Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Deflazacort (Emflaza®) hos deltakere med muskeldystrofi 2I (LGMD2I)

31. mai 2022 oppdatert av: PTC Therapeutics

En multisenter åpen undersøkelse om sikkerheten og effekten av deflazacort (Emflaza) hos personer med muskeldystrofi 2I (LGMD2I)

Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten og effekten av deflazacort hos deltakere med LGMD2I. De fleste påmeldte deltakere vil ha et screeningbesøk og 3 ekstra besøk (etter 1, 13 og 26 ukers behandling).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
      • France, Frankrike, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • University hospital La Timone
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk diagnose av LGMD2I (bekreftet mutasjon i det fukutin-relaterte protein [FKRP] genet).
  • Evne til å gå opp 4 trapper større enn eller lik (≥) 2,5 sekunder og kunne fullføre opp- og nedstigning både ved screening og baseline.
  • Evne til å forstå arten av studien og samtykkeskjemaet og å følge studierelaterte prosedyrer.
  • Må veie mellom 35 og 112,5 kg (kg).

Ekskluderingskriterier:

  • Fikk ≥4 uker med kontinuerlig, systemisk kortikosteroidbehandling innen 3 måneder etter studiebesøket.
  • Tilstedeværelse av signifikant kardiomyopati som definert ved ekkokardiogram (venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn (<) 30 prosent [%)) ved screening.
  • Krever fulltids ventilatorstøtte.
  • Anamnese med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner.
  • Historie om nylig bakteriell infeksjon (inkludert tuberkulose) etter etterforskerens skjønn.
  • Diagnose av diabetes mellitus (kontrollert og/eller ukontrollert) definert som glykert hemoglobin (HbA1c) ≥6,5 % (basert på historisk eller nåværende diagnose).
  • Anamnese med immunsuppresjon eller andre kontraindikasjoner til glukokortikosteroidbehandling.
  • Krever samtidig bruk eller mer enn (>) 1 uke med legemidler eller stoffer som er moderate til sterke cytokrom P3A4 (CYP3A4)-hemmere (for eksempel klaritromycin, flukonazol, diltiazem, verapamil, grapefruktjuice) eller moderate eller sterke CYP3A4-induktorer (dvs. , rifampin, efavirenz, karbamazepin, fenytoin) ved baseline.
  • Deltok i en intervensjonell klinisk studie i løpet av de siste 3 månedene før baseline-besøket.
  • Kan ikke eller vil ikke overholde prevensjonskravene i protokollen.
  • Kvinnelige deltakere som er gravide og/eller ammer.
  • Bevis eller historie med klinisk signifikant hematologisk, renal, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, nevrologisk, psykiatrisk eller allergisk sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deflazacort
Deltakerne vil motta deflazacort 0,6 milligram per kilo per dag (mg/kg/dag) oralt. Dosen kan reduseres i tilfelle toleranseproblemer. Enhver deltaker som er tildelt placebo før versjon 4.0-endringen (før eller etter 1. februar 2020) vil ha muligheten til å få samtykke under versjon 4.0 og vil bli byttet til deflazacort i 26 ukers behandling. Enhver deltaker som er tildelt deflazacort før versjon 4.0-endringen (før 1. februar 2020) vil ha muligheten til å gi nytt samtykke i henhold til protokollversjon 4.0 og fortsette i ytterligere 26 ukers behandling. Enhver deltaker som er tildelt deflazacort før versjon 4.0-endringen (etter 1. februar 2020) vil ha muligheten til å gi nytt samtykke under protokollversjon 4.0 ved besøket i uke 13 og fortsette behandlingen til uke 26. Alle nye deltakere som er registrert frem til 31. mai 2020 vil motta deflazacort i 26 uker.
Legemiddel: Deflazacort
Deflazacort tablett vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armen.
Andre navn:
  • Emflaza®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bytt fra baseline i tide til å klatre 4 trapper etter 26 ukers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) etter 26 ukers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i 2-minutters gangtest etter 26 ukers behandling av Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Endre fra baseline i tid til opp og gå etter 26 ukers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Bytt fra baseline i tid til å gå ned 4 trapper etter 26 ukers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Bytt fra baseline i tid til å løpe/gå 10 meter etter 26 ukers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) og maksimalt ekspiratorisk trykk (MEP) etter 26 ukers behandling med Deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i håndholdt myometri etter 26 ukers behandling med deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i global T2-avslapningstid for utvalgte muskler i øvre og nedre ekstremiteter etter 26 ukers behandling med deflazacort
Tidsramme: Baseline, uke 26
Baseline, uke 26
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlig uønsket hendelse (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-alvorlige AE-er. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige AE-er og alle SAE-er, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapportert AE-seksjon'. AE-er ble oppsummert separat for trinn 1 og for den generelle ataluren-opplevelsen.
Baseline frem til uke 52
Areal under konsentrasjonskurven fra tid null til t (AUC0-t) av 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Areal under konsentrasjonskurven fra tid null til uendelig (AUC0-inf) av 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Tid til å nå Cmax (Tmax) for 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Halveringstid (t1/2) av 21-desacetyl Deflazacort og 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13
Før dose, 0,5, 1, 2, 4 og 6 timer etter dose ved baseline og uke 13

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTCEMF-GD-004

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Deflazacort

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere