Um estudo de Deflazacort (Emflaza®) em participantes com distrofia muscular da cintura escapular 2I (LGMD2I)
31 de maio de 2022 atualizado por: PTC Therapeutics
Um estudo aberto multicêntrico sobre a segurança e eficácia do Deflazacort (Emflaza) em indivíduos com distrofia muscular da cintura escapular 2I (LGMD2I)
Este estudo foi desenhado para avaliar a segurança e eficácia do deflazacort em participantes com LGMD2I.
A maioria dos participantes inscritos terá uma consulta de triagem e 3 consultas adicionais (após 1, 13 e 26 semanas de tratamento).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munich, Alemanha, 80801
- Ludwig-Maximilians University Munich, Friedrich-Baur-Institute
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta
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Copenhagen, Dinamarca, 2200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Hugo W Moser Research Institute at Kennedy Krieger Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
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Moscow, Federação Russa, 125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
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Saint Petersburg, Federação Russa, 194100
- Saint-Petersburg State Pediatric Medical University
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France, França, 54035
- CHRU de NANCY Service de Neurologie
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Marseille, França, 13385
- University hospital La Timone
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Oslo, Noruega, 0424
- Oslo University Hospital
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Gothenburg, Suécia, 41345
- Sahlgrenska University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico genético de LGMD2I (mutação confirmada no gene da proteína relacionada à fukutina [FKRP]).
- Capacidade de subir 4 degraus maior ou igual a (≥) 2,5 segundos e ser capaz de completar a subida e descida tanto na triagem quanto na linha de base.
- Capacidade de entender a natureza do estudo e o formulário de consentimento e de cumprir os procedimentos relacionados ao estudo.
- Deve pesar entre 35 a 112,5 quilos (kg).
Critério de exclusão:
- Recebeu ≥4 semanas de corticoterapia sistêmica contínua dentro de 3 meses da visita de triagem do estudo.
- Presença de cardiomiopatia significativa conforme definido pelo ecocardiograma (fração de ejeção do ventrículo esquerdo inferior a (<) 30 por cento [%]) na triagem.
- Requer suporte ventilatório em tempo integral.
- História de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas.
- Histórico de infecção bacteriana recente (incluindo tuberculose) a critério do Investigador.
- Diagnóstico de diabetes mellitus (controlado e/ou não controlado) definido como hemoglobina glicada (HbA1c) ≥6,5% (com base no histórico ou diagnóstico atual).
- História de imunossupressão ou outras contraindicações à terapia com glicocorticosteróides.
- Requer uso concomitante ou mais de (>) 1 semana de medicamentos ou substâncias que são inibidores moderados a fortes do citocromo P3A4 (CYP3A4) (por exemplo, claritromicina, fluconazol, diltiazem, verapamil, suco de toranja) ou indutores moderados ou fortes do CYP3A4 (isto é , rifampicina, efavirenz, carbamazepina, fenitoína) no início do estudo.
- Participou de um ensaio clínico intervencionista nos últimos 3 meses antes da consulta inicial.
- Incapaz ou relutante em cumprir os requisitos contraceptivos do protocolo.
- Participantes do sexo feminino grávidas e/ou amamentando.
- Evidência ou história de doença hematológica, renal, endócrina, pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular, hepática, neurológica, psiquiátrica ou alérgica clinicamente significativa.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Deflazacorte
Os participantes receberão deflazacorte 0,6 miligramas por quilo por dia (mg/kg/dia) por via oral.
A dose pode ser reduzida em caso de problemas de tolerabilidade.
Qualquer participante designado para placebo antes da alteração da versão 4.0 (antes ou depois de 01 de fevereiro de 2020) terá a opção de ser consentido na versão 4.0 e mudará para deflazacort por 26 semanas de tratamento.
Qualquer participante designado para deflazacorte antes da alteração da versão 4.0 (antes de 01 de fevereiro de 2020) terá a opção de consentir novamente sob o protocolo versão 4.0 e continuar por mais 26 semanas de tratamento.
Qualquer participante atribuído ao deflazacorte antes da alteração da versão 4.0 (após 01 de fevereiro de 2020) terá a opção de consentir novamente sob o protocolo versão 4.0 em sua visita da semana 13 e continuar o tratamento até a semana 26.
Qualquer novo participante inscrito até 31 de maio de 2020 receberá deflazacorte por 26 semanas.
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O comprimido de Deflazacort será administrado de acordo com a dose e horário especificados no braço.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base no tempo para subir 4 degraus após 26 semanas de tratamento com Deflazacort
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na capacidade vital forçada (FVC) após 26 semanas de tratamento com Deflazacort
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Mudança da linha de base no teste de caminhada de 2 minutos após 26 semanas de tratamento com deflazacorte
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Mudança da linha de base no tempo para subir e ir após 26 semanas de tratamento com Deflazacort
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Mudança da linha de base no tempo para descer 4 degraus após 26 semanas de tratamento com Deflazacort
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Mudança da linha de base no tempo para correr/caminhar 10 metros após 26 semanas de tratamento com Deflazacort
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Mudança da linha de base na pressão inspiratória máxima (PIM) e pressão expiratória máxima (PEM) após 26 semanas de tratamento com Deflazacort
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Alteração da linha de base na miometria manual após 26 semanas de tratamento com deflazacorte
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Mudança da linha de base no tempo de relaxamento T2 global de músculos selecionados dos membros superiores e inferiores após 26 semanas de tratamento com deflazacorte
Prazo: Linha de base, Semana 26
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Linha de base, Semana 26
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal.
Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
Os EAs incluíram EAS e EAs não graves.
Um resumo de outros EAs não graves e todos os EASs, independentemente da causalidade, está localizado na 'seção de EAs relatados'.
Os EAs foram resumidos separadamente para o Estágio 1 e para a experiência geral com ataluren.
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Linha de base até a semana 52
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Área sob a curva de concentração do tempo zero até t (AUC0-t) de 21-desacetil Deflazacort e 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Área sob a curva de concentração do tempo zero ao infinito (AUC0-inf) de 21-desacetil Deflazacort e 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de 21-desacetil Deflazacort e 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Tempo para atingir Cmax (Tmax) de 21-desacetil Deflazacort e 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Meia-vida (t1/2) de 21-desacetil Deflazacort e 6β-hidroxi-21-desacetil Deflazacort
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4 e 6 horas após a dose na linha de base e na semana 13
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Cristobal Passalacqua, MD, PTC Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
21 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de junho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofias Musculares, Membros-Cintura
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antiinflamatórios
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Deflazacorte
Outros números de identificação do estudo
- PTCEMF-GD-004
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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Ensaios clínicos em Deflazacorte
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University of Sao PauloConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne
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Samsung Medical CenterConcluídoDoença Renal Crônica