四肢帯型筋ジストロフィー2I（LGMD2I）の参加者におけるデフラザコート（エムフラザ®）の研究
2022年5月31日 更新者：PTC Therapeutics
四肢帯筋ジストロフィー2I（LGMD2I）の被験者におけるデフラザコート（エムフラザ）の安全性と有効性に関する多施設非盲検研究
この研究は、LGMD2Iの参加者におけるデフラザコートの安全性と有効性を評価するために設計されています。
登録されたほとんどの参加者は、スクリーニング訪問と追加の3回の訪問を受けます（治療の1、13、および26週間後）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
-
-
-
-
-
Ottawa、カナダ、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Gothenburg、スウェーデン、41345
- Sahlgrenska University Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen、デンマーク、2200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Munich、ドイツ、80801
- Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
-
-
-
-
-
Oslo、ノルウェー、0424
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
France、フランス、54035
- CHRU de NANCY Service de Neurologie
-
Marseille、フランス、13385
- University hospital La Timone
-
-
-
-
-
Moscow、ロシア連邦、125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg、ロシア連邦、194100
- Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- LGMD2Iの遺伝子診断（フクチン関連タンパク質［FKRP］遺伝子の変異確認）。
- 2.5 秒以上で 4 段の階段を昇り、スクリーニングとベースラインの両方で昇り降りを完了する能力。
- 研究の性質と同意書を理解し、研究に関連する手順を順守する能力。
- 体重が 35 から 112.5 キログラム (kg) の間である必要があります。
除外基準:
- -3か月以内に4週間以上の継続的な全身コルチコステロイド療法を受けた 研究スクリーニング訪問。
- -心エコー図で定義された重大な心筋症の存在（左室駆出率が（<）30パーセント未満[％]） スクリーニング時。
- フルタイムの人工呼吸器のサポートが必要です。
- -慢性全身性真菌またはウイルス感染の病歴。
- -治験責任医師の裁量による最近の細菌感染（結核を含む）の病歴。
- -糖化ヘモグロビン（HbA1c）≥6.5％として定義される真性糖尿病（制御および/または非制御）の診断（過去または現在の診断に基づく）。
- -グルココルチコステロイド療法に対する免疫抑制またはその他の禁忌の病歴。
- -中程度から強力なシトクロムP3A4（CYP3A4）阻害剤（クラリスロマイシン、フルコナゾール、ジルチアゼム、ベラパミル、グレープフルーツジュースなど）または中程度または強力なCYP3A4誘導剤（つまり、 、リファンピン、エファビレンツ、カルバマゼピン、フェニトイン) をベースラインで使用します。
- -ベースライン訪問前の過去3か月以内に介入臨床試験に参加しました。
- プロトコルの避妊要件を順守できない、または順守したくない。
- -妊娠中および/または授乳中の女性参加者。
- -臨床的に重要な血液、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管、肝臓、神経、精神、またはアレルギー疾患の証拠または病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デフラザコート
参加者はデフラザコートを 1 日 1 キログラムあたり 0.6 ミリグラム (mg/kg/日) 経口摂取します。
忍容性に問題がある場合は、用量を減らすことができます。
バージョン 4.0 の修正前 (2020 年 2 月 1 日以前またはそれ以降) にプラセボに割り当てられた参加者は、バージョン 4.0 の下で同意するオプションがあり、26 週間の治療で deflazacort に切り替えられます。
バージョン 4.0 の修正前 (2020 年 2 月 1 日より前) に deflazacort に割り当てられた参加者は、プロトコル バージョン 4.0 に基づいて再同意し、さらに 26 週間の治療を継続するオプションがあります。
バージョン 4.0 修正前 (2020 年 2 月 1 日以降) に deflazacort に割り当てられた参加者は、13 週目の来院時にプロトコル バージョン 4.0 に基づいて再同意し、26 週目まで治療を続けるオプションがあります。
2020 年 5 月 31 日までに登録された新規参加者は、26 週間 deflazacort を受け取ります。
|
デフラザコート錠は、アームに指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
Deflazacort による 26 週間の治療後の 4 階段を登る時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
デフラザコートによる26週間の治療後の強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
Deflazacort の 26 週間の治療後の 2 分間歩行テストのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
デフラザコートによる 26 週間の治療後のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
Deflazacort による 26 週間の治療後の 4 階段を降りる時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
Deflazacort による 26 週間の治療後のベースラインからの 10 メートルのランニング/ウォーキング時間の変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
デフラザコートによる26週間の治療後の最大吸気圧（MIP）および最大呼気圧（MEP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
Deflazacort による 26 週間の治療後のハンドヘルド筋力測定のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
Deflazacort による 26 週間の治療後の選択された上肢および下肢の筋肉の全体的な T2 弛緩時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
|
ベースライン、26週目
|
|
|
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：52週までのベースライン
|
AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
重大な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大と見なされる AE でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
AE には、SAE と重篤でない AE の両方が含まれていました。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、「報告された AE セクション」にあります。
AE は、ステージ 1 と全体的なアタルレン エクスペリエンスについて別々に要約されました。
|
52週までのベースライン
|
|
21-デスアセチルデフラザコートおよび6β-ヒドロキシ-21-デスアセチルデフラザコートの時間ゼロからtまでの濃度曲線下面積(AUC0-t)
時間枠：投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
|
|
21-デスアセチル デフラザコートおよび 6β-ヒドロキシ-21-デスアセチル デフラザコートのゼロ時間から無限大までの濃度曲線下面積 (AUC0-inf)
時間枠：投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
|
|
21-デスアセチル デフラザコートおよび 6β-ヒドロキシ-21-デスアセチル デフラザコートの観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
|
|
21-デスアセチルデフラザコートおよび6β-ヒドロキシ-21-デスアセチルデフラザコートのCmax(Tmax)到達時間
時間枠：投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
|
|
21-デスアセチル デフラザコートおよび 6β-ヒドロキシ-21-デスアセチル デフラザコートの半減期 (t1/2)
時間枠：投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
投与前、投与後 0.5、1、2、4、および 6 時間、ベースラインおよび 13 週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Cristobal Passalacqua, MD、PTC Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月31日
一次修了 (実際)
2021年1月1日
研究の完了 (実際)
2021年1月1日
試験登録日
最初に提出
2018年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月19日
最初の投稿 (実際)
2018年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月31日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。