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As alterações na medicação para arritmia serão registradas pelo cuidador do sujeito no diário de medicação concomitante durante a participação do sujeito no estudo, começando no momento do consentimento.
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linha de base, a cada 6 meses após a cirurgia de estágio II
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Estágio III reparo cirúrgico
Prazo: Pré-operatório de cirurgia estágio III, aprox. 4 anos
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O número de sujeitos de pesquisa elegíveis para reparo cirúrgico de Estágio III
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Pré-operatório de cirurgia estágio III, aprox. 4 anos
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Tempo total até ser listado para transplante cardíaco
Prazo: até estágio III pré-operatório, aprox. 4 anos
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O número de dias entre a cirurgia de Estágio II e listado na lista de transplante cardíaco.
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até estágio III pré-operatório, aprox. 4 anos
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Alteração na função ventricular direita
Prazo: linha de base, pré-operatório da cirurgia de estágio III
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Fração de ejeção do ventrículo direito medida por ecocardiograma e cateterismo cardíaco.
A fração de ejeção é calculada pelo volume de sangue no coração durante a sístole e a diástole.
É a porcentagem do volume no ventrículo ejetado durante um ciclo cardíaco.
Medido por porcentagem.
A fração de ejeção normal é de 55 a 75 por cento.
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linha de base, pré-operatório da cirurgia de estágio III
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Tempo total até a morte
Prazo: aproximadamente 4 anos
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O número de dias entre a cirurgia de estágio II e a ocorrência de óbito
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aproximadamente 4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James Tweddell, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Investigador principal: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Investigador principal: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
- Investigador principal: Frank Cetta, MD, Mayo Clinic
- Investigador principal: Harold M. Burkhart, M.D., Children's Hospital Oklahoma University Medical Center
- Investigador principal: Joseph W. Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: David M. Overman, M.D., Children's Minnesota
- Investigador principal: Benjamin Peeler, M.D., Ochsner Health System
- Investigador principal: Waldemar Carlo, M.D., University of Alabama at Birmingham
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de junho de 2019
Conclusão Primária (Real)
22 de maio de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
19 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18-004753
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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