Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Deflazacort (Emflaza®) bij deelnemers met Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I (LGMD2I)

31 mei 2022 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een multicenter open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Deflazacort (Emflaza) bij proefpersonen met ledematen-gordel spierdystrofie 2I (LGMD2I)

Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van deflazacort te evalueren bij deelnemers met LGMD2I. De meeste ingeschreven deelnemers krijgen een screeningbezoek en 3 extra bezoeken (na 1, 13 en 26 weken behandeling).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80801
        • Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
  • Frankrijk
      • France, Frankrijk, 54035
        • CHRU de NANCY Service de Neurologie
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • University hospital La Timone
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0424
        • Oslo University Hospital
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 194100
        • Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetische diagnose van LGMD2I (bevestigde mutatie in het fukutin-related protein [FKRP]-gen).
  • Mogelijkheid om 4 trappen op te gaan langer dan of gelijk aan (≥) 2,5 seconden en in staat zijn om de beklimming en afdaling zowel bij de screening als bij de basislijn te voltooien.
  • Vaardigheid om de aard van de studie en het toestemmingsformulier te begrijpen en om te voldoen aan studiegerelateerde procedures.
  • Moet tussen de 35 en 112,5 kilogram (kg) wegen.

Uitsluitingscriteria:

  • ≥ 4 weken continue, systemische corticosteroïdtherapie ontvangen binnen 3 maanden na het onderzoeksbezoek.
  • Aanwezigheid van significante cardiomyopathie zoals gedefinieerd door echocardiogram (linkerventrikelejectiefractie minder dan (<) 30 procent [%]) bij screening.
  • Vereist fulltime ventilatorondersteuning.
  • Geschiedenis van chronische systemische schimmel- of virale infecties.
  • Geschiedenis van recente bacteriële infectie (inclusief tuberculose) naar goeddunken van de onderzoeker.
  • Diagnose van diabetes mellitus (gecontroleerd en/of ongecontroleerd) gedefinieerd als geglyceerd hemoglobine (HbA1c) ≥6,5% (gebaseerd op historische of huidige diagnose).
  • Geschiedenis van immunosuppressie of andere contra-indicaties voor therapie met glucocorticosteroïden.
  • Vereist gelijktijdig gebruik of langer dan (>) 1 week van geneesmiddelen of stoffen die matige tot sterke cytochroom P3A4 (CYP3A4)-remmers zijn (bijvoorbeeld claritromycine, fluconazol, diltiazem, verapamil, grapefruitsap) of matige of sterke CYP3A4-inductoren (dat wil zeggen rifampicine, efavirenz, carbamazepine, fenytoïne) bij baseline.
  • Deelgenomen aan een interventioneel klinisch onderzoek in de laatste 3 maanden voorafgaand aan het basisbezoek.
  • Niet in staat of niet bereid om te voldoen aan de anticonceptie-eisen van het protocol.
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn en/of borstvoeding geven.
  • Bewijs of voorgeschiedenis van klinisch significante hematologische, renale, endocriene, pulmonaire, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hepatische, neurologische, psychiatrische of allergische aandoeningen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deflazacort
Deelnemers krijgen oraal deflazacort 0,6 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag). De dosis kan worden verlaagd in geval van verdraagbaarheidsproblemen. Elke deelnemer die voorafgaand aan de wijziging van versie 4.0 (vóór of na 1 februari 2020) aan placebo is toegewezen, heeft de optie om toestemming te krijgen onder versie 4.0 en wordt overgeschakeld op deflazacort voor een behandeling van 26 weken. Elke deelnemer die vóór de wijziging van versie 4.0 (vóór 1 februari 2020) aan deflazacort is toegewezen, heeft de mogelijkheid om opnieuw toestemming te geven onder protocolversie 4.0 en door te gaan voor een aanvullende behandeling van 26 weken. Elke deelnemer die vóór de wijziging van versie 4.0 (na 1 februari 2020) is toegewezen aan deflazacort, heeft de mogelijkheid om opnieuw toestemming te geven onder protocolversie 4.0 tijdens hun bezoek in week 13 en de behandeling voort te zetten tot week 26. Elke nieuwe deelnemer die tot 31 mei 2020 is ingeschreven, ontvangt deflazacort gedurende 26 weken.
Geneesmiddel: Deflazacort
Deflazacort-tablet zal worden toegediend volgens de dosis en het schema gespecificeerd in de arm.
Andere namen:
  • Emflaza®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verander van baseline in tijd om 4 trappen te beklimmen na 26 weken behandeling met Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC) na 26 weken behandeling met Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verandering van baseline in 2 minuten looptest na 26 weken behandeling van Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verander van baseline in tijd naar up and go na 26 weken behandeling met Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verander van baseline in tijd om 4 trappen af ​​te dalen na 26 weken behandeling met Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verander van baseline in tijd naar 10 meter rennen/lopen na 26 weken behandeling met Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in maximale inspiratoire druk (MIP) en maximale expiratoire druk (MEP) na 26 weken behandeling met Deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in draagbare myometrie na 26 weken behandeling met deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Verandering ten opzichte van baseline in globale T2 relaxatietijd van geselecteerde bovenste en onderste ledematenspieren na 26 weken behandeling met deflazacort
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
Basislijn, week 26
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Ernstig ongewenst voorval (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. AE's omvatten zowel SAE's als niet-ernstige AE's. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle SAE's, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'. AE's werden afzonderlijk samengevat voor fase 1 en voor de algehele ataluren-ervaring.
Basislijn tot week 52
Gebied onder de concentratiecurve van tijd nul tot t (AUC0-t) van 21-desacetyl deflazacort en 6β-hydroxy-21-desacetyl deflazacort
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Gebied onder de concentratiecurve van tijd nul tot oneindig (AUC0-inf) van 21-desacetyl deflazacort en 6β-hydroxy-21-desacetyl deflazacort
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van 21-desacetyl deflazacort en 6β-hydroxy-21-desacetyl deflazacort
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Tijd om Cmax (Tmax) van 21-desacetyl Deflazacort en 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort te bereiken
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Halfwaardetijd (t1/2) van 21-desacetyl Deflazacort en 6β-hydroxy-21-desacetyl Deflazacort
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 4 en 6 uur post-dosis bij baseline en week 13

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 december 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTCEMF-GD-004

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren